Pilatus Biosciences Inc. riceve la designazione di farmaco orfano dalla FDA per PLT012 nel trattamento del cancro del fegato e del dotto biliare intraepatico

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12 dicembre 2024 -- Pilatus Biosciences Inc. è lieta di annunciare che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) alla sua molecola leader, PLT012, per il trattamento del cancro del fegato e del dotto biliare intraepatico ( HCC/ICCA). Questo traguardo, raggiunto nel novembre 2024, segna un significativo passo avanti nello sviluppo di terapie innovative per i pazienti affetti da queste impegnative neoplasie. Pilatus Biosciences, un'azienda biofarmaceutica in fase preclinica nata dal Ludwig Institute for Cancer Research (Losanna), è alla guida dello sviluppo di farmaci biologici di prima classe mirati ai checkpoint metabolici. Supportata dal Cancer Research Institute (New York), l’azienda utilizza un approccio pionieristico all’immunometabolismo, riprogrammando il microambiente immunitario per combattere efficacemente il cancro. “Siamo onorati di ricevere la designazione di farmaco orfano per PLT012, un traguardo che riflette il nostro impegno nell’affrontare l’urgente necessità di terapie innovative per il cancro del fegato e del dotto biliare intraepatico”, ha affermato il dottor Raven Lin, CEO e co-fondatore di Pilatus Biosciences. Il Prof. Ping-Chih Ho, presidente del comitato consultivo scientifico e co-fondatore di Pilatus Biosciences, ha aggiunto: “PLT012 sfrutta il targeting del checkpoint metabolico per riprogrammare il microambiente tumorale (TME), offrendo un approccio terapeutico unico. Questa designazione evidenzia le scoperte scientifiche promettenti e i risultati che abbiamo ottenuto nell’affrontare le aree scarsamente servite. Ciò ci motiva ulteriormente ad accelerare lo sviluppo di PLT012 e a collaborare a livello globale per portare questo trattamento promettente a pazienti con opzioni limitate”. Attualmente, Pilatus Biosciences sta portando avanti lo sviluppo di PLT012, impegnandosi attivamente con le autorità di regolamentazione e le parti interessate per accelerare la disponibilità di questa promettente terapia. Informazioni su PLT012 PLT012 è un anticorpo umanizzato anti-CD36 con un doppio meccanismo d'azione (MOA) unico: disarma contemporaneamente le popolazioni cellulari immunosoppressive e amplifica le funzioni delle cellule effettrici. PLT012 ha mostrato potenziale contro tumori multipli con esigenze mediche non soddisfatte. Si prevede che avanzerà alla sua prima richiesta di IND negli Stati Uniti e al primo dosaggio sui pazienti nel 2025. Come monoterapia, PLT012 dimostra una notevole efficacia antitumorale sia nei modelli immunitari di tumore "caldo" che "freddo", con un aumento significativo dei CD8+ che esprimono GzmB. Cellule T e riduzioni sia delle Treg intratumorali che dei macrofagi pro-tumorigenici. Inoltre, il trattamento con PLT012 altera le caratteristiche di esaurimento delle cellule T citotossiche CD8+ aumentando le popolazioni di cellule T progenitrici (Texprog) e di cellule T esaurite terminali (Texterm), evidenziando una maggiore immunità antitumorale quando combinato con terapie di blocco dei checkpoint immunitari, come la PD -1 o inibitori PD-L1. Informazioni sulla designazione dei farmaci orfani Il programma ODD (Orphan Drug Designation) della FDA conferisce lo status di orfano ai farmaci definiti come quelli destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. L'ODD qualifica lo sponsor del farmaco per determinati incentivi di sviluppo, inclusi crediti d'imposta per test clinici qualificati, esenzioni dalle tariffe per l'utilizzo di farmaci soggetti a prescrizione e 7 anni di esclusività di marketing previa approvazione della FDA. Informazioni sul cancro del fegato e del dotto biliare intraepatico (HCC/ICCA) Il cancro primario del fegato si verifica inizialmente nel fegato o nei dotti biliari intraepatici. I due tipi più comuni di cancro del fegato e del dotto biliare intraepatico sono il carcinoma epatocellulare (HCC, 80-90% dei casi) e il colangiocarcinoma intraepatico (ICCA, 10-15% dei casi). Nell'HCC e nell'ICCA, la riprogrammazione metabolica svolge un ruolo cruciale nel promuovere la progressione del tumore modificando la TME per supportare la crescita del tumore e l'evasione immunitaria. Per l’HCC, le terapie sistemiche di prima linea più comuni includono una combinazione di un inibitore PD-L1 e un inibitore VEGF o una combinazione di un inibitore PD-L1 e un inibitore CTLA-4. La maggior parte dei pazienti richiederà più linee di trattamento, poiché è stato riportato che il tasso di recidiva dell'HCC raggiunge l'88%. I trattamenti di seconda linea per l'HCC sono principalmente inibitori multipli dei recettori della tirosina chinasi, anche l'incidenza di una seconda recidiva di HCC è del 50%-70%. Ulteriori linee di trattamento possono essere somministrate se il paziente può tollerare una terapia di seconda linea con un MOA diverso da quelli precedentemente somministrati. PLT012 emerge come un candidato promettente, dimostrando un doppio MOA che si sinergizza con i trattamenti esistenti e fornisce effetti immunostimolanti nella TME, migliorando potenzialmente i risultati terapeutici. Informazioni su Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences è pioniera nella scoperta e nello sviluppo di anticorpi e proteine ​​bifunzionali di prima classe che prendono di mira i checkpoint metabolici, con l'obiettivo di guidare la riprogrammazione dell'immuno-microambiente per combattere il cancro. Con una profonda esperienza nella ricerca sull'immunometabolismo, Pilatus Biosciences collabora con i principali istituti di ricerca sul cancro e ospedali in tutto il mondo. Per rafforzare le proprie capacità di ricerca e sviluppo, nel luglio 2024 l’azienda ha aperto un laboratorio a Taiwan, incentrato sul supporto dello sviluppo clinico iniziale e della scoperta di biomarcatori. Pilatus Biosciences opera a livello globale, utilizzando un team funzionale transfrontaliero e promuovendo collaborazioni esterne per mantenere una piattaforma di sviluppo agile ed economicamente vantaggiosa, guidando i propri sforzi per creare terapie innovative. Per ulteriori informazioni su Pilatus Biosciences e il suo lavoro nel campo dell'oncologia, visitare https://www.pilatusbio.com/

Fonte: Pilatus Biosciences Inc.

Pubblicato : 2024-12-13 12:00

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