Η Pilatus Biosciences Inc. λαμβάνει τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον FDA για το PLT012 στη θεραπεία του καρκίνου του ήπατος και του ενδοηπατικού χοληδόχου πόρου

Ακολουθήστε το Drugslib
12 Δεκεμβρίου 2024 -- Η Pilatus Biosciences Inc. είναι στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσει ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου (ODD) στο κορυφαίο μόριο της, PLT012, για τη θεραπεία του καρκίνου του ήπατος και του ενδοηπατικού χοληδόχου πόρου ( HCC/ICCA). Αυτό το ορόσημο, που επιτεύχθηκε τον Νοέμβριο του 2024, σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προόδου στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για ασθενείς που πάσχουν από αυτές τις προκλητικές κακοήθειες. Η Pilatus Biosciences, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία προκλινικού σταδίου που προέρχεται από το Ινστιτούτο Ludwig για Έρευνα Καρκίνου (Λωζάνη), ηγείται της ανάπτυξης πρώτης κατηγορίας βιολογικών που στοχεύουν σε σημεία ελέγχου μεταβολισμού. Με την υποστήριξη του Ινστιτούτου Έρευνας για τον Καρκίνο (Νέα Υόρκη), η εταιρεία εφαρμόζει μια πρωτοποριακή προσέγγιση στον ανοσομεταβολισμό, επαναπρογραμματίζοντας το ανοσοποιητικό μικροπεριβάλλον για την αποτελεσματική καταπολέμηση του καρκίνου. «Είναι τιμή μας να λάβουμε την ονομασία ορφανού φαρμάκου για το PLT012, ένα ορόσημο που αντανακλά την αφοσίωσή μας στην αντιμετώπιση της επείγουσας ανάγκης για καινοτόμες θεραπείες στον καρκίνο του ήπατος και του ενδοηπατικού χοληδόχου πόρου», δήλωσε ο Δρ. Raven Lin, Διευθύνων Σύμβουλος και Συνιδρυτής της Pilatus Biosciences. Ο καθηγητής Ping-Chih Ho, Πρόεδρος της Επιστημονικής Συμβουλευτικής Επιτροπής και συνιδρυτής της Pilatus Biosciences, πρόσθεσε, «Το PLT012 αξιοποιεί τη στόχευση μεταβολικών σημείων ελέγχου για να επαναπρογραμματίσει το μικροπεριβάλλον του όγκου (TME), προσφέροντας μια μοναδική θεραπευτική προσέγγιση. Αυτός ο χαρακτηρισμός υπογραμμίζει τις πολλά υποσχόμενες επιστημονικές ανακαλύψεις και αποτελέσματα που έχουμε επιτύχει στην αντιμετώπιση της υποεξυπηρετούμενης περιοχής. Μας παρακινεί περαιτέρω να επιταχύνουμε την ανάπτυξη του PLT012 και να συνεργαστούμε παγκοσμίως για να προσφέρουμε αυτήν την πολλά υποσχόμενη θεραπεία σε ασθενείς με περιορισμένες επιλογές». Επί του παρόντος, η Pilatus Biosciences προωθεί την ανάπτυξη του PLT012, συνεργαζόμενη ενεργά με τις ρυθμιστικές αρχές και τους ενδιαφερόμενους φορείς για να επισπεύσει τη διαθεσιμότητα αυτής της πολλά υποσχόμενης θεραπείας. Σχετικά με το PLT012 Το PLT012, είναι ένα εξανθρωπισμένο αντίσωμα κατά του CD36 με μοναδικό διπλό μηχανισμό δράσης (MOA): αφοπλίζει ταυτόχρονα ανοσοκατασταλτικούς κυτταρικούς πληθυσμούς και ενισχύει τις λειτουργίες των τελεστικών κυττάρων. Το PLT012 έχει δείξει δυνατότητα έναντι πολλαπλών όγκων με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Πρόκειται να προχωρήσει στην πρώτη υποβολή του IND στις ΗΠΑ και στην πρώτη δόση ασθενούς το 2025. Ως μονοθεραπεία, το PLT012 επιδεικνύει αξιοσημείωτη αντικαρκινική αποτελεσματικότητα τόσο σε μοντέλα «θερμού» και «ψυχρού» ανοσοποιητικού όγκου με σημαντική αύξηση του CD8+ που εκφράζει GzmB Τ-λεμφοκύτταρα και μειώσεις τόσο στα ενδοκαρκινικά Tregs όσο και στα προ-ογκογόνα μακροφάγα. Επιπλέον, η θεραπεία με PLT012 μεταβάλλει τα χαρακτηριστικά εξάντλησης των κυτταροτοξικών CD8+ Τ κυττάρων αυξάνοντας τους πληθυσμούς των προγονικών (Texprog) και των τερματικών εξαντλημένων Τ κυττάρων (Textterm), υπογραμμίζοντας την ενισχυμένη αντικαρκινική ανοσία όταν συνδυάζεται με θεραπείες αποκλεισμού σημείων ελέγχου του ανοσοποιητικού, όπως η PD -1 ή αναστολείς PD-L1. Σχετικά με την ονομασία ορφανού φαρμάκου Το πρόγραμμα Ορφανός προσδιορισμός φαρμάκου (ODD) του FDA παρέχει καθεστώς ορφανού σε φάρμακα που ορίζονται ως εκείνα που προορίζονται για τη θεραπεία, τη διάγνωση ή την πρόληψη σπάνιων ασθενειών που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το ODD πληροί τις προϋποθέσεις για τον χορηγό του φαρμάκου για ορισμένα αναπτυξιακά κίνητρα, συμπεριλαμβανομένων των πιστώσεων φόρου για πιστοποιημένες κλινικές δοκιμές, εξαιρέσεις από τα τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων και 7 χρόνια αποκλειστικότητας μάρκετινγκ κατόπιν έγκρισης από τον FDA. Σχετικά με τον καρκίνο του ήπατος και του ενδοηπατικού χοληδόχου πόρου (HCC/ICCA) Ο πρωτοπαθής καρκίνος του ήπατος εμφανίζεται αρχικά είτε στο ήπαρ είτε στους ενδοηπατικούς χοληφόρους πόρους. Οι δύο πιο συνηθισμένοι τύποι καρκίνου του ήπατος και του ενδοηπατικού χοληδόχου πόρου είναι το ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα (HCC, 80-90% των περιπτώσεων) και το ενδοηπατικό χολαγγειοκαρκίνωμα (ICCA, 10-15% των περιπτώσεων). Στο HCC και το ICCA, ο μεταβολικός επαναπρογραμματισμός παίζει κρίσιμο ρόλο στην προώθηση της εξέλιξης του όγκου τροποποιώντας το TME για να υποστηρίξει την ανάπτυξη του όγκου και την ανοσοδιαφυγή. Για το HCC, οι πιο κοινές συστηματικές θεραπείες πρώτης γραμμής περιλαμβάνουν είτε συνδυασμό αναστολέα PD-L1 και αναστολέα VEGF είτε συνδυασμό αναστολέα PD-L1 και αναστολέα CTLA-4. Οι περισσότεροι ασθενείς θα χρειαστούν πολλαπλές γραμμές θεραπείας, καθώς το ποσοστό υποτροπής του HCC έχει αναφερθεί ότι είναι τόσο υψηλό όσο 88%. Οι θεραπείες δεύτερης γραμμής για το HCC είναι πρωτίστως πολλαπλοί αναστολείς υποδοχέα κινάσης τυροσίνης, ακόμη και η συχνότητα μιας δεύτερης υποτροπής HCC είναι 50%-70%. Επιπρόσθετες γραμμές θεραπείας μπορούν να χορηγηθούν εάν ο ασθενής μπορεί να ανεχθεί μια θεραπεία δεύτερης γραμμής με διαφορετική MOA από αυτές που είχαν χορηγηθεί προηγουμένως. Το PLT012 αναδεικνύεται ως ένας πολλά υποσχόμενος υποψήφιος, επιδεικνύοντας διπλή MOA που συνεργάζεται με τις υπάρχουσες θεραπείες και παρέχει ανοσοδιεγερτικά αποτελέσματα στο TME, ενισχύοντας δυνητικά τα θεραπευτικά αποτελέσματα. Σχετικά με την Pilatus Biosciences Inc Η Pilatus Biosciences πρωτοπορεί στην ανακάλυψη και ανάπτυξη αντισωμάτων και διλειτουργικών πρωτεϊνών πρώτης κατηγορίας που στοχεύουν τα μεταβολικά σημεία ελέγχου, με στόχο τον επαναπρογραμματισμό του ανοσο-μικροπεριβάλλοντος για την καταπολέμηση του καρκίνου. Με βαθιά εξειδίκευση στην έρευνα για τον ανοσομεταβολισμό, η Pilatus Biosciences συνεργάζεται με κορυφαία ερευνητικά ιδρύματα και νοσοκομεία για τον καρκίνο σε όλο τον κόσμο. Για να ενισχύσει τις δυνατότητές της Ε&Α, η εταιρεία ίδρυσε ένα εργαστήριο στην Ταϊβάν τον Ιούλιο του 2024, επικεντρωμένο στην υποστήριξη της πρώιμης κλινικής ανάπτυξης και στην ανακάλυψη βιοδεικτών. Η Pilatus Biosciences δραστηριοποιείται παγκοσμίως, χρησιμοποιώντας μια διασυνοριακή λειτουργική ομάδα και ενισχύοντας εξωτερικές συνεργασίες για τη διατήρηση μιας ευέλικτης, οικονομικά αποδοτικής πλατφόρμας ανάπτυξης, οδηγώντας τις προσπάθειές της για τη δημιουργία πρωτοποριακών θεραπειών. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την Pilatus Biosciences και το έργο της στον τομέα της ογκολογίας, επισκεφθείτε τη διεύθυνση https://www.pilatusbio.com/

Πηγή: Pilatus Biosciences Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-12-13 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά