Pomalidomide efficace dans la télangiectasie hémorragique héréditaire

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Évalué médicalement par Carmen Pope, BPharm. Dernière mise à jour le 23 septembre 2024.

Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

LUNDI 23 septembre 2024 – Pour les patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH), le pomalidomide entraîne une réduction significative de la gravité de l'épistaxis, selon une étude publiée dans le numéro du 19 septembre du New England Journal of Medicine.

Hanny Al-Samkari, M.D., du Massachusetts General Hospital à Boston, et ses collègues ont mené un essai randomisé contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du pomalidomide dans le traitement du THH. Les patients ont été répartis au hasard pour recevoir pendant 24 semaines du pomalidomide à une dose de 4 mg par jour ou un placebo correspondant (95 et 49 patients, respectivement).

Après qu'une analyse intermédiaire planifiée ait atteint un seuil d'efficacité prédéfini, l'essai a été clôturé pour le recrutement en juin 2023. Les chercheurs ont constaté que le score moyen de gravité de l'épistaxis de base était de 5,0 ± 1,5, ce qui correspond à une épistaxis modérée à sévère. La différence moyenne entre les groupes pomalidomide et placebo dans la variation par rapport à la valeur initiale du score de gravité de l'Epistaxis était de −0,94 points à 24 semaines. La différence moyenne entre les groupes dans l’évolution du score de qualité de vie spécifique au HHT était de −1,4 points. Le groupe pomalidomide a présenté plus souvent des événements indésirables, notamment neutropénie, constipation et éruption cutanée.

"Les bénéfices du pomalidomide étaient plus évidents au cours des 12 secondes semaines de l'essai et ont persisté pendant les quatre semaines suivantes. la fin de la période de traitement, et ne dépendaient pas du génotype HHT ou de la gravité initiale de l'épistaxis", écrivent les auteurs.

Bristol Meyers Squibb a fait don du pomalidomide et du placebo correspondant.

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Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour les décisions individuelles en matière de soins de santé.

Source : HealthDay

Publié : 2024-09-24 06:00

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