Pomalidomide efficace nella teleangectasia emorragica ereditaria

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Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 23 settembre 2024.

Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

LUNEDI 23 settembre 2024 -- Secondo uno studio pubblicato nel numero del 19 settembre del New England Journal of Medicine, per i pazienti affetti da teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), pomalidomide determina una riduzione significativa della gravità dell'epistassi.

Hanny Al-Samkari, M.D., del Massachusetts General Hospital di Boston, e colleghi hanno condotto uno studio randomizzato e controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di pomalidomide per l'HHT. I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere 24 settimane di pomalidomide alla dose di 4 mg al giorno o placebo corrispondente (rispettivamente 95 e 49 pazienti).

Dopo che un'analisi provvisoria pianificata ha raggiunto una soglia prespecificata di efficacia, l'arruolamento per lo studio è stato chiuso nel giugno 2023. I ricercatori hanno scoperto che l'Epistaxi Severity Score medio al basale era 5,0 ± 1,5, coerente con un'epistassi da moderata a grave. La differenza media tra i gruppi pomalidomide e placebo nella variazione rispetto al basale dell’Epistaxi Severity Score è stata di -0,94 punti a 24 settimane. La differenza media tra i gruppi nella variazione del punteggio della qualità della vita specifico dell’HHT è stata di -1,4 punti. Il gruppo pomalidomide ha avuto più spesso eventi avversi, tra cui neutropenia, costipazione ed eruzione cutanea.

"I benefici di pomalidomide sono stati più evidenti nel corso delle seconde 12 settimane dello studio e sono persistiti durante le quattro settimane successive. alla fine del periodo di trattamento e non dipendevano dal genotipo HHT o dalla gravità dell'epistassi al basale," scrivono gli autori.

Bristol Meyers Squibb ha donato la pomalidomide e il corrispondente placebo.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-09-24 06:00

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