Praxis Precision Medicines erhält die Breakthrough -Therapie -Bezeichnung für Löwen für die Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit SCN2A- und SCN8A -Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien

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BOSTON, July 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted BTD Für Relutrigine ist ein Natriumkanal -Funktionszustandsmodulator für die pädiatrische Verwendung zur Behandlung von Patienten mit SCN2A und SCN8A Dees. Die Open-Label-Erweiterung ist bemerkenswert und zeigt eine durchschnittliche Reduzierung der Anfälle und über zwei Monate zwischen Anfällen. SCN2A und SCN8A Dees unterstützt die beschleunigte Entwicklung von Relutrigine weiter “, kommentierte Marcio Souza, Präsident und Chief Executive Officer. „Zusätzlich zu diesem aufregenden Update für die SCN2A- und SCN8A -Population freuen wir uns auf die Ergebnisse der Emerald -Studie, die kürzlich für DEE -Patienten initiiert wurde, unabhängig von der Ätiologie.“

Die BTD ermöglicht eine beschleunigte Entwicklung und regulatorische Überprüfung für Arzneimittel, die eine schwerwiegende Erkrankung behandeln sollen, und vorläufige klinische Nachweise deuten darauf hin, dass das Wiederguts -Bemerkung eine wesentliche Verbesserung des klinisch signifikanten Endpunkts gegenüber bestehenden Therapien nachweisen kann. Die BTD für Relutrigine wurde durch die positiven Daten aus Kohorte 1 in der Phase-2-Erboldstudie sowie 11-Monats-Daten aus der Open-Label-Erweiterungszeit (OLE) des Versuchs unterstützt. Daten aus der doppelblinden Periode (16 Wochen Behandlung) zeigten eine placebokonbereinigte monatliche motorische Anfallsreduzierung von 46% während des Doppelblindzeitraums und die Beschlagnahme der Freiheit bei über 30% der Patienten, während sie sich auf Relutrigine befinden. Darüber hinaus wurden aussagekräftige Gewinne in der Wachsamkeit, der Kommunikation und der Schwere der Beschlagnahme beobachtet, wie sie sowohl von Ärzten als auch von Pflegepersonen festgestellt haben. Im Mai 2025 lieferte Praxis während eines virtuellen Investorenereignisses ein Datenaktualisierung aus dem laufenden alten Teil des Versuchs. Im 11. Monat wurde bei Patienten eine durchschnittliche Reduktion von ungefähr 90% beobachtet, und eine anhaltende und kontinuierliche Verbesserung der anfallfreien Perioden wurde mit einem Durchschnitt von 67 Tagen ohne Anfälle im Vergleich zu 3 Tagen in der Basiszeit beobachtet. Es waren keine neuen Sicherheitssignale, medikamentenbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse oder Dosisreduzierungen erforderlich.

Praxis hat kürzlich die Emerald -Studie initiiert, in der die Stützung bei Patienten bei allen DEEs bewertet wird. Emerald ist eine registrative, 16-wöchige, placebokontrollierte Studie zur Bewertung von Anfällen bei Patienten, bei denen Entwicklungs-Epilepsies diagnostiziert werden. Persistierter Natriumstrom, der sich als wichtiger Treiber für Anfallsymptome in schweren Dee darstellt. Der Mechanismus von Relutrigin von Precision Natrium Channel (NAV) -Modulation steht im Einklang mit einer überlegenen Selektivität für die Überdachbarkeit von Navigkanal in Krankheiten. In-vivo-Studien von Relutrigin haben eine dosisabhängige Hemmung von Anfällen nachgewiesen, um die vollständige Kontrolle der Anfallsaktivität in SCN2A-, SCN8A- und anderen Dee-Maus-Modellen zu kontrollieren. Relutrigin wurde in drei Phase-1-Studien im Allgemeinen gut vertragen und hat Biomarker-Veränderungen nachgewiesen, die auf eine Navigationskanalmodulation hinweisen. Daten aus Kohorte 1 der Phase-2-Erbdreherstudie zeigten eine gut tolerierte, robuste, kurz- und langfristige Verbesserung der motorischen Anfälle bei einer stark vorbehandelten Bevölkerung sowie bei einigen Patienten mit SCN2A- und SCN8A-Dee. Relutrigin hat eine verwandte Arzneimittelbezeichnung (ungerade) und seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnung von der FDA zur Behandlung von SCN2A-Dee, SCN8A-Dee und Dravet-Syndrom sowie durch Breakthrough-Therapie-Bezeichnung (BTD) sowie Odd der Europäischen Medicines Agency zur Behandlung von SCN2A-DEE und SCN8A-Dee erhalten. Um mehr über die Smaragd- und Ermutigstudien zu erfahren, besuchen Sie bitte Resiliencestudies.com.

Über die Praxis Praxis-Präzisionsmedikamente sind ein biopharmazeutisches Unternehmen in klinischem Stadium, das Erkenntnisse aus genetischen Epilepsien in die Entwicklung von Therapien für ZNS-Störungen übersetzt, die durch ein Ungleichgewicht der neuronalen Anregung inhibitionsbekämpft sind. Praxis wendet genetische Erkenntnisse in die Entdeckung und Entwicklung von Therapien für seltene und häufigere neurologische Störungen durch unsere proprietäre kleine Moleküle -Plattform Cerebrum ™ und Antisense -Oligonukleotid -Plattform (ASO), Solidus ™, anhand unseres Verständnisses von gemeinsamen biologischen Targets und Schaltkreisen im Gehirn an. Praxis hat ein diversifiziertes, multimodales ZNS-Portfolio eingerichtet, einschließlich mehrerer Programme für Epilepsie und Bewegungsstörungen mit vier Produktkandidaten in klinischer Stufe. Weitere Informationen finden Sie unter www.praxismedicines.com und folgen Sie uns auf Facebook, LinkedIn und Twitter/x. anticipated timing of our clinical trials, the development of our product candidates and the anticipated timing of regulatory submissions and interactions, as well as other statements containing the words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “endeavor,” “estimate,” “expect,” “anticipate,” “intend,” “may,” “might,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” "Suchen", "sollte", "Ziel", "Will" oder "würde" und ähnliche Ausdrücke, die zukunftsgerichtete Aussagen gemäß dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995 darstellen.

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Quelle: Praxis Precision Medicines, Inc.

Gesendet : 2025-07-22 06:00

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