Praxis Precision Medicines reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour la rélutrigine pour le traitement des crises associées aux encéphalopathies de développement SCN2A et SCN8A et épileptique

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BOSTON, July 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted BTD pour le rélutrigine, un modulateur d'état fonctionnel des canaux de sodium pour une utilisation pédiatrique pour le traitement des patients atteints de SCN2A et Scn8a Dees.

«Ce BTD représente une étape importante pour notre programme de réintégration et valide en outre sa potentiel. Étude. La désignation de la maladie pédiatrique dans SCN2A et SCN8A Dees, soutient en outre le développement accéléré de la reliure », a commenté Marcio Souza, président et chef de la direction. "En plus de cette mise à jour passionnante pour la population SCN2A et SCN8A, nous attendons avec impatience les résultats de l'étude Emerald qui a récemment été lancée pour les patients DEE, quelle que soit l'étiologie."

Le BTD permet un développement accéléré et une revue réglementaire pour les médicaments qui sont destinés à traiter une maladie grave, et des preuves cliniques préliminaires indiquent que la rélutrigine peut démontrer une amélioration substantielle par rapport à un ou des critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies existantes. Le BTD pour la rélutrigine a été étayé par les données positives de la cohorte 1 dans l'étude de rehold de phase 2, ainsi que des données à 11 mois de la période d'extension ouverte (OLE) de l'essai. Les données de la période en double aveugle (16 semaines de traitement) ont montré une réduction mensuelle mensuelle ajustée au placebo de 46% au cours de la période en double aveugle et la liberté de crise chez plus de 30% des patients pendant la rélutrigine. De plus, des gains significatifs ont été observés en vigueur, en communication et en gravité des crises, comme indiqué par les cliniciens et les soignants. En mai 2025, Praxis a fourni une mise à jour des données de la partie OLE en cours de l'essai lors d'un événement d'investisseur virtuel. Au mois 11, une réduction en moyenne d'environ 90% des crises a été observée chez les patients, et une amélioration soutenue et continue des périodes sans crise a été observée, avec une moyenne de 67 jours sans crises par rapport à 3 jours pendant la période de référence. Il n'y a eu aucun nouveau signal de sécurité, des événements indésirables graves liés aux médicaments ou des réductions de dose nécessaires.

La cohorte de registration 2 enhard est actuellement en cours et continue de s'inscrire, avec des résultats de ligne supérieure au plus tard le premier semestre de 2026, suivi d'un dépôt potentiel de la NDA.

Praxis a récemment lancé l'étude d'émeraude évaluant la rélutrigine chez les patients de tous les DEES. L'émeraude est une étude registrative de 16 semaines et contrôlée par placebo évaluant la réduction des crises chez les patients diagnostiqués avec des épilepsies de développement.

sur la rélutrigine (PRAX-562) Relutrigine est une petite molécule de première place (Dees) comme un traitement du développement et de l'épileleptique Le courant de sodium persistant, s'est avéré être un moteur clé des symptômes de crise dans les DEES sévères. Le mécanisme de la modulation du canal de sodium de sodium de précision (NAV) de la rélutrigine est cohérent avec une sélectivité supérieure pour l'hyperexcitabilité du canal NAT de l'état de maladie. Des études in vivo sur la réluttrigine ont démontré une inhibition dose-dépendante des crises pour compléter le contrôle de l'activité des crises dans les modèles SCN2A, SCN8A et d'autres modèles de souris DEE. La rélutrigine a été généralement bien tolérée dans les études en trois phases 1 et a démontré des changements de biomarqueurs indicatifs de la modulation du canal NAV. Les données de la cohorte 1 de l'étude enhard de la phase 2 ont démontré une amélioration bien tolérée, robuste et à court et à long terme des crises motrices dans une population fortement prétraitée aux côtés de la liberté des crises chez certains patients atteints de SCN2A- et SCN8A-DEE. La rélutrigine a reçu la désignation de médicaments orphelins (impair) et la désignation de maladies pédiatriques rares de la FDA pour le traitement du syndrome SCN2A-Dee, Scn8a-Dee et Dravet, ainsi que la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD), et Odd de l'Agence européenne des médicaments pour le traitement de Scn2a-Dee et Scn8a-Dee. Pour en savoir plus sur les études Emerald et enhard, veuillez visiter ResilienStudies.com.

À propos de Praxis Praxis Precision Medicines est une entreprise biopharmaceutique à stade clinique traduisant les informations des épilepsies génétiques dans le développement de thérapies pour les troubles du SNC caractérisés par un déséquilibre d'inhibition d'excitation neuronale. Praxis applique des informations génétiques à la découverte et au développement de thérapies pour des troubles neurologiques rares et plus répandus à travers notre plate-forme propriétaire de petites molécules, cerebrum ™ et une plate-forme d'oligonucléotide antisens (ASO), Solidus ™, en utilisant notre compréhension des cibles biologiques et des circuits partagées dans le cerveau. Praxis a établi un portefeuille diversifié et multimodal du SNC, y compris plusieurs programmes à travers les troubles de l'épilepsie et du mouvement, avec quatre produits de produit à un stade clinique. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.praxismedicines.com et nous suivre sur Facebook, LinkedIn et Twitter / X Le calendrier anticipé de nos essais cliniques, le développement de nos produits candidats et le calendrier prévu des soumissions et interactions réglementaires, ainsi que d'autres déclarations contenant les mots «anticiper», «croient», «continuent», «pourrait», «peut» «peut» «Cherchez», «devrait», «cible», «volonté» ou «serait» et des expressions similaires qui constituent des déclarations prospectives en vertu de la loi de 1995 de la réforme du litige des valeurs mobilières privées.

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Source: Praxis Precision Medicines, inc.

Publié : 2025-07-22 06:00

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