recebe designação de medicamento órfão da FDA para PLT012 no tratamento de câncer de fígado e ducto biliar intra-hepático

Siga Drugslib em
12 de dezembro de 2024 – A Pilatus Biosciences Inc. tem o prazer de anunciar que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) à sua molécula líder, PLT012, para o tratamento de câncer de fígado e ducto biliar intra-hepático ( HCC/ICCA). Este marco, alcançado em novembro de 2024, assinala um avanço significativo no desenvolvimento de terapias inovadoras para pacientes que sofrem destas doenças malignas desafiadoras. A Pilatus Biosciences, uma empresa biofarmacêutica em estágio pré-clínico derivada do Instituto Ludwig de Pesquisa do Câncer (Lausanne), está liderando o desenvolvimento de produtos biológicos de primeira classe visando pontos de controle metabólicos. Apoiada pelo Cancer Research Institute (Nova Iorque), a empresa emprega uma abordagem pioneira ao imunometabolismo, reprogramando o microambiente imunitário para combater eficazmente o cancro. “Estamos honrados em receber a designação de medicamento órfão para PLT012, um marco que reflete nossa dedicação em atender à necessidade urgente de terapias inovadoras no câncer de fígado e do ducto biliar intra-hepático”, disse Dr. Raven Lin, CEO e cofundador da Pilatus Biosciences. O professor Ping-Chih Ho, presidente do Conselho Consultivo Científico e cofundador da Pilatus Biosciences, acrescentou: “O PLT012 aproveita o ponto de verificação metabólico para reprogramar o microambiente tumoral (TME), oferecendo uma abordagem terapêutica única. Esta designação destaca as descobertas científicas promissoras e os resultados que alcançamos no tratamento de áreas carentes. Isso nos motiva ainda mais a acelerar o desenvolvimento do PLT012 e colaborar globalmente para levar este tratamento promissor a pacientes com opções limitadas.” Atualmente, a Pilatus Biosciences está avançando no desenvolvimento do PLT012, envolvendo-se ativamente com autoridades reguladoras e partes interessadas para agilizar a disponibilidade desta terapia promissora. Sobre o PLT012 PLT012 é um anticorpo anti-CD36 humanizado com um mecanismo de ação duplo (MOA) exclusivo: desarma simultaneamente populações de células imunossupressoras e amplifica as funções das células efetoras. PLT012 demonstrou potencial contra múltiplos tumores com necessidades médicas não atendidas. Ele está definido para avançar para sua primeira submissão ao IND nos EUA e primeira dosagem para pacientes em 2025. Como monoterapia, o PLT012 demonstra notável eficácia antitumoral em modelos de tumores imunes 'quentes' e 'frios' com um aumento significativo em CD8 + que expressa GzmB Células T e reduções em Tregs intratumorais e macrófagos pró-tumorigênicos. Além disso, o tratamento com PLT012 altera as características de exaustão das células T CD8+ citotóxicas, aumentando as populações de células T progenitoras (Texprog) e de exaustão terminal (Texterm), destacando a imunidade antitumoral aprimorada quando combinada com terapias de bloqueio de pontos de controle imunológico, como PD Inibidores -1 ou PD-L1. Sobre a designação de medicamentos órfãos O programa de designação de medicamentos órfãos (ODD) da FDA fornece status de órfão a medicamentos definidos como aqueles destinados ao tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. ODD qualifica o patrocinador do medicamento para certos incentivos de desenvolvimento, incluindo créditos fiscais para testes clínicos qualificados, isenções de taxas de uso de medicamentos prescritos e 7 anos de exclusividade de marketing após aprovação da FDA. Sobre o câncer de fígado e ducto biliar intra-hepático (HCC/ICCA) O câncer primário de fígado ocorre primeiro no fígado ou nos ductos biliares intra-hepáticos. Os dois tipos mais comuns de câncer de fígado e ducto biliar intra-hepático são o carcinoma hepatocelular (CHC, 80-90% dos casos) e o colangiocarcinoma intra-hepático (ICCA, 10-15% dos casos). No CHC e no ICCA, a reprogramação metabólica desempenha um papel crucial na promoção da progressão tumoral, modificando o TME para apoiar o crescimento do tumor e a evasão imunológica. Para o CHC, as terapias sistêmicas de primeira linha mais comuns incluem uma combinação de um inibidor de PD-L1 e um inibidor de VEGF ou uma combinação de um inibidor de PD-L1 e um inibidor de CTLA-4. A maioria dos pacientes necessitará de múltiplas linhas de tratamento, já que a taxa de recorrência do CHC chega a 88%. Os tratamentos de segunda linha para CHC são principalmente inibidores múltiplos de receptores de tirosina quinase, mesmo a incidência de uma segunda recorrência de CHC é de 50% a 70%. Linhas adicionais de tratamento podem ser administradas se o paciente puder tolerar uma terapia de segunda linha com um MOA diferente daqueles administrados anteriormente. PLT012 surge como um candidato promissor, demonstrando MOA duplo que sinergiza com os tratamentos existentes e fornece efeitos imunoestimulantes no TME, melhorando potencialmente os resultados terapêuticos. Sobre a Pilatus Biosciences Inc A Pilatus Biosciences é pioneira na descoberta e no desenvolvimento de anticorpos e proteínas bifuncionais de primeira classe que visam pontos de controle metabólicos, com o objetivo de impulsionar a reprogramação imunomicroambiental para combater o câncer. Com profunda experiência em pesquisa sobre imunometabolismo, a Pilatus Biosciences faz parceria com instituições líderes em pesquisa do câncer e hospitais em todo o mundo. Para fortalecer suas capacidades de P&D, a empresa estabeleceu um laboratório em Taiwan em julho de 2024, focado em apoiar o desenvolvimento clínico inicial e a descoberta de biomarcadores. A Pilatus Biosciences opera globalmente, utilizando uma equipe funcional transfronteiriça e promovendo colaborações externas para manter uma plataforma de desenvolvimento ágil e econômica, direcionando seus esforços para criar terapias inovadoras. Para mais informações sobre a Pilatus Biosciences e seu trabalho na área de oncologia, visite https://www.pilatusbio.com/

Fonte: Pilatus Biosciences Inc.

Postou : 2024-12-13 12:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras -chave populares