Τα φάρμακα ακριβείας Praxis λαμβάνουν την ονομασία FDA Breakthrough Therapy για relutrigine για τη θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με την ανάπτυξη SCN2A και SCN8A και επιληπτικές εγκεφαλοπάθειες

Ακολουθήστε το Drugslib

Boston, 17 Ιουλίου 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), μια κλινική φάση βιοφαρμακευτική εταιρεία που μεταφράζει τις γενετικές γνώσεις για την ανάπτυξη των θεραπειών για τις διαταραχές του κεντρικού νευρικού συστήματος (CNS) που χαρακτηρίζονται από τη χορηγία των νευρώνων εκτόπισης (FD). BTD για την relutrigine, έναν διαμορφωτή καναλιού νατρίου για την παιδιατρική χρήση για τη θεραπεία των ασθενών με SCN2A και SCN8A DEES. Τα αποτελέσματα από την ανοικτή επέκταση είναι αξιοσημείωτα, δείχνοντας κατά μέσο όρο περίπου 90% μείωση των επιληπτικών κρίσεων και πάνω από δύο μήνες μεταξύ των επιληπτικών κρίσεων. Ο προσδιορισμός της παιδιατρικής νόσου σε SCN2A και SCN8A DEES, υποστηρίζει περαιτέρω την ταχεία ανάπτυξη του relutrigine ", σχολίασε ο Marcio Souza, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος. "Εκτός από αυτή τη συναρπαστική ενημέρωση για τον πληθυσμό SCN2A και SCN8A, προσβλέπουμε σε αποτελέσματα από τη σμαραγδένια μελέτη που πρόσφατα ξεκίνησε για ασθενείς με DEE, ανεξάρτητα από την αιτιολογία."

Το BTD επιτρέπει την ταχεία ανάπτυξη και την κανονιστική ανασκόπηση για φάρμακα που προορίζονται να θεραπεύσουν μια σοβαρή κατάσταση και τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία δείχνουν ότι η relutrigine μπορεί να αποδείξει ουσιαστική βελτίωση σε ένα κλινικά σημαντικό τελικό σημείο σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες. Το BTD για την relutrigine υποστηρίχθηκε από τα θετικά δεδομένα από την ομάδα 1 στη μελέτη Embold Phase 2, καθώς και από δεδομένα 11 μηνών από την περίοδο της δοκιμής ανοικτής ετικέτας (OLE). Τα δεδομένα από την διπλή τυφλή περίοδο (16 εβδομάδες θεραπείας) έδειξαν μια μηνιαία μείωση της κατάσχεσης κινητήρα κατά 46% κατά τη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου και της ελευθερίας των επιληπτικών κρίσεων σε πάνω από το 30% των ασθενών ενώ ήταν σε relutrigine. Επιπλέον, παρατηρήθηκαν σημαντικά κέρδη σε εγρήγορση, επικοινωνία και σοβαρότητα κατάσχεσης, όπως σημειώνεται τόσο από τους κλινικούς όσο και από τους φροντιστές. Τον Μάιο του 2025, η Praxis παρείχε μια ενημέρωση δεδομένων από το τρέχον τμήμα της δοκιμής κατά τη διάρκεια ενός εικονικού συμβάντος επενδυτών. Στις 11 μήνες παρατηρήθηκε κατά μέσο όρο περίπου 90% μείωση των κρίσεων σε ασθενείς και παρατηρήθηκε σταθερή και συνεχής βελτίωση στις περιόδους χωρίς κρίσεις, με μέσο όρο 67 ημερών χωρίς επιληπτικές κρίσεις σε σύγκριση με 3 ημέρες κατά την αρχική περίοδο. Δεν υπήρξαν νέα σήματα ασφαλείας, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τα ναρκωτικά ή μειώσεις δόσης.

