ポマリドミドは遺伝性出血性毛細血管拡張症に有効

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BPharm の Carmen Pope によって医学的にレビューされています。最終更新日は 2024 年 9 月 23 日です。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

2024 年 9 月 23 日、月曜日 -- ニューイングランド ジャーナル オブ メディシン誌 9 月 19 日号に掲載された研究によると、遺伝性出血性毛細血管拡張症 (HHT) の患者において、ポマリドマイドは鼻出血の重症度を大幅に軽減します。

ボストンのマサチューセッツ総合病院のハニー・アル・サムカリ医師らは、HHTに対するポマリドマイドの安全性と有効性を評価するために、ランダム化プラセボ対照試験を実施した。患者は、1 日あたり 4 mg の用量でポマリドマイドを 24 週間投与する群と、それに対応するプラセボを投与する群に無作為に割り当てられました (それぞれ 95 名と 49 名)。

計画された中間解析が事前に指定された有効性の閾値を満たした後、この試験は 2023 年 6 月に登録を締め切りました。研究者らは、ベースラインの平均鼻出血重症度スコアが 5.0 ± 1.5 であり、中等度から重度の鼻出血と一致していることを発見しました。鼻出血重症度スコアのベースラインからの変化におけるポマリドマイド群とプラセボ群の間の平均差は、24週間で-0.94ポイントでした。 HHT 特有の生活の質スコアの変化におけるグループ間の平均差は、-1.4 ポイントでした。ポマリドマイド群では、好中球減少症、便秘、発疹などの有害事象がより多く発生しました。

「ポマリドマイドの利点は、試験の 2 番目の 12 週間で最も顕著に現れ、試験後の 4 週間も持続しました。」治療期間の終了時であり、HHT 遺伝子型やベースラインの鼻出血の重症度には依存しませんでした」と著者らは書いています。

ブリストル マイヤーズ スクイブ社は、ポマリドミドとそれに適合するプラセボを寄付しました。

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出典: HealthDay

投稿しました : 2024-09-24 06:00

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