Praxis Precision Medicines dostává průlomovou terapii FDA pro relugrigine pro léčbu záchvatů spojených s SCN2A a SCN8A vývojovými a epileptickými encefalopatiemi

Sledujte Drugslib

BOSTON, July 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted BTD for Relugrigine, modulátor funkčního stavu funkčního kanálu pro pediatrické použití pro léčbu pacientů s SCN2A a SCN8A Dees. Z prodloužení s otevřenou značkou jsou pozoruhodné, že průměrně 90% snížení záchvatů a více než dva měsíce mezi záchvaty. Označení v SCN2A a SCN8A DEES, dále podporuje urychlený rozvoj relugrigine, “komentoval Marcio Souza, prezident a generální ředitel. "Kromě této vzrušující aktualizace pro populaci SCN2A a SCN8A se těšíme na výsledky z Emerald Studie, která byla nedávno zahájena pro pacienty s DEE, bez ohledu na etiologii."

BTD umožňuje urychlený vývoj a regulační přezkum léků, které mají léčit vážný stav, a předběžné klinické důkazy naznačují, že relugrigin může prokázat podstatné zlepšení klinicky významného koncového bodu nad stávajícími terapiemi. BTD pro relugrigin byl podporován pozitivními údaji z kohorty 1 ve studii fáze 2, jakož i 11měsíční údaje z období otevřeného prodloužení (OLE) zkoušky. Údaje z dvojitě slepého období (16 týdnů léčby) ukázaly během relulriginu při relugriginizovaném snížení záchvatů motoru upravené placebem o 46% během dvojitého slepého období a svobody záchvatů u více než 30% pacientů. Kromě toho byly pozorovány smysluplné zisky v bdělosti, komunikaci a závažnosti záchvatů, jak poznamenali jak kliničtí, tak pečovatelé. V květnu 2025 poskytla Praxis aktualizaci dat z probíhající části soudního řízení během události virtuálního investora. V měsíci 11 bylo u pacientů pozorováno průměrně přibližně 90% snížení záchvatů a bylo pozorováno trvalé a neustálé zlepšování období bez záchvatů, s průměrem 67 dnů bez záchvatů ve srovnání s 3 dny v výchozím období. Nebyly potřeba žádné nové bezpečnostní signály, vážné nežádoucí účinky nebo snižování dávky.

Praxis nedávno zahájila smaragdovou studii hodnotící se relugrigine u pacientů napříč všemi DEE. Emerald je registrační, 16týdenní studie s placebem kontrolovanou hodnotící se snížení záchvatů u pacientů s diagnózou vývojových epilepsií.

o relugriginu (Prax-562) relugrigin je jako první ve třídě ve vývoji pro léčbu vývoje a epileptického encepholopatie) jako deník) jako deník) jako deníky) jako deník) jako deník) jako deník) jako deník) jako devatelná molekula) jako deventická molekula) jako vývojová molekula) jako deventická molekula) jako vývojová molekula) jako vývojová. Proud sodíku, který se ukáže jako klíčový hnací síla příznaků záchvatů u závažných dees. Mechanismus relutrigine modulace přesného kanálu sodíku (NAV) je konzistentní s nadřazenou selektivitou pro hyperexcitabilitu kanálu NAV kanálu navinu. Studie relugriginu in vivo prokázaly inhibici záchvatů závislou na dávce, aby byla úplná kontrola záchvatů v SCN2A, SCN8A a další myší modely DEE. Relugrigine byl obecně dobře tolerován ve třech studiích fáze 1 a prokázal změny biomarkerů svědčících o modulaci NAV kanálů. Údaje z kohorty 1 studie Empold Studie fáze 2 prokázaly dobře tolerované, robustní, krátkodobé a dlouhodobé zlepšení motorických záchvatů u silně předem ošetřené populace spolu s udržovanou svobodou záchvatů u některých pacientů s SCN2A a SCN8A-dee. Relugrigine obdržel označení odolných léčiv (Odd) a vzácné pediatrické onemocnění od FDA pro léčbu syndromu SCN2A-dee, SCN8A-Dee a Dravet, jakož i průlomovou terapii (BTD), a CIP od Evropské léčivé agentury pro léčbu SCN2A a SCN8A-DEE. Chcete -li se dozvědět více o studiích Emerald and Eshold, navštivte resiliencestudies.com.

o praxis Praxis Precision Medicines je klinická fáze biofarmaceutická společnost, která překládá poznatky z genetických epilepsií do vývoje terapií pro poruchy CNS charakterizované neuronální excitační inhibiční nerovnováhou. Praxis aplikuje genetické poznatky na objev a vývoj terapií pro vzácné a převládající neurologické poruchy prostřednictvím naší proprietární platformy s malou molekulou, mozkovou ™ a antisense oligonukleotidové (ASO) platformy, Solidus ™, pomocí našeho chápání sdílených biologických cílů a obvodů v mozku. Praxis založil diverzifikované multimodální portfolio CNS včetně více programů napříč epilepsií a poruchami pohybu, se čtyřmi kandidáty na produkt klinicky. For more information, please visit www.praxismedicines.com and follow us on Facebook, LinkedIn and Twitter/X.

Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other federal securities laws, including express or implied statements regarding Praxis’ future expectations, plans and prospects, including, without limitation, statements regarding Očekávané načasování našich klinických hodnocení, vývoj našich kandidátů na produkty a očekávané načasování regulačních podání a interakcí, jakož i další prohlášení obsahující slova „předvídat“, „věřit“, „Pokračovat“, „Mohl“, „úsilí“, „Prezisten“, „Prezisten“, „Plán“ „Hledejte“, „měl by“, „cíl“, „vůle“ nebo „by“ a podobné výrazy, které představují výhledová prohlášení podle zákona o reformě soudních sporů o soukromé cenné papíry z roku 1995.

Výslovné nebo předpokládané výhledové prohlášení zahrnuté v této tiskové zprávě jsou pouze předpovědi a podléhají řadě rizik, nejistot a předpokladů, včetně bez omezení: nejistoty spojené s klinickými hodnoceními; Očekávané načasování klinických hodnocení, odečty dat a jejich výsledků a podání k regulačnímu schválení nebo přezkumu vládními orgány; Regulační schválení k provádění pokusů; a další rizika týkající se programů a operací Praxis, jak je popsáno ve své výroční zprávě o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024 a další podání uskutečněné u Komise pro cenné papíry a burzy. Přestože prohlášení o výhledovém výhledu Praxis odrážejí úsudek o jeho řízení v dobré víře, tato prohlášení jsou založena pouze na informacích a faktorech, které jsou v současné době známy Praxis. Výsledkem je, že jste opatrní, abyste se na tato výhledová prohlášení nespoléhali. Jakékoli výhledové prohlášení učiněné v této tiskové zprávě hovoří pouze k datu, kdy je učiněna. Praxis nezavazuje žádnou povinnost veřejně aktualizovat nebo revidovat jakékoli výhledové prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak.

Vyslán : 2025-07-22 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova