Pilatus Biosciences Inc. primește denumirea de medicament orfan de la FDA pentru PLT012 în tratamentul cancerului hepatic și al căilor biliare intrahepatice

Urmăriți Drugslib pe
12 decembrie 2024 -- Pilatus Biosciences Inc. are plăcerea de a anunța că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat Orphan Drug Designation (ODD) moleculei sale principale, PLT012, pentru tratamentul cancerului hepatic și al căilor biliare intrahepatice ( HCC/ICCA). Această piatră de hotar, atinsă în noiembrie 2024, semnalează un pas semnificativ înainte în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru pacienții care suferă de aceste boli maligne provocatoare. Pilatus Biosciences, o companie biofarmaceutică în stadiu preclinic desprinsă de la Institutul Ludwig de Cercetare a Cancerului (Lausanne), conduce dezvoltarea de produse biologice de primă clasă care vizează punctele de control metabolice. Sprijinită de Institutul de Cercetare a Cancerului (New York), compania folosește o abordare de pionierat a imunometabolismului, reprogramând micromediul imunitar pentru a combate cancerul în mod eficient. „Suntem onorați să primim desemnarea medicamentului orfan pentru PLT012, o piatră de hotar care reflectă dedicarea noastră de a aborda nevoia urgentă de terapii inovatoare în cancerul hepatic și al căilor biliare intrahepatice”, a declarat Dr. Raven Lin, CEO și co-fondator al Pilatus Biosciences. Prof. Ping-Chih Ho, președintele Consiliului consultativ științific și co-fondator al Pilatus Biosciences, a adăugat: „PLT012 folosește direcționarea punctelor de control metabolice pentru a reprograma micromediul tumoral (TME), oferind o abordare terapeutică unică. Această desemnare evidențiază descoperirile științifice promițătoare și rezultatele pe care le-am obținut în abordarea zonei deservite. Ne motivează în continuare să accelerăm dezvoltarea PLT012 și să colaborăm la nivel global pentru a aduce acest tratament promițător pacienților cu opțiuni limitate.” În prezent, Pilatus Biosciences avansează dezvoltarea PLT012, colaborând activ cu autoritățile de reglementare și cu părțile interesate pentru a accelera disponibilitatea acestei terapii promițătoare. Despre PLT012 PLT012, este un anticorp umanizat anti-CD36 cu un mecanism dublu de acțiune (MOA) unic: dezarmează simultan populațiile de celule imunosupresoare și amplifică funcțiile celulelor efectoare. PLT012 a demonstrat potențial împotriva mai multor tumori cu nevoi medicale nesatisfăcute. Se pregătește să avanseze la prima depunere a IND din S.U.A. și la prima dozare a pacientului în 2025. Ca monoterapie, PLT012 demonstrează o eficacitate antitumorală remarcabilă atât în ​​modelele de tumori imune „fierbinți” cât și „reci”, cu o creștere semnificativă a CD8+ care exprimă GzmB. Celulele T și reduceri atât ale Tregs intratumorali, cât și ale macrofagelor pro-tumorigenice. În plus, tratamentul cu PLT012 modifică caracteristicile de epuizare ale celulelor T CD8+ citotoxice prin creșterea populațiilor de celule T progenitoare (Texprog) și terminale epuizate (Texterm), evidențiind imunitatea antitumorală îmbunătățită atunci când este combinată cu terapii de blocare a punctelor de control imun, cum ar fi PD. -1 sau inhibitori PD-L1. Despre desemnarea medicamentului orfan Programul de desemnare a medicamentului orfan (ODD) al FDA oferă statutul de orfan medicamentelor definite ca fiind cele destinate tratamentului, diagnosticării sau prevenirii bolilor rare care afectează mai puțin de 200.000 de persoane din Statele Unite. ODD califică sponsorul medicamentului pentru anumite stimulente de dezvoltare, inclusiv credite fiscale pentru testarea clinică calificată, scutiri de taxele de utilizare a medicamentelor eliberate pe bază de rețetă și 7 ani de exclusivitate de comercializare după aprobarea FDA. Despre cancerul hepatic și al căilor biliare intrahepatice (HCC/ICCA) Cancerul hepatic primar apare mai întâi fie în ficat, fie în căile biliare intrahepatice. Cele mai frecvente două tipuri de cancer hepatic și al căilor biliare intrahepatice sunt carcinomul hepatocelular (HCC, 80-90% din cazuri) și colangiocarcinomul intrahepatic (ICCA, 10-15% din cazuri). În HCC și ICCA, reprogramarea metabolică joacă un rol crucial în promovarea progresiei tumorii prin modificarea TME pentru a sprijini creșterea tumorii și evaziunea imună. Pentru HCC, cele mai frecvente terapii sistemice de primă linie includ fie o combinație între un inhibitor PD-L1 și un inhibitor VEGF, fie o combinație între un inhibitor PD-L1 și un inhibitor CTLA-4. Majoritatea pacienților vor necesita mai multe linii de tratament, deoarece rata de recurență a HCC a fost raportată a fi de până la 88%. Tratamentele de linia a doua pentru HCC sunt în primul rând inhibitori multipli ai receptorilor tirozin kinazei, chiar și incidența unei a doua recidive a HCC este de 50%-70%. Pot fi administrate linii suplimentare de tratament dacă pacientul poate tolera o terapie de linia a doua cu un MOA diferit de cele administrate anterior. PLT012 apare ca un candidat promițător, demonstrând MOA dublu care se sinergizează cu tratamentele existente și oferă efecte de stimulare imunitară în TME, potențial îmbunătățind rezultatele terapeutice. Despre Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences este pionierat în descoperirea și dezvoltarea de anticorpi de primă clasă și proteine ​​bifuncționale care vizează punctele de control metabolice, cu scopul de a stimula reprogramarea imuno-micromediului pentru a combate cancerul. Cu o experiență profundă în cercetarea imunometabolismului, Pilatus Biosciences colaborează cu instituții de cercetare și spitale de top din întreaga lume. Pentru a-și consolida capacitățile de cercetare și dezvoltare, compania a înființat un laborator în Taiwan în iulie 2024, concentrat pe sprijinirea dezvoltării clinice timpurii și a descoperirii biomarkerilor. Pilatus Biosciences operează la nivel global, utilizând o echipă funcțională transfrontalieră și încurajând colaborările externe pentru a menține o platformă de dezvoltare agilă și eficientă din punct de vedere al costurilor, conducând eforturile sale de a crea terapii inovatoare. Pentru mai multe informații despre Pilatus Biosciences și activitatea sa în domeniul oncologiei, vă rugăm să vizitați https://www.pilatusbio.com/

Sursa: Pilatus Biosciences Inc.

Postat : 2024-12-13 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare