Praxis Precision Medicamentos recibe la designación de terapia de avance de la FDA para la relutrigina para el tratamiento de las convulsiones asociadas con encefalopatías de desarrollo y epilépticas de SCN2A y SCN8A

Siga a Drugslib en

Boston, 17 de julio de 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), una compañía biofarmacéutica clínica que traduce la información genética sobre el desarrollo de terapias para el sistema nervioso central (CNS) desordenado por la inhibición de la excitación neuronal, ha anunciado hoy que el IMBORAL DE LA IMBORACIÓN DE LA INITIBICIÓN DE EXCATACIÓN DE EXTRACIÓN DE EE. UU. BTD para Relutrigine, un modulador de estado funcional del canal de sodio para el uso pediátrico para el tratamiento de pacientes con SCN2A y SCN8A DEEs.

“Este BTD representa un hito significativo para nuestro programa de Relutrigine y más valida su potencial. El estudio de la cohorte Embold 1 que respalda nuestra aplicación inscritura la población más grave estudiada y incluidos los pacientes que fallan en los pacientes que fallan en los pacientes que fallan. Los resultados de la extensión abierta son notables, lo que muestra un promedio de la reducción de aproximadamente el 90% en las convulsiones y más de dos meses entre las convulsiones. La designación de enfermedades pediátricas en SCN2A y SCN8A DEES, apoya aún más el desarrollo expedido de la relutrigina ”, comentó Marcio Souza, presidente y director ejecutivo. "Además de esta emocionante actualización para la población SCN2A y SCN8A, esperamos los resultados del estudio Esmeralda que recientemente se ha iniciado para pacientes con DEE, independientemente de la etiología".

El BTD permite el desarrollo expedido y la revisión regulatoria de los medicamentos destinados a tratar una afección grave, y la evidencia clínica preliminar indica que la relutrigina puede demostrar una mejora sustancial en un punto final clínicamente significativo sobre las terapias existentes. El BTD para la relutrigina fue respaldado por los datos positivos de la cohorte 1 en el estudio de Fase 2 envalentonada, así como los datos de 11 meses del período de extensión abierta (OLE) del ensayo. Los datos del período doble ciego (16 semanas de tratamiento) mostraron una reducción mensual mensual de la convulsión mensual ajustada con placebo del 46% durante el período doble ciego y la libertad de las convulsiones en más del 30% de los pacientes durante la relutrigina. Además, se observaron ganancias significativas en el estado de alerta, la comunicación y la gravedad de las convulsiones como lo señalan tanto los médicos como los cuidadores. En mayo de 2025, Praxis proporcionó una actualización de datos de la parte OLE en curso de la prueba durante un evento de inversionista virtual. En el mes 11, se observó un promedio de aproximadamente el 90% de reducción de convulsiones en pacientes, y se observó una mejora sostenida y continua en los períodos libres de convulsiones, con una media de 67 días sin convulsiones en comparación con 3 días en el período basal. No se necesitaban nuevas señales de seguridad, eventos adversos graves relacionados con el medicamento o reducciones de dosis.

La praxis ha iniciado recientemente el estudio esmeralda que evalúa la relutrigina en pacientes en todos los DEEs. EMERALD is a registrational, 16-week, placebo-controlled study evaluating seizure reduction in patients diagnosed with developmental epilepsies.

About Relutrigine (PRAX-562)Relutrigine is a first-in-class small molecule in development for the treatment of developmental and epileptic encephalopathies (DEEs) as a preferential inhibitor of Corriente de sodio persistente, que se muestra como un impulsor clave de los síntomas de las convulsiones en Dees severos. El mecanismo de relutrigina de la modulación del canal de sodio de precisión (NAV) es consistente con la selectividad superior para la hiperexcitabilidad del canal NAV en estado de enfermedad. Los estudios in vivo de relutrigina han demostrado la inhibición de las convulsiones dependientes de la dosis para completar el control de la actividad de las convulsiones en SCN2A, SCN8A y otros modelos de ratones DEE. La relutrigina ha sido generalmente bien tolerada en tres estudios de fase 1 y ha demostrado cambios de biomarcadores indicativos de modulación del canal NAV. Los datos de la cohorte 1 del estudio envalentón de fase 2 demostraron una mejora bien tolerada, robusta, a corto y largo plazo en las convulsiones motoras en una población muy previamente tratada junto con la libertad de convulsiones mantenida en algunos pacientes con SCN2A y SCN8A-DEE. La relutrigina ha recibido designación de fármacos huérfanos (impar) y designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA para el tratamiento de síndrome de SCN2A-DEE, SCN8A-DEE y DRAVET, así como la designación de terapia de innovación (BTD), y de la Agencia de Medicamentos Europeo para el tratamiento de SCN2A-DEE y SCN8A-DEE. Para obtener más información sobre los estudios de esmeralda y envalentón, visite ResilienceStudies.com.

Acerca de la praxis Praxis Precision Medicines es una compañía biofarmacéutica de etapa clínica que traduce las ideas de las epilepsias genéticas al desarrollo de terapias para los trastornos del SNC caracterizados por el desequilibrio de inhibición de la excitación neuronal. La praxis está aplicando ideas genéticas al descubrimiento y el desarrollo de terapias para trastornos neurológicos raros y más frecuentes a través de nuestra plataforma de moléculas pequeñas patentadas, Cerebrum ™ y la plataforma de oligonucleótidos (ASO) antisentido, utilizando nuestra comprensión de objetivos biológicos compartidos y circuitos en el cerebro. Praxis ha establecido una cartera de CNS multimodal diversificada que incluye múltiples programas en la epilepsia y los trastornos del movimiento, con cuatro candidatos a productos de etapa clínica. Para obtener más información, visite www.praxismedicines.com y síganos en Facebook, LinkedIn y Twitter/x.

declaraciones de visión El momento de nuestros ensayos clínicos, el desarrollo de nuestros candidatos de productos y el momento anticipado de las presentaciones e interacciones regulatorias, así como otras declaraciones que contienen las palabras "anticipar", "creer", "continuar", "podría", "esforzarse", "estimar", "espere", "prevista", "intención", "mayo", "podría" "plan", "potencial", "predicción", ",", ",", ",", ",", "puede", "puede" "poder", "plan", "potencial", "predicción", ",", ",", ",", ",", "puede", "podría", "podría" "," potencial "", "predicta", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ". "Debería", "objetivo", "voluntad" o "voluntad" y expresiones similares que constituyen declaraciones prospectivas bajo la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995.

Las declaraciones expresas o implícitas de visión de futuro incluidas en este comunicado de prensa son solo predicciones y están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidas, sin limitación: incertidumbres inherentes a los ensayos clínicos; el momento esperado de los ensayos clínicos, las lecturas de datos y los resultados de los mismos, y las presentaciones para la aprobación o revisión regulatoria por parte de las autoridades gubernamentales; aprobaciones regulatorias para realizar ensayos; y otros riesgos relacionados con los programas y operaciones de Praxis como se describe en su informe anual sobre el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024 y otras presentaciones realizadas con la Comisión de Bolsa y Valores. Aunque las declaraciones prospectivas de Praxis reflejan el juicio de buena fe de su gestión, estas declaraciones se basan solo en información y factores actualmente conocidos por Praxis. Como resultado, se le advierte que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Cualquier declaración prospectiva hecha en este comunicado de prensa solo habla a partir de la fecha en que se hace. La praxis no asume ninguna obligación de actualizar públicamente o revisar ninguna declaración con visión de futuro, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otra manera.

Fuente: Praxis Precision Medicines, Inc.

Al corriente : 2025-07-22 06:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares