Pilatus Biosciences Inc. получила от FDA статус орфанного препарата для PLT012 для лечения рака печени и внутрипеченочных желчных протоков

Следите за Drugslib на
12 декабря 2024 г. — Pilatus Biosciences Inc. рада сообщить, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата (ODD) своей ведущей молекуле PLT012 для лечения рака печени и внутрипеченочных желчных протоков ( HCC/ICCA). Эта веха, достигнутая в ноябре 2024 года, знаменует собой значительный шаг вперед в разработке инновационных методов лечения пациентов, страдающих этими сложными злокачественными новообразованиями. Pilatus Biosciences, биофармацевтическая компания, занимающаяся доклинической стадией и созданная на базе Института исследования рака им. Людвига (Лозанна), возглавляет разработку первых в своем классе биологических препаратов, воздействующих на контрольные точки метаболизма. При поддержке Института исследования рака (Нью-Йорк) компания использует новаторский подход к иммунометаболизму, перепрограммируя иммунную микросреду для эффективной борьбы с раком. «Для нас большая честь получить статус орфанного препарата для PLT012, что является важной вехой, которая отражает нашу приверженность удовлетворению острой потребности в инновационных методах лечения рака печени и внутрипеченочных желчных протоков», — сказал доктор Рэйвен Лин, генеральный директор и соучредитель Pilatus Biosciences. Профессор Пинг-Чих Хо, председатель научно-консультативного совета и соучредитель Pilatus Biosciences, добавил: «PLT012 использует нацеливание на метаболические контрольные точки для перепрограммирования микроокружения опухоли (TME), предлагая уникальный терапевтический подход. Это звание подчеркивает многообещающие научные открытия и результаты, которых мы достигли в решении проблем недостаточно обслуживаемых территорий. Это также мотивирует нас ускорить разработку PLT012 и сотрудничать во всем мире, чтобы предоставить это многообещающее лечение пациентам с ограниченными возможностями». В настоящее время Pilatus Biosciences продвигает разработку PLT012, активно взаимодействуя с регулирующими органами и заинтересованными сторонами, чтобы ускорить доступность этого многообещающего метода лечения. О PLT012 PLT012 представляет собой гуманизированное антитело против CD36 с уникальным двойным механизмом действия (MOA): оно одновременно обезоруживает популяции иммуносупрессивных клеток и усиливает функции эффекторных клеток. PLT012 продемонстрировал потенциал против множественных опухолей с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Планируется, что его первая заявка на регистрацию в IND в США и первая дозировка для пациентов начнутся в 2025 году. В качестве монотерапии PLT012 демонстрирует замечательную противоопухолевую эффективность как на иммунных «горячих», так и на «холодных» моделях опухолей со значительным увеличением количества CD8+, экспрессирующих GzmB. Т-клеток и снижение как внутриопухолевых Treg, так и протуморогенных макрофагов. Кроме того, лечение PLT012 изменяет признаки истощения цитотоксических CD8+ Т-клеток за счет увеличения популяций предшественников (Texprog) и терминально истощенных Т-клеток (Texterm), подчеркивая усиление противоопухолевого иммунитета в сочетании с терапией по блокаде иммунных контрольных точек, такой как PD. -1 или ингибиторы PD-L1. О статусе орфанных лекарств Программа FDA по определению орфанных лекарств (ODD) предоставляет статус орфанных препаратам, определяемым как препараты, предназначенные для лечения, диагностики или профилактики редких заболеваний, от которых страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. ODD предоставляет спонсору препарата определенные стимулы для разработки, включая налоговые льготы за квалифицированные клинические испытания, освобождение от платы за лекарства, отпускаемые по рецепту, и 7-летнюю эксклюзивность маркетинга после одобрения FDA. О раке печени и внутрипеченочных желчных протоков (HCC/ICCA) Первичный рак печени сначала возникает либо в печени, либо во внутрипеченочных желчных протоках. Двумя наиболее распространенными типами рака печени и внутрипеченочных желчных протоков являются гепатоцеллюлярная карцинома (ГЦК, 80–90% случаев) и внутрипеченочная холангиокарцинома (ИКХА, 10–15% случаев). При ГЦК и ИККА метаболическое перепрограммирование играет решающую роль в содействии прогрессированию опухоли путем модификации ТМЕ для поддержки роста опухоли и уклонения от иммунитета. При ГЦК наиболее распространенная системная терапия первой линии включает либо комбинацию ингибитора PD-L1 и ингибитора VEGF, либо комбинацию ингибитора PD-L1 и ингибитора CTLA-4. Большинству пациентов потребуется несколько линий лечения, поскольку частота рецидивов ГЦК достигает 88%. Лечением второй линии ГЦК являются в первую очередь множественные ингибиторы рецепторов тирозинкиназы, даже частота второго рецидива ГЦК составляет 50–70%. Дополнительные линии лечения могут быть назначены, если пациент может переносить терапию второй линии с другим МОА, чем те, которые применялись ранее. PLT012 является многообещающим кандидатом, демонстрирующим двойную МОА, которая синергирует с существующими методами лечения и обеспечивает иммуностимулирующий эффект в TME, потенциально улучшая терапевтические результаты. О Pilatus Biosciences Inc Компания Pilatus Biosciences является пионером в открытии и разработке первых в своем классе антител и бифункциональных белков, воздействующих на контрольные точки метаболизма, с целью стимулирования перепрограммирования иммунной и микросреды для борьбы с раком. Обладая глубоким опытом в исследованиях иммунометаболизма, Pilatus Biosciences сотрудничает с ведущими онкологическими исследовательскими институтами и больницами по всему миру. Чтобы расширить свои возможности в области исследований и разработок, в июле 2024 года компания открыла лабораторию на Тайване, ориентированную на поддержку ранних клинических разработок и открытия биомаркеров. Pilatus Biosciences работает по всему миру, используя трансграничную функциональную команду и способствуя внешнему сотрудничеству для поддержания гибкой и экономически эффективной платформы разработки, стимулируя свои усилия по созданию новаторских методов лечения. Для получения дополнительной информации о Pilatus Biosciences и ее работе в области онкологии посетите https://www.pilatusbio.com/.

Источник: Pilatus Biosciences Inc.

Опубликовано : 2024-12-13 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова