Компанія Pilatus Biosciences Inc. отримала від FDA статус лікарського засобу-сироти для PLT012 для лікування раку печінки та внутрішньопечінкових жовчних шляхів

Підпишіться на Drugslib
12 грудня 2024 р. — компанія Pilatus Biosciences Inc. рада повідомити, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало статус орфанних препаратів (ODD) своїй провідній молекулі PLT012 для лікування раку печінки та внутрішньопечінкових жовчних проток ( HCC/ICCA). Ця віха, досягнута в листопаді 2024 року, свідчить про значний крок вперед у розробці інноваційної терапії для пацієнтів, які страждають від цих складних злоякісних новоутворень. Pilatus Biosciences, біофармацевтична компанія доклінічної стадії, що виникла з Інституту дослідження раку Людвіга (Лозанна), очолює розробку першокласних біопрепаратів, спрямованих на метаболічні контрольні точки. За підтримки Інституту дослідження раку (Нью-Йорк) компанія використовує новаторський підхід до імунометаболізму, перепрограмуючи імунне мікрооточення для ефективної боротьби з раком. «Для нас велика честь отримати статус лікарського засобу-сироти для PLT012, що є важливою віхою, яка відображає нашу прихильність вирішувати нагальну потребу в інноваційних методах лікування раку печінки та внутрішньопечінкових жовчних проток», — сказав доктор Рейвен Лін, генеральний директор і співзасновник Pilatus Biosciences. Професор Пінг-Чі Хо, голова Науково-консультативної ради та співзасновник Pilatus Biosciences, додав: «PLT012 використовує націлювання на метаболічні контрольні точки для перепрограмування мікрооточення пухлини (TME), пропонуючи унікальний терапевтичний підхід. Це найменування підкреслює багатообіцяючі наукові відкриття та результати, яких ми досягли у вирішенні проблеми недостатньо охопленої території. Це ще більше мотивує нас прискорити розробку PLT012 і співпрацювати в усьому світі, щоб надати це багатообіцяюче лікування пацієнтам з обмеженими можливостями». В даний час Pilatus Biosciences просуває розробку PLT012, активно співпрацюючи з регуляторними органами та зацікавленими сторонами, щоб прискорити доступність цієї багатообіцяючої терапії. Про PLT012 PLT012 — це гуманізоване антитіло проти CD36 з унікальним подвійним механізмом дії (MOA): воно одночасно обеззброює популяції імуносупресивних клітин і посилює функції ефекторних клітин. PLT012 продемонстрував потенціал проти багатьох пухлин із незадоволеними медичними потребами. У 2025 році планується перейти до першої подачі в США IND і першої дози для пацієнтів. Як монотерапія, PLT012 демонструє чудову протипухлинну ефективність як у імунних «гарячих», так і в «холодних» моделях пухлин зі значним збільшенням CD8+, що експресує GzmB. Т-клітини та зменшення як внутрішньопухлинних Tregs, так і пропухлинних макрофагів. Крім того, лікування PLT012 змінює характеристики виснаження цитотоксичних CD8+ Т-клітин шляхом збільшення популяції Т-клітин-попередників (Texprog) і термінально виснажених Т-клітин (Texterm), підкреслюючи посилений протипухлинний імунітет у поєднанні з терапією імунної блокади контрольних точок, такою як PD -1 або інгібітори PD-L1. Про визначення лікарських засобів-сиріт Програма визначення лікарських засобів-сиріт (ODD) FDA надає статус орфанних препаратів, визначених як ті, що призначені для лікування, діагностики або профілактики рідкісних захворювань, які вражають менше ніж 200 000 людей у ​​Сполучених Штатах. ODD надає спонсору препарату право на певні стимули для розробки, включаючи податкові пільги за кваліфіковане клінічне тестування, звільнення від плати за рецептурні ліки та 7 років ексклюзивності маркетингу після схвалення FDA. Про рак печінки та внутрішньопечінкових жовчних проток (HCC/ICCA) Первинний рак печінки спочатку виникає або в печінці, або у внутрішньопечінкових жовчних протоках. Двома найбільш поширеними типами раку печінки та внутрішньопечінкових жовчних проток є гепатоцелюлярна карцинома (HCC, 80-90% випадків) і внутрішньопечінкова холангіокарцинома (ICCA, 10-15% випадків). У HCC та ICCA метаболічне перепрограмування відіграє вирішальну роль у сприянні прогресуванню пухлини шляхом модифікації TME для підтримки росту пухлини та ухилення від імунітету. Для ГЦК найпоширеніша системна терапія першої лінії включає або комбінацію інгібітора PD-L1 та інгібітора VEGF, або комбінацію інгібітора PD-L1 та інгібітора CTLA-4. Більшості пацієнтів знадобиться кілька ліній лікування, оскільки, як повідомляється, частота рецидивів ГЦК досягає 88%. Друга лінія лікування ГЦК – це, перш за все, множинні інгібітори рецепторів тирозинкінази, навіть частота другого рецидиву ГЦК становить 50%-70%. Додаткові лінії лікування можуть бути призначені, якщо пацієнт може переносити терапію другої лінії з іншими MOA, ніж ті, які застосовувалися раніше. PLT012 виглядає як багатообіцяючий кандидат, демонструючи подвійну MOA, яка синергізує з існуючими методами лікування та забезпечує імуностимулюючий ефект у TME, потенційно покращуючи терапевтичні результати. Про Pilatus Biosciences Inc Pilatus Biosciences є піонером у відкритті та розробці перших у своєму класі антитіл і біфункціональних білків, які націлені на метаболічні контрольні точки, з метою стимулювання перепрограмування імунного мікросередовища для боротьби з раком. Маючи глибокий досвід у дослідженні імунометаболізму, Pilatus Biosciences співпрацює з провідними дослідницькими установами та лікарнями по всьому світу. Щоб зміцнити свої можливості в галузі досліджень і розробок, у липні 2024 року компанія створила лабораторію на Тайвані, зосереджену на підтримці ранніх клінічних розробок і відкритті біомаркерів. Pilatus Biosciences працює в усьому світі, використовуючи транскордонну функціональну команду та сприяючи зовнішньому співробітництву для підтримки гнучкої, економічно ефективної платформи розробки, спрямовуючи зусилля на створення новаторських методів лікування. Для отримання додаткової інформації про Pilatus Biosciences та її роботу в галузі онкології відвідайте https://www.pilatusbio.com/

Джерело: Pilatus Biosciences Inc.

Опубліковано : 2024-12-13 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова