Pilatus Biosciences Inc. reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PLT012 dans le traitement du cancer du foie et des voies biliaires intra-hépatiques

Suivez Drugslib sur
12 décembre 2024 -- Pilatus Biosciences Inc. a le plaisir d'annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à sa principale molécule, PLT012, pour le traitement du cancer du foie et des voies biliaires intra-hépatiques ( HCC/ICCA). Cette étape importante, franchie en novembre 2024, marque une avancée significative dans le développement de thérapies innovantes pour les patients souffrant de ces tumeurs malignes difficiles. Pilatus Biosciences, une société biopharmaceutique au stade préclinique issue de l'Institut Ludwig de recherche sur le cancer (Lausanne), dirige le développement de produits biologiques de première classe ciblant les points de contrôle métaboliques. Soutenue par le Cancer Research Institute (New York), la société utilise une approche pionnière de l’immunométabolisme, reprogrammant le microenvironnement immunitaire pour lutter efficacement contre le cancer. « Nous sommes honorés de recevoir la désignation de médicament orphelin pour le PLT012, une étape importante qui reflète notre engagement à répondre au besoin urgent de thérapies innovantes contre le cancer du foie et des voies biliaires intra-hépatiques », a déclaré le Dr Raven Lin, PDG et co-fondateur de Pilatus Biosciences. Le professeur Ping-Chih Ho, président du conseil consultatif scientifique et co-fondateur de Pilatus Biosciences, a ajouté : « PLT012 exploite le ciblage des points de contrôle métaboliques pour reprogrammer le microenvironnement tumoral (TME), offrant ainsi une approche thérapeutique unique. Cette désignation met en valeur les découvertes scientifiques prometteuses et les résultats que nous avons obtenus dans la lutte contre les zones mal desservies. Cela nous motive en outre à accélérer le développement de PLT012 et à collaborer à l’échelle mondiale pour proposer ce traitement prometteur aux patients ayant des options limitées. Actuellement, Pilatus Biosciences fait progresser le développement du PLT012, en s'engageant activement auprès des autorités réglementaires et des parties prenantes pour accélérer la disponibilité de cette thérapie prometteuse. À propos du PLT012 Le PLT012 est un anticorps humanisé anti-CD36 doté d'un double mécanisme d'action (MOA) unique : il désarme simultanément les populations de cellules immunosuppressives et amplifie les fonctions des cellules effectrices. PLT012 a montré son potentiel contre plusieurs tumeurs dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Il devrait faire l'objet de sa première soumission d'IND aux États-Unis et de son premier dosage chez un patient en 2025. En monothérapie, le PLT012 démontre une efficacité antitumorale remarquable dans les modèles de tumeurs immunitaires « chaudes » et « froides », avec une augmentation significative des CD8+ exprimant GzmB. Cellules T et réductions des Tregs intratumoraux et des macrophages pro-tumorigènes. De plus, le traitement PLT012 modifie les caractéristiques d'épuisement des cellules T CD8+ cytotoxiques en augmentant les populations de cellules T progénitrices (Texprog) et terminales épuisées (Texterm), mettant en évidence une immunité antitumorale améliorée lorsqu'elle est associée à des thérapies de blocage des points de contrôle immunitaires, telles que la MP. -1 ou inhibiteurs PD-L1. À propos de la désignation de médicament orphelin Le programme de désignation de médicament orphelin (ODD) de la FDA accorde le statut d'orphelin aux médicaments définis comme ceux destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. ODD qualifie le sponsor du médicament pour certaines incitations au développement, notamment des crédits d'impôt pour les tests cliniques qualifiés, des exemptions de frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance et une exclusivité de commercialisation de 7 ans après l'approbation de la FDA. À propos du cancer du foie et des voies biliaires intrahépatiques (CHC/ICCA) Le cancer primitif du foie survient d'abord dans le foie ou dans les voies biliaires intrahépatiques. Les deux types de cancer du foie et des voies biliaires intrahépatiques les plus courants sont le carcinome hépatocellulaire (CHC, 80 à 90 % des cas) et le cholangiocarcinome intrahépatique (ICCA, 10 à 15 % des cas). Dans le CHC et l'ICCA, la reprogrammation métabolique joue un rôle crucial dans la promotion de la progression tumorale en modifiant le TME pour soutenir la croissance tumorale et l'évasion immunitaire. Pour le CHC, les traitements systémiques de première intention les plus courants comprennent soit une combinaison d'un inhibiteur de PD-L1 et d'un inhibiteur du VEGF, soit une combinaison d'un inhibiteur de PD-L1 et d'un inhibiteur de CTLA-4. La plupart des patients auront besoin de plusieurs lignes de traitement, car le taux de récidive du CHC pourrait atteindre 88 %. Les traitements de deuxième intention du CHC reposent principalement sur de multiples inhibiteurs des récepteurs de la tyrosine kinase, même l'incidence d'une deuxième récidive du CHC est de 50 à 70 %. Des lignes de traitement supplémentaires peuvent être administrées si le patient peut tolérer un traitement de deuxième intention avec un mode d'action différent de celui administré précédemment. PLT012 apparaît comme un candidat prometteur, démontrant un double mode d'action qui entre en synergie avec les traitements existants et fournit des effets immunostimulants dans le TME, améliorant potentiellement les résultats thérapeutiques. À propos de Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences est un pionnier dans la découverte et le développement d'anticorps et de protéines bifonctionnelles de première classe qui ciblent les points de contrôle métaboliques, dans le but de piloter la reprogrammation immuno-microenvironnementale pour lutter contre le cancer. Forte d'une expertise approfondie dans la recherche sur l'immunométabolisme, Pilatus Biosciences s'associe aux principales institutions de recherche sur le cancer et aux hôpitaux du monde entier. Pour renforcer ses capacités de R&D, la société a créé un laboratoire à Taïwan en juillet 2024, axé sur le soutien au développement clinique précoce et à la découverte de biomarqueurs. Pilatus Biosciences opère à l'échelle mondiale, utilisant une équipe fonctionnelle transfrontalière et favorisant les collaborations externes pour maintenir une plate-forme de développement agile et rentable, conduisant ainsi ses efforts pour créer des thérapies révolutionnaires. Pour plus d'informations sur Pilatus Biosciences et ses travaux dans le domaine de l'oncologie, veuillez visiter https://www.pilatusbio.com/

Source : Pilatus Biosciences Inc.

Publié : 2024-12-13 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires