Praxis精密薬は、SCN2AおよびSCN8A発生およびてんかん性脳症に関連する発作の治療のためのリトリギンのFDAブレークスルー療法の指定を受けます。

ドラッグスリブをフォローしてください

ボストン、2025年7月17日（Globe Newswire）-Praxis Precision Medicines、Inc。（NASDAQ：PRAX）、臨床段階のバイオ医薬品会社であるGenecy洞察を翻訳する臨床段階のバイオ医薬品会社である中枢神経系（CNS）の治療法の開発に翻訳します。 SCN2AおよびSCN8A DEEの患者の治療のための小児官能状態モジュレーターであるリトリジンは、

「このBTDは、リトリギンプログラムのための重要なマイルストーンを表し、その可能性をさらに検証し、elld患者が登場する患者に潜在的な患者を登録する患者に潜在的な患者を登録する患者を登録する患者を登録する患者を登録しました。オープンラベルの拡張は顕著であり、発作の約90％の減少と、患者とその介護者の患者の生活の質の具体的な改善を促進することを示しています。 SCN2AおよびSCN8A DEEは、リトリジンの迅速な開発をさらにサポートしています」と、社長兼最高経営責任者であるMarcio Souzaはコメントしています。 「SCN2AおよびSCN8A集団のこのエキサイティングな更新に加えて、病因に関係なく、DEE患者のために最近開始されたエメラルド研究の結果を楽しみにしています。」

BTDは、深刻な状態を治療することを目的とした薬物の迅速な開発と規制のレビューを可能にし、予備的な臨床的証拠は、既存の治療に対する臨床的に重要なエンドポイントの実質的な改善を示す可能性があることを示しています。リトリギンのBTDは、フェーズ2溶融研究のコホート1の肯定的なデータと、試験のオープンラベル拡張（OLE）期間の11ヶ月のデータによってサポートされていました。二重盲検期間（治療の16週間）からのデータは、二重盲検期間中に46％のプラセボ調整された毎月の運動発作と、再生中の患者の30％以上の発作の自由を示しました。さらに、臨床医と介護者の両方が指摘しているように、覚醒、コミュニケーション、発作の重症度で意味のある利益が観察されました。 2025年5月、Praxisは、仮想投資家イベント中にトライアルの進行中のOLE部分からデータの更新を提供しました。 11か月目には、患者で平均約90％の発作の減少が観察され、発作のない期間の持続的かつ継続的な改善が観察され、ベースライン期間の3日と比較して発作なしの平均67日が観察されました。新しい安全シグナル、薬物関連の深刻な有害事象、または用量削減が必要である。

Praxisは最近、すべてのDEEの患者のリトリギンを評価するエメラルド研究を開始しました。エメラルドは、発達性てんかんと診断された患者の発作の減少を評価する16週間のプラセボ対照研究です。現在、重度のディアの発作症状の重要な要因であることが示されています。精密ナトリウムチャネル（NAV）変調のリトリギンのメカニズムは、疾患状態のNAVチャネルの過剰発現性の優れた選択性と一致しています。リトリギンの生体内研究では、SCN2A、SCN8A、およびその他のDEEマウスモデルの発作活動の完全な制御への発作の用量依存性阻害が実証されています。リトリギンは一般に3つのフェーズ1の研究で十分に許容されており、NAVチャネル変調を示すバイオマーカーの変化を実証しています。フェーズ2溶融研究のコホート1からのデータは、SCN2AおよびSCN8A-DEEの一部の患者の一部の患者の発作の自由の維持とともに、重度に前処理された集団における運動発作の忍容性が高く、堅牢で短期的および長期的な改善を示しました。 Relutrigineは、SCN2A-DEE、SCN8A-DEEおよびDRAVET症候群の治療のためにFDAから孤児薬物指定（奇数）およびまれな小児疾患の指定を受けています。 Emerald and Eldold Studiesの詳細については、resiliencestudies.comをご覧ください。

praxis praxis precision Medicinesは、遺伝的てんかんから洞察を、神経筋励起阻害の不均衡を特徴とするCNS障害の治療の開発に変換する臨床段階のバイオ医薬品です。 Praxisは、独自の小分子プラットフォームであるCerebrum™、およびアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）プラットフォームであるSolidus™を介して、まれでより一般的な神経障害の治療の発見と開発に遺伝的洞察を適用しています。 Praxisは、4つの臨床段階製品候補を含む、てんかんおよび運動障害の複数のプログラムを含む、多様なマルチモーダルCNSポートフォリオを確立しました。詳細については、www.praxismedicines.comにアクセスして、Facebook、LinkedIn、Twitter/Xでフォローしてください。当社の臨床試験の予想されるタイミング、当社の製品候補の開発、および規制の提出と相互作用の予想されるタイミング、および「予想」、「継続」、「継続」、「努力」、「努力」、「推定」、「予想」、「期待」、「予想」、「予想」、「「予想」」、「潜在」、「潜在」、「潜在」、「潜在」、「潜在」、「「予想」」、「「予想」」、「「予想」」、「「予想」、「予想」、「予想」、「予想」を含む他のステートメントに関して「Seek」、「Seque」、「ターゲット」、「意志」、「意志」、および1995年の民間証券訴訟改革法に基づく将来の見通しに関する記述を構成する同様の表現。

このプレスリリースに含まれる明示的または黙示的な将来の見通しに関する記述は、予測のみであり、多くのリスク、不確実性、および仮定の対象となります。臨床試験の予想されるタイミング、データの読み取りとその結果、および政府当局による規制当局の承認または審査のための提出。裁判を実施するための規制当局の承認。および2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kに関する年次報告書および証券取引委員会に行われたその他の提出書類に関する年次報告書に記載されているように、Praxisのプログラムと運用に関するその他のリスク。 Praxisの将来の見通しに関する記述は、その管理の誠実な判断を反映していますが、これらの声明は現在Praxisで知られている情報と要因にのみ基づいています。その結果、これらの将来の見通しに関する記述に頼らないように注意してください。このプレスリリースで行われた将来の見通しの声明は、それが作られた日付の時点でのみ語られます。 Praxisは、新しい情報、将来の開発などの結果として、将来の見通しの声明を公に更新または改訂する義務を負いません。

出典：Praxis Precision Medicines、Inc。

投稿しました : 2025-07-22 06:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のあるキーワード