Η Praxis ξεκίνησε πρόσφατα τη μελέτη Emerald που αξιολογεί την ανακατασκευή σε ασθενείς σε όλες τις DEEs. Το Emerald είναι μια καταχωρητική, 16 εβδομάδων, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που αξιολογεί τη μείωση των κρίσεων σε ασθενείς που διαγνώστηκαν με αναπτυξιακές επιληπτικές εκτάσεις για την ανάπτυξη του αναπτυξιακού και της epileptic encephalopies (dees). Το επίμονο ρεύμα νατρίου, που φαίνεται να αποτελεί βασικό μοχλό συμπτωμάτων κατάσχεσης σε σοβαρές DEEs. Ο μηχανισμός διαμόρφωσης του καναλιού νατρίου (NAV) της Relutrigine είναι σύμφωνος με την ανώτερη επιλεκτικότητα για την υπερηχητικότητα του καναλιού NAV της ασθένειας. Οι in vivo μελέτες της relutrigine κατέδειξαν εξαρτώμενη από τη δόση αναστολή των επιληπτικών κρίσεων μέχρι τον πλήρη έλεγχο της δραστικότητας των επιληπτικών κρίσεων σε SCN2A, SCN8A και άλλα μοντέλα ποντικών DEE. Η Relutrigine έχει γενικά καλά ανεκτή σε τρεις μελέτες φάσης 1 και έχει αποδείξει τις αλλαγές των βιοδεικτών ενδεικτικών της διαμόρφωσης καναλιών NAV. Τα δεδομένα από την ομάδα 1 της μελέτης Embold Phase 2 έδειξαν μια καλά ανεκτή, ισχυρή, βραχυπρόθεσμη και μακροπρόθεσμη βελτίωση των επιληπτικών κρίσεων σε έναν πολύ προ-επεξεργασμένο πληθυσμό παράλληλα με τη διατήρηση της ελευθερίας των επιληπτικών κρίσεων σε ορισμένους ασθενείς με SCN2A- και SCN8A-DEE. Η Relutrigine έχει λάβει ορισμό ορφανών φαρμάκων (ODD) και σπάνια παιδιατρική νόσο από το FDA για τη θεραπεία του SCN2A-DEE, SCN8A-DEE και Dravet Syndrome, καθώς και τον ορισμό της θεραπείας με επανάσταση και το περίεργο από την Ευρωπαϊκή Υπηρεσία Φαρμάκων για τη θεραπεία του SCN2A-DEE και SCN8A-DEE. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με τις μελέτες Emerald and Embold, επισκεφτείτε το Resiliencestudies.com.

Σχετικά με τα φάρμακα ακριβείας Praxis είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που μεταφράζει τις ιδέες από τις γενετικές επιληψίες στην ανάπτυξη θεραπειών για διαταραχές του ΚΝΣ που χαρακτηρίζονται από ανισορροπία νευρωνικής διέγερσης αναστολής. Η Praxis εφαρμόζει γενετικές γνώσεις για την ανακάλυψη και ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες και πιο διαδεδομένες νευρολογικές διαταραχές μέσω της πλατφόρμας του κονδυλωμένου μικρού μορίου, της πλατφόρμας Cerebrum ™ και της πλατφόρμας αντινοηματικής ολιγονουκλεοτιδίου (ASO), Solidus ™, χρησιμοποιώντας την κατανόησή μας για τους κοινούς βιολογικούς στόχους και τα κυκλώματα στον εγκέφαλο. Η Praxis έχει δημιουργήσει ένα διαφοροποιημένο, πολυτροπικό χαρτοφυλάκιο του ΚΝΣ, συμπεριλαμβανομένων πολλαπλών προγραμμάτων σε διαταραχές επιληψίας και κίνησης, με τέσσερις υποψήφιους προϊόντων κλινικών σταδίων. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.praxismedicines.com και ακολουθήστε μας στο Facebook, το LinkedIn και το Twitter/X. Η αναμενόμενη χρονική στιγμή των κλινικών δοκιμών μας, η ανάπτυξη των υποψηφίων προϊόντων μας και ο αναμενόμενος χρόνος των ρυθμιστικών υποβολών και των αλληλεπιδράσεων, καθώς και άλλες δηλώσεις που περιέχουν τις λέξεις "προβλέπουν", ". "Seek", "Θα πρέπει", "Στόχος", "Will" ή "θα" και παρόμοιες εκφράσεις που αποτελούν δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης σύμφωνα με τον νόμο για τη μεταρρύθμιση των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995.

Οι ρητοί ή σιωπηρές δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που περιλαμβάνονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι μόνο προβλέψεις και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους, αβεβαιότητες και παραδοχές, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό: αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στις κλινικές δοκιμές. τον αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα των κλινικών δοκιμών, των ερευνών δεδομένων και των αποτελεσμάτων αυτών και των υποβολών για την έγκριση ή την αναθεώρηση των κυβερνητικών αρχών. κανονιστικές εγκρίσεις για τη διεξαγωγή δοκιμών · και άλλους κινδύνους σχετικά με τα προγράμματα και τις δραστηριότητες της Praxis όπως περιγράφεται στην ετήσια έκθεση του για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 και άλλες καταθέσεις που έγιναν με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Παρόλο που οι μελλοντικές δηλώσεις της Praxis αντικατοπτρίζουν την κρίση της διαχείρισης της καλής πίστης, αυτές οι δηλώσεις βασίζονται μόνο σε πληροφορίες και παράγοντες που σήμερα είναι γνωστοί από την Praxis. Ως αποτέλεσμα, προειδοποιείτε να μην βασίζεστε σε αυτές τις δηλώσεις. Οποιαδήποτε δήλωση που εμφανίζεται σε αυτό το δελτίο τύπου μιλάει μόνο από την ημερομηνία κατά την οποία γίνεται. Η Praxis δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει ή να αναθεωρήσει την δημόσια δήλωση, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλων.

Δημοσιεύτηκε : 2025-07-22 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά