Pilatus Biosciences Inc. recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para PLT012 en el tratamiento del cáncer de hígado y de vías biliares intrahepáticas

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12 de diciembre de 2024: Pilatus Biosciences Inc. se complace en anunciar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a su molécula líder, PLT012, para el tratamiento del cáncer de hígado y de vías biliares intrahepáticas ( HCC/TICCA). Este hito, logrado en noviembre de 2024, marca un importante paso adelante en el desarrollo de terapias innovadoras para pacientes que padecen estas desafiantes neoplasias malignas. Pilatus Biosciences, una empresa biofarmacéutica en etapa preclínica surgida del Instituto Ludwig para la Investigación del Cáncer (Lausana), está liderando el desarrollo de productos biológicos de primera clase dirigidos a puntos de control metabólicos. Con el apoyo del Cancer Research Institute (Nueva York), la empresa emplea un enfoque pionero del inmunometabolismo, reprogramando el microambiente inmunológico para combatir el cáncer de forma eficaz. "Nos sentimos honrados de recibir la designación de medicamento huérfano para PLT012, un hito que refleja nuestra dedicación para abordar la necesidad urgente de terapias innovadoras en el cáncer de hígado y de vías biliares intrahepáticas", afirmó la Dra. Raven Lin, directora ejecutiva y cofundadora de Pilatus Biosciences. El profesor Ping-Chih Ho, presidente del consejo asesor científico y cofundador de Pilatus Biosciences, añadió: “PLT012 aprovecha la focalización en puntos de control metabólicos para reprogramar el microambiente tumoral (TME), ofreciendo un enfoque terapéutico único. Esta designación destaca los prometedores descubrimientos y resultados científicos que hemos logrado al abordar el área desatendida. Nos motiva aún más a acelerar el desarrollo de PLT012 y colaborar globalmente para llevar este prometedor tratamiento a pacientes con opciones limitadas”. Actualmente, Pilatus Biosciences está avanzando en el desarrollo de PLT012, colaborando activamente con las autoridades reguladoras y las partes interesadas para acelerar la disponibilidad de esta terapia prometedora. Acerca de PLT012 PLT012 es un anticuerpo anti-CD36 humanizado con un mecanismo de acción dual (MOA) único: desarma simultáneamente las poblaciones de células inmunosupresoras y amplifica las funciones de las células efectoras. PLT012 ha demostrado potencial contra múltiples tumores con necesidades médicas no cubiertas. Está previsto que avance hasta su primera presentación IND en EE. UU. y su primera dosificación para pacientes en 2025. Como monoterapia, PLT012 demuestra una eficacia antitumoral notable en modelos de tumores inmunes "calientes" y "fríos" con un aumento significativo en CD8+ que expresa GzmB. Células T y reducciones tanto de Treg intratumorales como de macrófagos protumorales. Además, el tratamiento con PLT012 altera las características de agotamiento de las células T CD8+ citotóxicas al aumentar las poblaciones de células T progenitoras (Texprog) y terminales agotadas (Texterm), destacando una inmunidad antitumoral mejorada cuando se combina con terapias de bloqueo de puntos de control inmunológico, como la EP. -1 o inhibidores de PD-L1. Acerca de la Designación de Medicamentos Huérfanos El programa de Designación de Medicamentos Huérfanos (ODD) de la FDA otorga estatus de huérfano a medicamentos definidos como aquellos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. ODD califica al patrocinador del medicamento para ciertos incentivos de desarrollo, incluidos créditos fiscales para pruebas clínicas calificadas, exenciones de tarifas para usuarios de medicamentos recetados y 7 años de exclusividad de comercialización tras la aprobación de la FDA. Acerca del cáncer de hígado y de vías biliares intrahepáticas (HCC/ICCA) El cáncer de hígado primario ocurre primero en el hígado o en los conductos biliares intrahepáticos. Los dos tipos más comunes de cáncer de hígado y de vías biliares intrahepáticas son el carcinoma hepatocelular (CHC, 80-90 % de los casos) y el colangiocarcinoma intrahepático (ICCA, 10-15 % de los casos). En HCC y ICCA, la reprogramación metabólica juega un papel crucial en la promoción de la progresión tumoral al modificar el TME para apoyar el crecimiento tumoral y la evasión inmune. Para el CHC, las terapias sistémicas de primera línea más comunes incluyen una combinación de un inhibidor de PD-L1 y un inhibidor de VEGF o una combinación de un inhibidor de PD-L1 y un inhibidor de CTLA-4. La mayoría de los pacientes requerirán múltiples líneas de tratamiento, ya que se ha informado que la tasa de recurrencia del CHC llega al 88%. Los tratamientos de segunda línea para el CHC son principalmente inhibidores múltiples del receptor de tirosina quinasa, incluso la incidencia de una segunda recurrencia del CHC es del 50% al 70%. Se pueden administrar líneas de tratamiento adicionales si el paciente puede tolerar una terapia de segunda línea con un MOA diferente a los administrados anteriormente. PLT012 surge como un candidato prometedor, que demuestra un MOA dual que crea sinergia con los tratamientos existentes y proporciona efectos inmunoestimulantes en el TME, lo que potencialmente mejora los resultados terapéuticos. Acerca de Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences es pionera en descubrir y desarrollar anticuerpos y proteínas bifuncionales de primera clase que se dirigen a puntos de control metabólicos, con el objetivo de impulsar la reprogramación del inmunomicroambiente para combatir el cáncer. Con una profunda experiencia en la investigación del inmunometabolismo, Pilatus Biosciences se asocia con instituciones y hospitales líderes en investigación del cáncer en todo el mundo. Para fortalecer sus capacidades de I+D, la empresa estableció un laboratorio en Taiwán en julio de 2024, centrado en apoyar el desarrollo clínico temprano y el descubrimiento de biomarcadores. Pilatus Biosciences opera a nivel mundial, utiliza un equipo funcional transfronterizo y fomenta colaboraciones externas para mantener una plataforma de desarrollo ágil y rentable, impulsando sus esfuerzos para crear terapias innovadoras. Para obtener más información sobre Pilatus Biosciences y su trabajo en el campo de la oncología, visite https://www.pilatusbio.com/

Fuente: Pilatus Biosciences Inc.

Al corriente : 2024-12-13 12:00

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