Pilatus Biosciences Inc.、肝臓がんおよび肝内胆管がんの治療におけるPLT012についてFDAから希少疾病用医薬品の指定を取得

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2024 年 12 月 12 日 -- Pilatus Biosciences Inc. は、米国食品医薬品局 (FDA) が同社の主力分子である PLT012 に肝臓がんおよび肝内胆管がんの治療薬として希少疾病用医薬品指定 (ODD) を付与したことを発表します ( HCC/ICCA）。 2024 年 11 月に達成されたこのマイルストーンは、これらの困難な悪性腫瘍に苦しむ患者のための革新的な治療法の開発における重要な前進を示しています。 Pilatus Biosciences は、ルートヴィッヒ癌研究所 (ローザンヌ) からスピンアウトした前臨床段階のバイオ医薬品会社で、代謝チェックポイントをターゲットとしたファーストインクラスの生物製剤の開発を主導しています。同社はがん研究所 (ニューヨーク) の支援を受けて、免疫代謝に対する先駆的なアプローチを採用し、がんと効果的に闘うために免疫微小環境を再プログラムしています。 ピラタス バイオサイエンスの CEO 兼共同創設者であるレイブン リン博士は、「肝臓がんおよび肝内胆管がんにおける革新的な治療法の緊急ニーズに対処するという当社の献身的な取り組みを反映したマイルストーンである PLT012 の希少疾病用医薬品指定を受賞できて光栄です」と述べました。科学諮問委員会の委員長でピラタス・バイオサイエンスの共同創設者であるピンチー・ホー教授は、「PLT012は代謝チェックポイントターゲティングを利用して腫瘍微小環境（TME）を再プログラムし、独自の治療アプローチを提供する」と付け加えた。この指定は、サービスが十分に行き届いていない地域への取り組みにおいて当社が達成した有望な科学的発見と成果を強調しています。これにより、PLT012 の開発を加速し、選択肢が限られている患者にこの有望な治療法を提供するために世界的に協力する意欲がさらに高まりました。」 現在、ピラタス バイオサイエンスは PLT012 の開発を進めており、この有望な治療法の利用を促進するために規制当局や関係者と積極的に連携しています。 PLT012 について PLT012 は、独自の二重作用機序 (MOA) を備えたヒト化抗 CD36 抗体です。免疫抑制細胞集団を同時に解除し、エフェクター細胞の機能を増幅します。 PLT012 は、医療ニーズが満たされていない複数の腫瘍に対する可能性を示しています。 2025年に最初の米国IND申請と最初の患者への投与に進む予定である。単剤療法として、PLT012は、免疫「ホット」腫瘍モデルと「コールド」腫瘍モデルの両方で顕著な抗腫瘍効果を示し、GzmB発現CD8+の大幅な増加を示した。 T細胞と腫瘍内Tregおよび腫瘍誘発性マクロファージの両方の減少。さらに、PLT012 治療は、前駆細胞 (Texprog) および終末枯渇 T 細胞 (Texterm) の集団を増加させることにより、細胞傷害性 CD8+ T 細胞の枯渇特性を変化させ、PD などの免疫チェックポイント阻害療法と併用した場合の抗腫瘍免疫の強化を強調します。 -1 または PD-L1 阻害剤。 希少疾病用医薬品指定について FDA の希少疾病用医薬品指定 (ODD) プログラムは、米国で 200,000 人未満の人々が罹患している希少疾患の治療、診断、予防を目的とした医薬品として定義された医薬品に希少疾病用医薬品のステータスを与えます。 ODD は、医薬品のスポンサーに対し、適格な臨床試験に対する税額控除、処方薬使用料の免除、FDA 承認後の 7 年間の販売独占権など、特定の開発奨励金の対象となる資格を与えます。 肝臓がんおよび肝内胆管がん (HCC/ICCA) について 原発性肝がんは、まず肝臓または肝内胆管で発生します。肝臓がんおよび肝内胆管がんの最も一般的な 2 つのタイプは、肝細胞がん (HCC、症例の 80 ～ 90%) と肝内胆管がん (ICCA、症例の 10 ～ 15%) です。 HCC および ICCA では、代謝の再プログラミングは、TME を修飾して腫瘍の増殖と免疫回避をサポートすることにより、腫瘍の進行を促進する上で重要な役割を果たします。 HCCの場合、最も一般的な第一選択の全身療法には、PD-L1阻害剤とVEGF阻害剤の組み合わせ、またはPD-L1阻害剤とCTLA-4阻害剤の組み合わせが含まれます。 HCCの再発率は88%と高いと報告されているため、ほとんどの患者は複数の治療を必要とします。 HCCの二次治療は主に複数のチロシンキナーゼ受容体阻害剤であり、2回目のHCC再発の発生率でも50%～70%です。患者が以前に投与されたものとは異なるMOAによる第2選択療法に耐えることができる場合、追加の治療行が投与される場合があります。 PLT012 は有望な候補として浮上しており、既存の治療法と相乗効果を発揮し、TME に免疫刺激効果をもたらし、治療成果を高める可能性がある二重 MOA を実証しています。 Pilatus Biosciences Inc について Pilatus Biosciences は、がんと闘うための免疫微小環境の再プログラミングを推進することを目標に、代謝チェックポイントを標的とするファーストインクラスの抗体と二機能性タンパク質の発見と開発の先駆者です。免疫代謝研究における深い専門知識を持つ Pilatus Biosciences は、世界中の主要ながん研究機関や病院と提携しています。研究開発能力を強化するため、同社は2024年7月に台湾に研究所を設立し、初期の臨床開発とバイオマーカー発見のサポートに重点を置いた。 Pilatus Biosciences は世界的に事業を展開しており、国境を越えた機能チームを活用し、外部とのコラボレーションを促進して機敏でコスト効率の高い開発プラットフォームを維持し、画期的な治療法を開発する取り組みを推進しています。 Pilatus Biosciences とその腫瘍学分野における取り組みの詳細については、https://www.pilatusbio.com/ をご覧ください。

出典: Pilatus Biosciences Inc.

投稿しました : 2024-12-13 12:00

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