Pilatus Biosciences Inc. ontvangt de status van weesgeneesmiddel van de FDA voor PLT012 voor de behandeling van lever- en intrahepatische galwegkanker

Volg Drugslib op
December 12, 2024 -- Pilatus Biosciences Inc. is verheugd aan te kondigen dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de weesgeneesmiddelenstatus (ODD) heeft toegekend aan haar belangrijkste molecuul, PLT012, voor de behandeling van lever- en intrahepatische galwegkanker ( HCC/ICCA). Deze mijlpaal, behaald in november 2024, betekent een belangrijke stap voorwaarts in de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor patiënten die lijden aan deze uitdagende kwaadaardige aandoeningen. Pilatus Biosciences, een biofarmaceutisch bedrijf in de preklinische fase, voortgekomen uit het Ludwig Institute for Cancer Research (Lausanne), leidt de ontwikkeling van eersteklas biologische geneesmiddelen die zich richten op metabolische controlepunten. Met de steun van het Cancer Research Institute (New York) hanteert het bedrijf een baanbrekende benadering van het immuunmetabolisme, waarbij de micro-omgeving van het immuunsysteem wordt geherprogrammeerd om kanker effectief te bestrijden. “We zijn vereerd om de weesgeneesmiddelstatus voor PLT012 te ontvangen, een mijlpaal die onze toewijding weerspiegelt bij het aanpakken van de dringende behoefte aan innovatieve therapieën bij lever- en intrahepatische galwegkanker”, aldus Dr. Raven Lin, CEO en medeoprichter van Pilatus Biosciences. Prof. Ping-Chih Ho, voorzitter van de Wetenschappelijke Adviesraad en medeoprichter van Pilatus Biosciences, voegde hieraan toe: “PLT012 maakt gebruik van metabolische controlepunten om de micro-omgeving van de tumor (TME) te herprogrammeren, wat een unieke therapeutische aanpak biedt. Deze benaming benadrukt de veelbelovende wetenschappelijke ontdekkingen en resultaten die we hebben bereikt bij het aanpakken van het onderbediende gebied. Het motiveert ons verder om de ontwikkeling van PLT012 te versnellen en wereldwijd samen te werken om deze veelbelovende behandeling naar patiënten met beperkte opties te brengen.” Momenteel bevordert Pilatus Biosciences de ontwikkeling van PLT012 en werkt actief samen met regelgevende instanties en belanghebbenden om de beschikbaarheid van deze veelbelovende therapie te bespoedigen. Over PLT012 PLT012 is een gehumaniseerd anti-CD36-antilichaam met een uniek dubbel werkingsmechanisme (MOA): het ontwapent tegelijkertijd immunosuppressieve celpopulaties en versterkt de functies van effectorcellen. PLT012 heeft potentieel getoond tegen meerdere tumoren met onvervulde medische behoeften. Het is de bedoeling dat het in 2025 voor het eerst wordt ingediend bij de Amerikaanse IND en voor de eerste keer wordt toegediend aan patiënten. Als monotherapie vertoont PLT012 een opmerkelijke antitumoreffectiviteit in zowel immuun ‘hete’ als ‘koude’ tumormodellen, met een significante toename in CD8+ dat GzmB tot expressie brengt. T-cellen en reducties in zowel intratumorale Tregs als pro-tumorigene macrofaag. Bovendien verandert de PLT012-behandeling de uitputtingskenmerken van cytotoxische CD8+ T-cellen door de populaties van progenitor- (Texprog) en terminaal uitgeputte T-cellen (Texterm) te vergroten, wat de verbeterde antitumorimmuniteit benadrukt in combinatie met therapieën voor immuuncontrolepuntblokkades, zoals PD -1- of PD-L1-remmers. Over de status van weesgeneesmiddel Het Orphan Drug Designation (ODD)-programma van de FDA verleent de status van weesgeneesmiddel aan geneesmiddelen die zijn gedefinieerd als geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van zeldzame ziekten die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen. ODD kwalificeert de sponsor van het medicijn voor bepaalde ontwikkelingsprikkels, waaronder belastingvoordelen voor gekwalificeerde klinische tests, vrijstellingen voor gebruikersvergoedingen op recept en 7 jaar marketingexclusiviteit na goedkeuring door de FDA. Over lever- en intrahepatische galwegkanker (HCC/ICCA) Primaire leverkanker komt het eerst voor in de lever of in de intrahepatische galwegen. De twee meest voorkomende vormen van lever- en intrahepatische galwegkanker zijn hepatocellulair carcinoom (HCC, 80-90% van de gevallen) en intrahepatisch cholangiocarcinoom (ICCA, 10-15% van de gevallen). Bij HCC en ICCA speelt metabolische herprogrammering een cruciale rol bij het bevorderen van tumorprogressie door de TME aan te passen om tumorgroei en immuunontduiking te ondersteunen. Voor HCC omvatten de meest voorkomende eerstelijns systemische therapieën ofwel een combinatie van een PD-L1-remmer en een VEGF-remmer, ofwel een combinatie van een PD-L1-remmer en een CTLA-4-remmer. De meeste patiënten zullen meerdere behandelingslijnen nodig hebben, aangezien naar verluidt het recidiefpercentage van HCC wel 88% bedraagt. Tweedelijnsbehandelingen voor HCC bestaan ​​voornamelijk uit meervoudige tyrosinekinasereceptorremmers, zelfs de incidentie van een tweede HCC-recidief is 50% -70%. Er kunnen aanvullende behandelingslijnen worden toegediend als de patiënt een tweedelijnstherapie met een andere MOA kan verdragen dan de eerder toegediende therapieën. PLT012 komt naar voren als een veelbelovende kandidaat, die dubbele MOA demonstreert die synergetisch werkt met bestaande behandelingen en immuunstimulerende effecten biedt in de TME, waardoor de therapeutische resultaten mogelijk worden verbeterd. Over Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences is baanbrekend in het ontdekken en ontwikkelen van eersteklas antilichamen en bifunctionele eiwitten die zich richten op metabolische controlepunten, met als doel de herprogrammering van de immuno-micro-omgeving te stimuleren om kanker te bestrijden. Met diepgaande expertise in onderzoek naar immunometabolisme werkt Pilatus Biosciences samen met toonaangevende kankeronderzoeksinstellingen en ziekenhuizen over de hele wereld. Om zijn R&D-capaciteiten te versterken, heeft het bedrijf in juli 2024 een laboratorium in Taiwan opgericht, gericht op het ondersteunen van de vroege klinische ontwikkeling en de ontdekking van biomarkers. Pilatus Biosciences opereert wereldwijd, maakt gebruik van een grensoverschrijdend functioneel team en bevordert externe samenwerkingen om een ​​flexibel, kostenefficiënt ontwikkelingsplatform in stand te houden, waarmee het zijn inspanningen stimuleert om baanbrekende therapieën te creëren. Voor meer informatie over Pilatus Biosciences en haar werk op het gebied van oncologie kunt u terecht op https://www.pilatusbio.com/

Bron: Pilatus Biosciences Inc.

Geplaatst : 2024-12-13 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden