Pilatus Biosciences Inc. otrzymuje od FDA oznaczenie leku sierocego dla PLT012 w leczeniu raka wątroby i wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych

Śledź Drugslib na
12 grudnia 2024 r. — Firma Pilatus Biosciences Inc. ma przyjemność ogłosić, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie leku sierocego (ODD) swojej wiodącej cząsteczce PLT012 do leczenia raka wątroby i wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych ( HCC/ICCA). Ten kamień milowy, osiągnięty w listopadzie 2024 r., sygnalizuje znaczący krok naprzód w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla pacjentów cierpiących na te trudne nowotwory. Pilatus Biosciences, firma biofarmaceutyczna na etapie przedklinicznym, wydzielona z Instytutu Badań nad Rakiem Ludwiga (Lozanna), przewodzi opracowywaniu najwyższej klasy leków biologicznych ukierunkowanych na metaboliczne punkty kontrolne. Przy wsparciu Instytutu Badań nad Rakiem (Nowy Jork) firma stosuje pionierskie podejście do immunometabolizmu, przeprogramowując mikrośrodowisko odpornościowe w celu skutecznej walki z rakiem. „Jesteśmy zaszczyceni otrzymaniem oznaczenia leku sierocego dla PLT012, co stanowi kamień milowy odzwierciedlający nasze zaangażowanie w zaspokojenie pilnego zapotrzebowania na innowacyjne terapie w leczeniu raka wątroby i wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych” – powiedziała dr Raven Lin, dyrektor generalny i współzałożyciel Pilatus Biosciences. Prof. Ping-Chih Ho, przewodniczący Naukowej Rady Doradczej i współzałożyciel Pilatus Biosciences, dodał: „PLT012 wykorzystuje ukierunkowanie na metaboliczne punkty kontrolne w celu przeprogramowania mikrośrodowiska guza (TME), oferując unikalne podejście terapeutyczne. Oznaczenie to podkreśla obiecujące odkrycia naukowe i wyniki, jakie osiągnęliśmy w walce z obszarem słabo zagospodarowanym. To dodatkowo motywuje nas do przyspieszenia rozwoju PLT012 i współpracy na całym świecie, aby udostępnić to obiecujące leczenie pacjentom o ograniczonych możliwościach”. Obecnie Pilatus Biosciences pracuje nad rozwojem PLT012, aktywnie współpracując z organami regulacyjnymi i zainteresowanymi stronami, aby przyspieszyć dostępność tej obiecującej terapii. Informacje o PLT012 PLT012 to humanizowane przeciwciało anty-CD36 o unikalnym podwójnym mechanizmie działania (MOA): jednocześnie rozbraja populacje komórek immunosupresyjnych i wzmacnia funkcje komórek efektorowych. PLT012 wykazał potencjał w walce z wieloma nowotworami, a potrzeby medyczne są niezaspokojone. Po raz pierwszy zostanie zgłoszony do US IND i zostanie podany po raz pierwszy pacjentowi w 2025 r. Jako monoterapia PLT012 wykazuje niezwykłą skuteczność przeciwnowotworową zarówno w modelach nowotworów immunologicznych „gorących”, jak i „zimnych”, ze znacznym zwiększeniem liczby komórek CD8+ wykazujących ekspresję GzmB Limfocyty T i redukcja zarówno wewnątrznowotworowych Treg, jak i makrofagów pronowotworowych. Dodatkowo leczenie PLT012 zmienia cechy wyczerpania cytotoksycznych limfocytów T CD8+ poprzez zwiększenie populacji komórek T progenitorowych (Texprog) i limfocytów T wyczerpanych terminalnie (Texterm), podkreślając zwiększoną odporność przeciwnowotworową w połączeniu z terapiami blokującymi punkty kontrolne odporności, takimi jak PD Inhibitory -1 lub PD-L1. Informacje o oznaczaniu leków sierocych Program oznaczania leków sierocych (ODD) prowadzony przez FDA zapewnia status leku sierocego lekom zdefiniowanym jako leki przeznaczone do leczenia, diagnozowania lub zapobiegania rzadkim chorobom, które dotykają mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych. ODD kwalifikuje sponsora leku do określonych zachęt rozwojowych, w tym ulg podatkowych na kwalifikujące się badania kliniczne, zwolnienia z opłat za leki na receptę i 7-letniej wyłączności marketingowej po zatwierdzeniu przez FDA. Informacje o raku wątroby i wewnątrzwątrobowych drogach żółciowych (HCC/ICCA) Pierwotny rak wątroby występuje najpierw w wątrobie lub wewnątrzwątrobowych drogach żółciowych. Dwa najczęstsze typy raka wątroby i wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych to rak wątrobowokomórkowy (HCC, 80–90% przypadków) i wewnątrzwątrobowy rak dróg żółciowych (ICCA, 10–15% przypadków). W HCC i ICCA przeprogramowanie metaboliczne odgrywa kluczową rolę w promowaniu progresji nowotworu poprzez modyfikację TME w celu wspierania wzrostu guza i unikania odporności. W przypadku HCC najczęstsze terapie ogólnoustrojowe pierwszego rzutu obejmują połączenie inhibitora PD-L1 i inhibitora VEGF lub połączenie inhibitora PD-L1 i inhibitora CTLA-4. Większość pacjentów będzie wymagać wielu linii leczenia, ponieważ według doniesień odsetek nawrotów HCC sięga aż 88%. Leczeniem drugiego rzutu w przypadku HCC są przede wszystkim wielokrotne inhibitory receptora kinazy tyrozynowej, nawet częstość występowania drugiego nawrotu HCC wynosi 50–70%. Można zastosować dodatkowe linie leczenia, jeśli pacjent toleruje terapię drugiego rzutu z zastosowaniem innego MOA niż poprzednio stosowane. PLT012 jawi się jako obiecujący kandydat, wykazując podwójny MOA, który współdziała z istniejącymi metodami leczenia i zapewnia działanie immunostymulujące w TME, potencjalnie poprawiając wyniki terapeutyczne. O firmie Pilatus Biosciences Inc Firma Pilatus Biosciences jest pionierem w odkrywaniu i opracowywaniu pierwszych w swojej klasie przeciwciał i białek dwufunkcyjnych ukierunkowanych na metaboliczne punkty kontrolne, których celem jest pobudzenie przeprogramowania mikrośrodowiska immunologicznego w celu zwalczania raka. Dzięki głębokiej wiedzy specjalistycznej w badaniach nad immunometabolizmem Pilatus Biosciences współpracuje z wiodącymi instytucjami badawczymi i szpitalami zajmującymi się badaniami nad nowotworami na całym świecie. Aby wzmocnić swoje możliwości badawczo-rozwojowe, w lipcu 2024 r. firma utworzyła laboratorium na Tajwanie, którego zadaniem jest wspieranie wczesnego rozwoju klinicznego i odkrywania biomarkerów. Pilatus Biosciences działa globalnie, wykorzystując transgraniczny zespół funkcjonalny i wspierając współpracę zewnętrzną w celu utrzymania sprawnej, opłacalnej platformy rozwojowej, napędzając swoje wysiłki na rzecz tworzenia przełomowych terapii. Więcej informacji na temat firmy Pilatus Biosciences i jej prac w dziedzinie onkologii można znaleźć na stronie https://www.pilatusbio.com/

Źródło: Pilatus Biosciences Inc.

Wysłano : 2024-12-13 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe