Pilatus Biosciences Inc. erhält von der FDA den Orphan-Drug-Status für PLT012 zur Behandlung von Leber- und intrahepatischem Gallengangskrebs

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12. Dezember 2024 – Pilatus Biosciences Inc. freut sich bekannt zu geben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ihrem führenden Molekül PLT012 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von Leber- und intrahepatischem Gallengangskrebs verliehen hat ( HCC/ICCA). Dieser im November 2024 erreichte Meilenstein markiert einen bedeutenden Fortschritt bei der Entwicklung innovativer Therapien für Patienten, die an diesen schwierigen bösartigen Erkrankungen leiden. Pilatus Biosciences, ein biopharmazeutisches Unternehmen im präklinischen Stadium, das aus dem Ludwig-Institut für Krebsforschung (Lausanne) hervorgegangen ist, ist führend in der Entwicklung erstklassiger Biologika, die auf metabolische Checkpoints abzielen. Mit Unterstützung des Cancer Research Institute (New York) verfolgt das Unternehmen einen bahnbrechenden Ansatz zum Immunmetabolismus, bei dem die Mikroumgebung des Immunsystems neu programmiert wird, um Krebs effektiv zu bekämpfen. „Wir fühlen uns geehrt, für PLT012 den Orphan-Drug-Status zu erhalten, ein Meilenstein, der unser Engagement widerspiegelt, den dringenden Bedarf an innovativen Therapien bei Leber- und intrahepatischem Gallengangskrebs zu decken“, sagte Dr. Raven Lin, CEO und Mitbegründer von Pilatus Biosciences. Prof. Ping-Chih Ho, Vorsitzender des wissenschaftlichen Beirats und Mitbegründer von Pilatus Biosciences, fügte hinzu: „PLT012 nutzt metabolisches Checkpoint-Targeting, um die Tumormikroumgebung (TME) neu zu programmieren und bietet so einen einzigartigen Therapieansatz. Diese Auszeichnung unterstreicht die vielversprechenden wissenschaftlichen Entdeckungen und Ergebnisse, die wir bei der Bewältigung des unterversorgten Bereichs erzielt haben. Es motiviert uns weiter, die Entwicklung von PLT012 zu beschleunigen und weltweit zusammenzuarbeiten, um diese vielversprechende Behandlung Patienten mit begrenzten Möglichkeiten zugänglich zu machen.“ Derzeit treibt Pilatus Biosciences die Entwicklung von PLT012 voran und arbeitet aktiv mit Regulierungsbehörden und Interessengruppen zusammen, um die Verfügbarkeit dieser vielversprechenden Therapie zu beschleunigen. Über PLT012 PLT012 ist ein humanisierter Anti-CD36-Antikörper mit einem einzigartigen doppelten Wirkmechanismus (MOA): Er entschärft gleichzeitig immunsuppressive Zellpopulationen und verstärkt die Funktionen von Effektorzellen. PLT012 hat Potenzial gegen mehrere Tumoren mit ungedecktem medizinischem Bedarf gezeigt. Es ist geplant, im Jahr 2025 mit der ersten IND-Einreichung in den USA und der ersten Patientendosierung fortzufahren. Als Monotherapie zeigt PLT012 eine bemerkenswerte Antitumorwirksamkeit sowohl in „heißen“ als auch in „kalten“ Immuntumormodellen mit einer signifikanten Steigerung des GzmB-exprimierenden CD8+ T-Zellen und Verringerung sowohl der intratumoralen Tregs als auch der protumorigenen Makrophagen. Darüber hinaus verändert die PLT012-Behandlung die Erschöpfungsmerkmale zytotoxischer CD8+-T-Zellen, indem sie die Populationen von Vorläufer- (Texprog) und terminal erschöpften T-Zellen (Texterm) erhöht, was in Kombination mit Immun-Checkpoint-Blockade-Therapien wie PD eine verbesserte Antitumorimmunität hervorhebt -1- oder PD-L1-Inhibitoren. Über die Orphan Drug Designation Das Orphan Drug Designation (ODD)-Programm der FDA verleiht Arzneimitteln den Orphan-Status, die als solche definiert sind, die für die Behandlung, Diagnose oder Prävention seltener Krankheiten bestimmt sind, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. ODD qualifiziert den Sponsor des Medikaments für bestimmte Entwicklungsanreize, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, Befreiungen von der Gebühr für verschreibungspflichtige Medikamente und 7 Jahre Marketingexklusivität nach der FDA-Zulassung. Über Leber- und intrahepatischen Gallengangskrebs (HCC/ICCA) Primärer Leberkrebs tritt zunächst entweder in der Leber oder in den intrahepatischen Gallengängen auf. Die beiden häufigsten Arten von Leber- und intrahepatischem Gallengangskrebs sind das hepatozelluläre Karzinom (HCC, 80–90 % der Fälle) und das intrahepatische Cholangiokarzinom (ICCA, 10–15 % der Fälle). Bei HCC und ICCA spielt die metabolische Neuprogrammierung eine entscheidende Rolle bei der Förderung des Tumorfortschritts, indem sie den TME so verändert, dass er das Tumorwachstum und die Immunumgehung unterstützt. Bei HCC umfassen die häufigsten systemischen Erstlinientherapien entweder eine Kombination aus einem PD-L1-Inhibitor und einem VEGF-Inhibitor oder eine Kombination aus einem PD-L1-Inhibitor und einem CTLA-4-Inhibitor. Die meisten Patienten benötigen mehrere Behandlungslinien, da die Rezidivrate des HCC Berichten zufolge bis zu 88 % beträgt. Zweitlinienbehandlungen für HCC sind in erster Linie multiple Tyrosinkinase-Rezeptor-Inhibitoren, selbst die Inzidenz eines zweiten HCC-Rezidivs beträgt 50–70 %. Zusätzliche Behandlungslinien können verabreicht werden, wenn der Patient eine Zweitlinientherapie mit einem anderen MOA als den zuvor verabreichten verträgt. PLT012 erweist sich als vielversprechender Kandidat, da es ein duales MOA zeigt, das mit bestehenden Behandlungen synergetisch wirkt und immunstimulierende Wirkungen im TME hervorruft, was möglicherweise die therapeutischen Ergebnisse verbessert. Über Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences leistet Pionierarbeit bei der Entdeckung und Entwicklung erstklassiger Antikörper und bifunktionaler Proteine, die auf metabolische Kontrollpunkte abzielen, mit dem Ziel, die Neuprogrammierung der Immun-Mikroumgebung zur Krebsbekämpfung voranzutreiben. Mit umfassender Expertise in der Immunmetabolismusforschung arbeitet Pilatus Biosciences mit führenden Krebsforschungsinstituten und Krankenhäusern weltweit zusammen. Um seine F&E-Kapazitäten zu stärken, gründete das Unternehmen im Juli 2024 ein Labor in Taiwan, das sich auf die Unterstützung der frühen klinischen Entwicklung und Biomarker-Entdeckung konzentriert. Pilatus Biosciences ist weltweit tätig, nutzt ein grenzüberschreitendes Funktionsteam und fördert externe Kooperationen, um eine agile, kosteneffiziente Entwicklungsplattform aufrechtzuerhalten und seine Bemühungen zur Entwicklung bahnbrechender Therapien voranzutreiben. Weitere Informationen über Pilatus Biosciences und seine Arbeit im Bereich der Onkologie finden Sie unter https://www.pilatusbio.com/

Quelle: Pilatus Biosciences Inc.

Gesendet : 2024-12-13 12:00

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