Pomalidomide is effectief bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 23 september 2024.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

MAANDAG 23 september 2024 -- Bij patiënten met erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT) zorgt pomalidomide voor een significante vermindering van de ernst van epistaxis, volgens een studie gepubliceerd in het nummer van 19 september van de New England Journal of Medicine.

Hanny Al-Samkari, M.D., van het Massachusetts General Hospital in Boston, en collega's voerden een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie uit om de veiligheid en werkzaamheid van pomalidomide voor HHT te beoordelen. Patiënten werden willekeurig toegewezen om gedurende 24 weken pomalidomide te krijgen in een dosis van 4 mg per dag of een overeenkomende placebo (respectievelijk 95 en 49 patiënten).

Nadat een geplande tussentijdse analyse voldeed aan een vooraf gespecificeerde drempel voor werkzaamheid, werd het onderzoek in juni 2023 gesloten voor deelname. De onderzoekers ontdekten dat de gemiddelde epistaxis-ernstscore bij aanvang 5,0 ± 1,5 was, consistent met matige tot ernstige epistaxis. Het gemiddelde verschil tussen de pomalidomide- en de placebogroep in de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de Epistaxis Severity Score was −0,94 punten na 24 weken. Het gemiddelde verschil tussen de groepen in de verandering in de HHT-specifieke kwaliteit van leven-score was −1,4 punten. De pomalidomidegroep had vaker last van bijwerkingen, waaronder neutropenie, obstipatie en huiduitslag.

"De voordelen van pomalidomide waren het duidelijkst in de loop van de tweede twaalf weken van de proef en bleven aanhouden gedurende de vier weken erna. het einde van de behandelingsperiode, en waren niet afhankelijk van het HHT-genotype of de ernst van de epistaxis bij aanvang”, schrijven de auteurs.

Bristol Meyers Squibb doneerde de pomalidomide en de bijpassende placebo.

Samenvatting /Volledige tekst (abonnement of betaling kan vereist zijn)

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden