Pilatus Biosciences Inc. Menerima Penunjukan Obat Yatim Piatu dari FDA untuk PLT012 dalam Pengobatan Kanker Hati dan Saluran Empedu Intrahepatik

Ikuti Drugslib di
12 Desember 2024 -- Pilatus Biosciences Inc. dengan bangga mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Orphan Drug Designation (ODD) kepada molekul utamanya, PLT012, untuk pengobatan kanker hati dan saluran empedu intrahepatik ( HCC/ICCA). Pencapaian ini, yang dicapai pada bulan November 2024, menandakan langkah maju yang signifikan dalam pengembangan terapi inovatif untuk pasien yang menderita penyakit ganas yang menantang ini. Pilatus Biosciences, sebuah perusahaan biofarmasi tahap praklinis yang dipisahkan dari Institut Penelitian Kanker Ludwig (Lausanne), memimpin pengembangan produk biologi kelas satu yang menargetkan pos pemeriksaan metabolisme. Didukung oleh Cancer Research Institute (New York), perusahaan ini menerapkan pendekatan perintis terhadap imunometabolisme, memprogram ulang lingkungan mikro kekebalan untuk memerangi kanker secara efektif. “Kami merasa terhormat menerima Orphan Drug Designation untuk PLT012, sebuah tonggak sejarah yang mencerminkan dedikasi kami dalam mengatasi kebutuhan mendesak akan terapi inovatif pada kanker hati dan saluran empedu intrahepatik,” kata Dr. Raven Lin, CEO dan Salah Satu Pendiri Pilatus Biosciences. Prof Ping-Chih Ho, Ketua Dewan Penasihat Ilmiah dan salah satu pendiri Pilatus Biosciences, menambahkan, “PLT012 memanfaatkan penargetan pos pemeriksaan metabolik untuk memprogram ulang lingkungan mikro tumor (TME), menawarkan pendekatan terapi yang unik. Penunjukan ini menyoroti penemuan dan hasil ilmiah menjanjikan yang telah kami capai dalam mengatasi bidang yang kurang terlayani. Hal ini semakin memotivasi kami untuk mempercepat pengembangan PLT012 dan berkolaborasi secara global untuk menghadirkan pengobatan yang menjanjikan ini kepada pasien dengan pilihan terbatas.” Saat ini, Pilatus Biosciences sedang memajukan pengembangan PLT012, secara aktif menjalin hubungan dengan pihak berwenang dan pemangku kepentingan untuk mempercepat ketersediaan terapi yang menjanjikan ini. Tentang PLT012 PLT012, adalah antibodi anti-CD36 yang dimanusiakan dengan mekanisme aksi ganda (MOA) yang unik: antibodi ini secara bersamaan melucuti populasi sel imunosupresif dan memperkuat fungsi sel efektor. PLT012 telah menunjukkan potensi melawan banyak tumor dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. PLT012 akan mengajukan permohonan IND A.S. yang pertama dan pemberian dosis pertama pada pasien pada tahun 2025. Sebagai monoterapi, PLT012 menunjukkan kemanjuran antitumor yang luar biasa pada model tumor imun 'panas' dan 'dingin' dengan peningkatan signifikan pada CD8+ yang mengekspresikan GzmB Sel T dan pengurangan Treg intratumoral dan makrofag pro-tumorigenik. Selain itu, pengobatan PLT012 mengubah fitur kelelahan sel T CD8+ sitotoksik dengan meningkatkan populasi sel progenitor- (Texprog) dan sel T terminal-habis (Texterm), menyoroti peningkatan kekebalan anti-tumor ketika dikombinasikan dengan terapi blokade pos pemeriksaan kekebalan, seperti PD -1 atau penghambat PD-L1. Tentang Penunjukan Obat Yatim Piatu Program Penunjukan Obat Yatim Piatu (ODD) FDA memberikan status yatim piatu pada obat yang didefinisikan sebagai obat yang ditujukan untuk pengobatan, diagnosis, atau pencegahan penyakit langka yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat. ODD membuat sponsor obat tersebut memenuhi syarat untuk mendapatkan insentif pengembangan tertentu, termasuk kredit pajak untuk pengujian klinis yang memenuhi syarat, pembebasan biaya pengguna obat resep, dan eksklusivitas pemasaran selama 7 tahun setelah mendapat persetujuan FDA. Tentang Kanker Hati dan Saluran Empedu Intrahepatik (HCC/ICCA) Kanker hati primer pertama kali terjadi di hati atau saluran empedu intrahepatik. Dua jenis kanker hati dan saluran empedu intrahepatik yang paling umum adalah karsinoma hepatoseluler (HCC, 80-90% kasus), dan kolangiokarsinoma intrahepatik (ICCA, 10-15% kasus). Pada HCC dan ICCA, pemrograman ulang metabolik memainkan peran penting dalam mendorong perkembangan tumor dengan memodifikasi TME untuk mendukung pertumbuhan tumor dan penghindaran kekebalan. Untuk HCC, terapi sistemik lini pertama yang paling umum mencakup kombinasi inhibitor PD-L1 dan inhibitor VEGF atau kombinasi inhibitor PD-L1 dan inhibitor CTLA-4. Kebanyakan pasien memerlukan pengobatan multipel, karena tingkat kekambuhan HCC dilaporkan mencapai 88%. Pengobatan lini kedua untuk HCC pada dasarnya adalah inhibitor reseptor tirosin kinase multipel, bahkan kejadian kekambuhan HCC kedua adalah 50%-70%. Jalur pengobatan tambahan dapat diberikan jika pasien dapat mentoleransi terapi lini kedua dengan MOA yang berbeda dari yang diberikan sebelumnya. PLT012 muncul sebagai kandidat yang menjanjikan, menunjukkan MOA ganda yang bersinergi dengan pengobatan yang ada dan memberikan efek stimulasi kekebalan pada TME, sehingga berpotensi meningkatkan hasil terapeutik. Tentang Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences memelopori dalam menemukan dan mengembangkan antibodi kelas satu dan protein bifungsional yang menargetkan pos pemeriksaan metabolisme, dengan tujuan mendorong pemrograman ulang imuno-lingkungan mikro untuk memerangi kanker. Dengan keahlian mendalam dalam penelitian imunometabolisme, Pilatus Biosciences bermitra dengan lembaga penelitian kanker dan rumah sakit terkemuka di seluruh dunia. Untuk memperkuat kemampuan penelitian dan pengembangannya, perusahaan ini mendirikan laboratorium di Taiwan pada bulan Juli 2024, dengan fokus mendukung pengembangan klinis awal dan penemuan biomarker. Pilatus Biosciences beroperasi secara global, memanfaatkan tim fungsional lintas batas dan membina kolaborasi eksternal untuk mempertahankan platform pengembangan yang gesit dan hemat biaya, sehingga mendorong upayanya untuk menciptakan terapi inovatif. Untuk informasi lebih lanjut tentang Pilatus Biosciences dan kiprahnya di bidang onkologi, silakan kunjungi https://www.pilatusbio.com/

Sumber: Pilatus Biosciences Inc.

Diposting : 2024-12-13 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer