Obat -obatan pra -praxis menerima penunjukan terapi terobosan FDA untuk relatif untuk pengobatan kejang yang terkait dengan scn2a dan scn8a perkembangan dan ensefalopati epilepsi

Ikuti Drugslib di

Boston, 17 Juli 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang menerjemahkan wawasan genetik ke dalam pengembangan terapi untuk sistem saraf pusat (CNS) yang dikarakterisasi oleh excitation-inhibition-inhibisi neuronal, TOUDET, TODAY, TODAY TODAY, TODED TIDE-TODE, TODAY TODE, TODAY TODE, TODAY TODE, TODAD TODE, TODAD TODE, TODAY TOUDED oleh neuronal Relutrigin, modulator keadaan fungsional saluran natrium untuk penggunaan pediatrik untuk pengobatan pasien dengan SCN2A dan SCN8A dees.

“BTD ini merupakan tonggak penting yang lebih penting untuk studi yang paling banyak dikelola oleh Populasi yang Dikelevakan. Perpanjangan label terbuka luar biasa, menunjukkan rata-rata pengurangan kejang sekitar 90% dan lebih dari dua bulan antara kejang. SCN2A dan SCN8A Dees, lebih lanjut mendukung pengembangan Relutrigine yang dipercepat, ”komentar Marcio Souza, presiden dan chief executive officer. “Selain pembaruan yang menarik ini untuk populasi SCN2A dan SCN8A, kami menantikan hasil dari studi Emerald yang baru -baru ini dimulai untuk pasien DEE, terlepas dari etiologi.”

BTD memungkinkan pengembangan yang dipercepat dan tinjauan peraturan untuk obat -obatan yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi serius, dan bukti klinis awal menunjukkan bahwa relutrigin dapat menunjukkan peningkatan substansial pada titik akhir yang signifikan secara klinis dibandingkan terapi yang ada. BTD untuk relutrigin didukung oleh data positif dari kohort 1 dalam studi Fase 2 Embold, serta data 11 bulan dari periode ekstensi label terbuka (OLE) percobaan. Data dari periode double-blind (16 minggu pengobatan) menunjukkan pengurangan kejang motorik bulanan yang disesuaikan plasebo sebesar 46% selama periode double-blind dan kebebasan kejang pada lebih dari 30% pasien saat secara relutrigin. Selain itu, keuntungan yang bermakna diamati dalam kewaspadaan, komunikasi, dan keparahan kejang sebagaimana dicatat oleh kedua dokter dan pengasuh. Pada Mei 2025, Praxis memberikan pembaruan data dari bagian OLE yang sedang berlangsung dari uji coba selama acara investor virtual. Pada bulan 11, rata-rata pengurangan kejang sekitar 90% diamati pada pasien, dan peningkatan berkelanjutan dan terus menerus dalam periode bebas kejang diamati, dengan rata-rata 67 hari tanpa kejang dibandingkan dengan 3 hari pada periode awal. Tidak ada sinyal keselamatan baru, efek samping serius terkait obat atau pengurangan dosis yang diperlukan.

Kohort registrasi 2 yang berani saat ini sedang berlangsung dan terus mendaftar, dengan hasil topline diharapkan selambat -lambatnya dari paruh pertama tahun 2026, diikuti oleh pengajuan NDA potensial.

Praxis baru -baru ini memulai studi Emerald yang mengevaluasi relutrigin pada pasien di semua dees. Emerald adalah studi registrasi, 16 minggu, yang dikendalikan plasebo yang mengevaluasi pengurangan kejang pada pasien yang didiagnosis dengan epilepsi perkembangan.

tentang relutrigin (prax-562) relutrigin adalah molekul kecil di kelas pertama yang dalam pengembangan untuk pengobatan perkembangan dan inci. Arus natrium persisten, terbukti menjadi pendorong utama gejala kejang pada dees parah. Mekanisme Relutrigin Modulasi Precision Sodium Channel (NAV) konsisten dengan selektivitas superior untuk hiperexcitability saluran nav-keadaan penyakit. Studi in vivo relutrigin telah menunjukkan penghambatan kejang yang bergantung pada dosis hingga kontrol penuh aktivitas kejang pada SCN2A, SCN8A dan model tikus DEE lainnya. Relutrigin umumnya ditoleransi dengan baik dalam tiga studi fase 1 dan telah menunjukkan perubahan biomarker yang menunjukkan modulasi saluran NAV. Data dari kohort 1 dari studi Fase 2 Embold menunjukkan peningkatan yang ditoleransi dengan baik, kuat, dan jangka panjang dalam kejang motorik pada populasi yang sangat diobati bersama dengan kebebasan kejang yang dipertahankan pada beberapa pasien dengan SCN2A- dan SCN8A-DEE. Relutrigin telah menerima penunjukan obat yatim (ganjil) dan penunjukan penyakit anak-anak yang jarang dari FDA untuk pengobatan sindrom SCN2A-Dee, SCN8A-Dee dan Dravet, serta penunjukan terapi terobosan (BTD), dan ganjil dari Badan Obat-obatan Eropa untuk pengobatan SCN2A-DEE dan SCN8A. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang studi Emerald dan Embold, silakan kunjungi resiliencestudies.com.

tentang praxis Praxis Precision Medicines adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang menerjemahkan wawasan dari epilepsi genetik ke dalam pengembangan terapi untuk gangguan SSP yang ditandai dengan ketidakseimbangan hambatan eksitasi neuronal. Praksis menerapkan wawasan genetik pada penemuan dan pengembangan terapi untuk gangguan neurologis yang langka dan lebih umum melalui platform molekul kecil yang berpemilik, Cerebrum ™, dan platform antisense oligonukleotida (ASO), Solidus ™, menggunakan pemahaman kami tentang target biologis bersama dan beredar di otak. Praxis telah membentuk portofolio CNS multimodal yang beragam termasuk beberapa program di seluruh epilepsi dan gangguan gerakan, dengan empat kandidat produk tahap klinis. For more information, please visit www.praxismedicines.com and follow us on Facebook, LinkedIn and Twitter/X.

Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other federal securities laws, including express or implied statements regarding Praxis’ future expectations, plans and prospects, including, without limitation, statements regarding Waktu yang diantisipasi dari uji klinis kami, pengembangan kandidat produk kami dan waktu yang diantisipasi dari pengajuan dan interaksi peraturan, serta pernyataan lain yang berisi kata -kata "mengantisipasi," "percaya," "lanjutkan," "bisa," "usaha," "perkiraan," "harapkan," "diantisipasi," "intend," "usaha," "perkiraan," "harapkan," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi," "Antisipasi", "Antisipasi," " "Mencari," "Harus," "Target," "Will" atau "Will" dan ekspresi serupa yang merupakan pernyataan berwawasan ke depan berdasarkan Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995.

Pernyataan berwawasan ke depan yang tersirat atau tersirat yang termasuk dalam siaran pers ini hanya prediksi dan tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian dan asumsi, termasuk, tanpa batasan: ketidakpastian yang melekat dalam uji klinis; Waktu yang diharapkan dari uji klinis, pembacaan data dan hasilnya, dan pengajuan untuk persetujuan atau peninjauan peraturan oleh otoritas pemerintah; persetujuan peraturan untuk melakukan uji coba; dan risiko lain tentang program dan operasi Praxis seperti yang dijelaskan dalam Laporan Tahunan tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024 dan pengajuan lain yang dibuat dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Meskipun pernyataan berwawasan ke depan Praxis mencerminkan penilaian itikad baik dari manajemennya, pernyataan-pernyataan ini hanya didasarkan pada informasi dan faktor-faktor yang saat ini diketahui oleh praksis. Akibatnya, Anda diperingatkan untuk tidak mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat dalam siaran pers ini hanya berbicara pada tanggal yang dibuat. Praxis tidak berkewajiban untuk memperbarui secara publik atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai hasil dari informasi baru, perkembangan masa depan atau sebaliknya.

Sumber: Praxis Precision Medicines, Inc.

Diposting : 2025-07-22 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer