Obat-obatan Precision Praxis entuk sebutan terapi FDA kanggo rolutrigine kanggo perawatan sawan sing ana gandhengane karo encephalopatik SCN2A lan Epileptik

Tindakake Drugslib ing

Boston, 17 Juli, 2025 (Newswire Newswire) - Gangguan Prax BTD kanggo relutrigine, modulator negara fungsi sodium kanggo panggunaan pediatrik kanggo perawatan pasien siln2a lan tuan pisan sing ditliti ing program sing paling dhuwur kanggo nyinaoni aplikasi sing paling gedhe sing ditliti ing program sing paling dhuwur sinau. Asil saka extension mbukak-label pancen apik banget, sing nuduhake rata-rata suda sawise sinau babagan registrasi. Kita terus-terusan kanggo nuduhake topline. Kita terus-terusan kanggo nuduhake topline Penyakit Penyakit Penyakit Langka ing SCN2A lan Scn8a dees, ndhukung pangembangan relutrigine, "komentar Marcio Souza, Presiden lan Kepala Petugas Eksekutif. "Saliyane nganyari sing nyenengake iki kanggo populasi SCN2A lan SCN8A, kita ngarepake asil saka Pasinaon Emerald sing bubar diwiwiti kanggo pasien sadurunge, preduli etiologi."

BTD ngidini pangembangan pangembangan lan review reguler kanggo obat-obatan sing dimaksud, lan bukti klinis sing penting nuduhake manawa relutrigine bisa nduduhake ujung-alun sing signifikan ing terapi sing signifikan. BTD kanggo relutrigine didhukung dening data positif saka Cohort 1 ing 2 taun sinau, uga data 11 wulan saka periode ekstensi sing mbukak-label (OLE). Data saka periode buta kaping pindho (16 minggu perawatan) nuduhake nyuda rampasan motor motor sing wis diatur plasebo 46% sajrone wektu buta buta lan rampokan kebebasan kaping pindho luwih saka 30% pasien nalika ngalami rolutin. Kajaba iku, hasil migunani diamati kanthi waspada, komunikasi lan teken sing kacathet dening wong-wong loro lan juru kunci. Ing Mei 2025, Praxis nyedhiyakake nganyari data saka bagean ole sing terus-terusan sajrone acara investor virtual. Ing wulan wulan 11, rata-rata pengurangan rampasan rampokan diamati ing pasien, lan perbaikan sing terus-terusan lan terus-terusan ing wektu sing gratis rampasan, kanthi tegese 67 dina tanpa kidang ing jaman saiki. Ora ana sinyal safety anyar, obat-obatan sing cocog karo obat utawa dosis sing dibutuhake.

Praxis wiwit miwiti sinau zamrud ngevaluasi relutrigine ing pasien ing kabeh de. Emerald minangka studi registrasi, 16 minggu, plasebo - pengurangan rampasan rampasan ing pasien diagnosis kanthi molekul pangembangan kelas siji kanggo perawatan epilepatia (dees epilepatik) minangka luwih becik Inhibitor sodium saiki, sing dituduhake dadi pembalap utama gejala ing dea abot. Mekanisme relutrigine saka modhium Saluran (NAV) tliti konsisten karo pilihan sing luwih unggul kanggo saluran saluran hiperexcitability. Ing studi vivo relutrigine wis nuduhake pencegahan dosis-gumantung saka sawan nganti ngrampungake kegiatan rampasan ing SCN2A, model mouse liyane. Relutrigine umume ditindhes kanthi apik ing telung panaliten • Phase 1 lan wis nuduhake owah-owahan biokarke kanggo indikasi modulasi saluran Nav. Data saka COHORT 1 Sinau 2 fase sing embold nuduhake asil sing bisa ditindhes, cekak, cekak lan jangka panjang ing sawah motor ing sawetara pasien sing dikorongake ing sawetara pasien sing duwe scn2a- lan scn8a-dee. Relutrigine has received Orphan Drug Designation (ODD) and Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for the treatment of SCN2A-DEE, SCN8A-DEE and Dravet syndrome, as well as Breakthrough Therapy Designation (BTD), and ODD from the European Medicines Agency for the treatment of SCN2A-DEE and SCN8A-DEE. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan studi zadwal lan embold, bukak resilience in.com.

About Praxis Perusahaan Precision Praxis minangka perusahaan biopharmaceutikal praxis minangka persiyapan kanggo penyakit kelainan CNS sing ditondoi dening inhiboni seimbang neuronal. Praxis nglamar wawasan genetik kanggo terapi panemuan lan pangembangan kanggo platform neurologis sing langka, lan platform ™ sing luwih umum, lan sirkuit saka target biologis (ASO). Praxis wis nggawe portofolio multimodal CNS kalebu macem-macem program ing semprotan epilepsi lan gangguan gerakan, kanthi papat calon produk klinis. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.praxismedicines.com lan tindakake kita ing Facebook, LinkedIn lan Twitter / X. Wektu sing diantisipasi uji coba clinical kita, pangembangan calon produk lan wektu sing diantisipasi kiriman lan interaksi, "" privasi, "" "Percaya," "Rencana," "prédhik," prédhiksi, "prédhiksi," prédhiksi, "prédhiksi," prédhiksi, "prédhiksi," prédhiksi, "prédhiksi," "Proyek," "goleki," "kudu," "bakal" utawa "bakal" utawa ekspresi sing padha lan kalebu pernyataan sing lolos ing taun 1995.

Statement sing ndorong utawa diwenehake ing siaran pers iki mung ramalan lan tundhuk karo sawetara risiko, ketidakpastian lan asumsi, kalebu, tanpa watesan ing uji klinis; Wektu uji coba clinical, maca data lan asil kasebut, lan kiriman kanggo persetujuan reguler utawa tinjauan kanthi panguwasa pamrentah; Perangkat persetujuan reguler kanggo nindakake pacoban; Lan risiko liyane babagan program lan operasi praxis kaya sing diterangake ing laporan taunan ing Formulir 10-K kanggo taun pungkasan tanggal 31 Desember 2024 lan filing liyane sing digawe kanthi komisi sekuritas lan ijol-ijolan. Sanajan pratelan maju Praxis nggambarake keputusan iman sing apik kanggo manajemen, pernyataan kasebut mung adhedhasar informasi lan faktor sing saiki wis dikenal dening Praxis. Akibaté, sampeyan ora ngeling-eling babagan pernyataan sing maju. Sembarang pernyataan sing bisa ditemokake ing siaran pers iki mung ngomong babagan tanggal sing digawe. Praxis nindakake kewajiban kanggo nganyari kanthi umum utawa menehi pernyataan sing terus maju, apa minangka asil anyar saka informasi anyar, pembangunan ing mangsa ngarep utawa Sumber: Praxis Precisioned

Dikirim : 2025-07-22 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer