I medicinali di precisione della prassi ricevono la designazione di terapia rivoluzionaria FDA per la religina per il trattamento delle convulsioni associate alle encefalopatie di sviluppo e epilettico SCN2A e SCN8A

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Boston, 17 luglio 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: Prax), una società biofarmaceutica in fase clinica che traduce intuizioni genetiche nello sviluppo di terapie (FDA) di terapie (CNS BEDAD BED BDD ha annunciato oggi che gli Stati Uniti hanno annunciato il cibo e la droga). Per la religina, un modulatore di stato funzionale del canale di sodio per l'uso pediatrico per il trattamento dei pazienti con DES SCN2A e SCN8A.

"Questo BTD rappresenta una pietra miliare significativa per il nostro programma di relidro e convalida in modo più valido. L'estensione in aperto è notevole, mostrando una media di circa il 90% di riduzione delle convulsioni e per due mesi tra le convulsioni. SCN2A e SCN8A DEES, supportano ulteriormente lo sviluppo accelerato di Relutrigine ", ha commentato Marcio Souza, presidente e amministratore delegato. "Oltre a questo entusiasmante aggiornamento per la popolazione SCN2A e SCN8A, non vediamo l'ora di ottenere risultati dello studio Emerald che è stato recentemente iniziato per i pazienti DEE, indipendentemente dall'eziologia."

Il BTD consente lo sviluppo accelerato e la revisione normativa per i farmaci che hanno lo scopo di trattare una condizione grave e prove cliniche preliminari indicano che la religina può dimostrare un sostanziale miglioramento su un endpoint clinicamente significativo sulle terapie esistenti. Il BTD per la religina è stato supportato dai dati positivi della coorte 1 nello studio di fase 2, nonché da dati di 11 mesi dall'estensione aperta (OLE) del periodo di prova. I dati del periodo in doppio cieco (16 settimane di trattamento) hanno mostrato una riduzione mensile convulsiva mensile del 46% durante il periodo in doppio cieco e la libertà convulsiva in oltre il 30% dei pazienti durante la religina. Inoltre, sono stati osservati guadagni significativi in vigilanza, comunicazione e gravità delle crisi, come notato sia dai medici che dai caregiver. Nel maggio 2025, Praxis ha fornito un aggiornamento dei dati dalla parte in corso Ole della prova durante un evento di investitore virtuale. Al mese 11, è stata osservata una media di circa il 90% di riduzione delle crisi nei pazienti ed è stato osservato un miglioramento sostenuto e continuo nei periodi senza crisi, con una media di 67 giorni senza convulsioni rispetto a 3 giorni nel periodo di base. Non ci sono stati nuovi segnali di sicurezza, eventi avversi gravi o riduzioni della dose legate alla droga.

La coorte di registrazione incoraggiata 2 è attualmente in corso e continua ad iscriversi, con i risultati della linea superiore previsti entro la prima metà del 2026, seguito da un potenziale deposito NDA.

Praxis ha recentemente iniziato lo studio di smeraldo valutando la religina nei pazienti in tutti i dee. Emerald è uno studio registrazionale di 16 settimane controllato con placebo che valuta la riduzione delle convulsioni nei pazienti con diagnosi di epilepi dello sviluppo.

sulla religina (Prax-562) reflitrigine è un piccolo moleculo in class in modo di sviluppare epilettico e epilettico (delecine) Currente di sodio persistente, mostrata come un driver chiave dei sintomi delle crisi in gravi. La modulazione del meccanismo di Relutrigine Mechanism of Precision Sodium Channel (NAV) è coerente con la selettività superiore per l'iperexcitabilità del canale NAV-stato. Studi in vivo sulla religina hanno dimostrato l'inibizione dose-dipendente delle convulsioni fino al controllo completo dell'attività delle crisi in SCN2A, SCN8A e altri modelli di topo DEE. La religina è stata generalmente ben tollerata in studi a tre fasi 1 e ha dimostrato cambiamenti di biomarcatori indicativi della modulazione del canale NAV. I dati dello studio di coorte 1 dello studio incorporato di Fase 2 hanno dimostrato un miglioramento ben tollerato, robusto, a breve e lungo termine delle convulsioni motorie in una popolazione fortemente pre-trattata insieme alla libertà di crisi mantenuta in alcuni pazienti con SCN2A e SCN8A-DEE. La Relutrigina ha ricevuto la designazione di farmaci orfani (dispari) e la rara designazione di malattie pediatriche dalla FDA per il trattamento della sindrome da SCN2A-Dee, SCN8A-Dee e Dravet, oltre a Breakthrough Therapy Designation (BTD) e ODD dall'Agenzia europea dei medicinali per il trattamento di SCN2A-DEE e SCN8A-Dee. Per saperne di più sugli studi smeraldi e incoraggiati, visitare resilencestudies.com.

Informazioni sulla prassi Praxis Precision Medicines è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che traduce approfondimenti da epilessie genetiche nello sviluppo di terapie per i disturbi del SNC caratterizzati da squilibri di inibizione dell'eccitazione neuronale. Praxis sta applicando approfondimenti genetici alla scoperta e allo sviluppo di terapie per disturbi neurologici rari e più diffusi attraverso la nostra piattaforma proprietaria di piccole molecole, Cerebrum ™ e oligonucleotide antisenso (ASO), Solidus ™, usando la nostra comprensione di obiettivi biologici condivisi e circuiti nel cervello. Praxis ha istituito un portafoglio CNS multimodale diversificato, inclusi più programmi in epilessia e disturbi del movimento, con quattro candidati al prodotto in fase clinica. For more information, please visit www.praxismedicines.com and follow us on Facebook, LinkedIn and Twitter/X.

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Pubblicato : 2025-07-22 06:00

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