الأدوية Praxis Precision تتلقى تسمية علاجية للاختراق FDA للترابط لعلاج النوبات المرتبطة بـ SCN2A و SCN8A الدماغ التنموي والصرخ

بوسطن ، 17 يوليو ، 2025 (غلوب نيووينزورز)-شركة Praxis Precision Medicines ، Inc. BTD for relutrigine ، وهو مُعدِّل وظيفي للقناة الصوديوم لاستخدام الأطفال لعلاج المرضى الذين يعانون من SCN2A و SCN8A. النتائج من امتداد العطلة المفتوحة ، والتي تُظهر في المتوسط تقليصًا حوالي 90 ٪ في النوبات وأكثر من شهرين بين النوبات. علق مارسيو سوزا ، الرئيس والمدير التنفيذي. "بالإضافة إلى هذا التحديث المثير لسكان SCN2A و SCN8A ، نتطلع إلى نتائج دراسة Emerald التي بدأت مؤخرًا لمرضى DEE ، بغض النظر عن المسببات."

تتيح BTD التنمية السريعة والمراجعة التنظيمية للعقاقير التي تهدف إلى علاج حالة خطيرة ، وتشير الأدلة السريرية الأولية إلى أن levrigine قد تثبت تحسنًا كبيرًا على نقطة (نقاط نهاية) ذات دلالة سريريًا على العلاجات الحالية. تم دعم BTD for relutrigine من خلال البيانات الإيجابية من الفوج 1 في دراسة المرحلة 2 ، بالإضافة إلى بيانات 11 شهرًا من فترة التمديد المفتوح (OLE) من التجربة. أظهرت بيانات من فترة مزدوجة التعمية (16 أسبوعًا من العلاج) انخفاضًا في النوبة الحركية الشهرية المعدلة بالعلاج الوهمي بنسبة 46 ٪ خلال فترة التعمية المزدوجة وحرية الاستيلاء على أكثر من 30 ٪ من المرضى أثناء وجودهم على الرسل. بالإضافة إلى ذلك ، لوحظت مكاسب ذات مغزى في اليقظة والتواصل وشدة النوبة كما لاحظ كل من الأطباء ومقدمي الرعاية. في مايو 2025 ، قدمت Praxis تحديثًا للبيانات من الجزء الأول المستمر من التجربة خلال حدث مستثمر افتراضي. في الشهر 11 ، لوحظ ما يقرب من 90 ٪ من الحد من النوبة في المرضى ، ولوحظ تحسن مستمر ومستمر في فترات خالية من النوبات ، مع متوسط 67 يومًا دون نوبات مقارنة بـ 3 أيام في فترة الأساس. لم تكن هناك إشارات سلامة جديدة أو أحداث سلبية خطيرة أو تخفيضات خطيرة أو جرعة مطلوبة.

تتواجد الفوج المسجلي 2 في الوقت الحالي وتستمر في التسجيل ، مع توقع نتائج الخطوط العليا في موعد لا يتجاوز النصف الأول من عام 2026 ، تليها ملف NDA محتمل.

بدأت Praxis مؤخرًا دراسة Emerald التي تقيّم Relutrigine في المرضى في جميع DEEs. الزمرد هو دراسة مسجل ، مدتها 16 أسبوعًا ، تسيطر عليها وهمي تقوم بتقييم انخفاض النوبة في المرضى الذين تم تشخيصهم مع الصرع التنموي.

حول lectrigine (prax-562) reclutrigine هو الجزيئات الصغيرة الأولى في التنمية للعلاج من المحصرة و encepities ense. تيار الصوديوم المستمر ، يبين أنه محرك رئيسي لأعراض النوبة في DEEs الشديدة. تتوافق آلية Relutrigine لتعديل قناة الصوديوم الدقيقة (NAV) مع انتقائية فائقة لفرط قناة قناة NAV. في دراسات في الجسم الحي من lextrigine أظهرت تثبيط تعتمد على الجرعة من النوبات لأعلى لاستكمال السيطرة على نشاط النوبة في SCN2A و SCN8A ونماذج أخرى DEE الماوس. تم تحمله بشكل عام بشكل جيد في ثلاث دراسات المرحلة الأولى وأظهرت تغييرات العلامات الحيوية التي تشير إلى تعديل قناة NAV. أظهرت بيانات الفوج 1 من دراسة المرحلة الثانية تحسنًا جيدًا وقويًا وقصيرًا وطويلًا في نوبات الحركية في مجموعة من السكان المعالجة مسبقًا إلى جانب حرية النوبة في بعض المرضى الذين يعانون من SCN2A- و SCN8A-Dee. تلقى Relutrigine تعيين الأدوية اليتيم (ODD) وتسمية مرض الأطفال النادر من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج SCN2A-Dee و SCN8A-DEE و Dravet ، بالإضافة إلى تعيين علاج اختراق (BTD) ، و ODD من وكالة الأدوية الأوروبية لعلاج SCN2A-DEE و SCN8A-DEE. لمعرفة المزيد حول الدراسات الزمردية والتشجيع ، يرجى زيارة Resiliencestudies.com.

حول Praxis الأدوية الدقيقة Praxis هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية للمرحلة السريرية ترجم رؤى من الصرع الوراثي إلى تطور علاجات لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي التي تتميز بعدم التوازن في تثبيط الإثارة العصبية. يطبق Praxis رؤى وراثية لاكتشاف وتطوير العلاجات للاضطرابات العصبية النادرة والأكثر انتشارًا من خلال منصة جزيء الجزيء الصغيرة الخاصة بنا ، Cerebrum ™ ، ومنصة أليغنوكليوتيد (ASO) المضادة للانتشار ، باستخدام فهمنا للأهداف البيولوجية المشتركة والدوائر في الدماغ. أنشأت Praxis محفظة متنوعة ومتعددة الوسائط CNS بما في ذلك برامج متعددة عبر الصرع واضطرابات الحركة ، مع أربعة مرشحين للمنتجات السريرية. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة www.praxismedicines.com ومتابعتنا على Facebook و LinkedIn و Twitter/X. توقيت متوقع لتجاربنا السريرية ، وتطوير مرشحي منتجاتنا والتوقيت المتوقع للتقديمات التنظيمية والتفاعلات ، وكذلك البيانات الأخرى التي تحتوي على عبارة "توقع توقع" ، "" ، "،" ، "،" ، "،" ، "،" ، "،" ، "،" ، "،" ، "،" ، "." "Project" و "Seek" و "anshs" و "Target" و "Will" أو "Will" والتعبيرات المماثلة التي تشكل بيانات تطلعية بموجب قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995.

التصريحات التطلعية الصريحة أو الضمنية المدرجة في هذا البيان الصحفي هي تنبؤات فقط وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر: عدم اليقين في التجارب السريرية ؛ التوقيت المتوقع للتجارب السريرية ، قراءات البيانات ونتائجها ، والتقديم للموافقة التنظيمية أو المراجعة من قبل السلطات الحكومية ؛ الموافقات التنظيمية لإجراء المحاكمات ؛ وغيرها من المخاطر المتعلقة ببرامج وعمليات Praxis كما هو موضح في تقريرها السنوي عن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 وغيرها من الإيداعات المقدمة مع لجنة الأوراق المالية والبورصات. على الرغم من أن بيانات Praxis التطلعية تعكس الحكم الجيد لإدارتها ، فإن هذه البيانات تعتمد فقط على المعلومات والعوامل المعروفة حاليًا من قبل Praxis. نتيجة لذلك ، يتم تحذيرك من الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. لا يتحدث أي بيان تطلعي أدلى في هذا البيان الصحفي فقط اعتبارًا من التاريخ الذي يتم فيه صنعه. لا تتعهد Praxis بأي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيان تطلعي ، سواء كان ذلك نتيجة للمعلومات الجديدة أو التطورات المستقبلية أو غير ذلك.

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية