Praxis 정밀 의약품 SCN2A 및 SCN8A 발작 및 간질 뇌병증과 관련된 발작 치료를위한 FDA 획기적인 치료 지정을받습니다.

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보스턴, 2025 년 7 월 17 일 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ : PRAX), 임상 단계 바이오 제약 회사 인 중앙 신경계 (CNS)에 대한 치료법의 발달로 유전자 통찰력을 번역하는 임상 단계 바이오 제약 회사 인 Neuraly-Inhivition Insorders가 오늘날 미국 식품 및 의약의 정부가 발표했다고 발표했다. SCN2A 및 SCN8A DEES 환자의 치료를위한 소아용 사용을위한 나트륨 채널 기능 조절기 인 Relutrigine.“이 BTD는 우리의 Relutrigine 프로그램에 대한 중요한 이정표를 나타냅니다. 오픈 라벨 확장은 약 90%의 발작 감소와 발작 사이의 2 개월 동안의 평균을 보여줍니다. 환자의 삶의 질이 실질적으로 개선되고 간병인은 우리가 2026 년의 최초의 반점보다 계속해서 상위 라인을 공유 할 것으로 예상합니다. SCN2A 및 SCN8A DEES의 명칭은 촉진 된 Relutrigine의 개발을 추가로 지원합니다. "SCN2A 및 SCN8A 인구에 대한 흥미 진진한 업데이트 외에도, 우리는 병인에 관계없이 DEE 환자를 위해 최근에 시작된 에메랄드 연구의 결과를 기대하고 있습니다."

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BTD는 심각한 상태를 치료하기위한 약물에 대한 신속한 개발 및 규제 검토를 가능하게하며, 예비 임상 증거는 Relutrigine이 기존 치료법에 대한 임상 적으로 유의 한 종점에서 실질적인 개선을 입증 할 수 있음을 나타냅니다. Relutrigine에 대한 BTD는 2 상 국포 연구에서 코호트 1의 긍정적 인 데이터와 시험의 OLE (Open-Label Extension) 기간의 11 개월 데이터에 의해 뒷받침되었다. 이중 맹검 기간 (16 주 치료)의 데이터는 이중 맹검 기간 동안 46%의 위약 조정 월간 운동 발작 감소와 관련이있는 동안 환자의 30% 이상에서 자유의 자유를 보여 주었다. 또한, 임상의와 간병인 모두가 언급 한 것처럼 경보, 의사 소통 및 발작 심각성에서 의미있는 이익이 관찰되었습니다. 2025 년 5 월, Praxis는 가상 투자자 이벤트 기간 동안 시험의 진행중인 OLE 부분의 데이터 업데이트를 제공했습니다. 11 개월에, 환자에서 평균 약 90%의 발작 감소가 관찰되었고, 발작이없는 기간의 지속적이고 지속적인 개선이 관찰되었으며, 기준 기간의 3 일에 비해 발작이없는 평균 67 일이 관찰되었다. 새로운 안전 신호, 약물 관련 심각한 부작용 또는 복용량 감소가 필요하지 않았습니다.

Delbold Registrational Cohort 2는 현재 진행 중이며 계속 등록하고 있으며, 2026 년의 상반기까지 Topline 결과가 예상되며 잠재적 NDA 제출이 뒤 따릅니다.

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PRAXIS는 최근 모든 DEES의 환자에서 관련성을 평가하는 Emerald 연구를 시작했습니다. 에메랄드는 발달 간질로 진단 된 환자의 발작 감소를 평가하는 16 주, 위약 대조 연구입니다.

relutrigine (Prax-562) relutrigine은 발달 및 epilepptic encalopathies (develophathies)의 발달에 대한 최초의 작은 분자입니다. 지속적인 나트륨 전류는 심한 DEE에서 발작 증상의 주요 동인 인 것으로 나타났습니다. Relutrigine의 정밀 나트륨 채널 (NAV) 변조의 메커니즘은 질병 상태 NAV 채널 Hyperexcitability에 대한 우수한 선택성과 일치합니다. Relutrigine의 생체 내 연구는 SCN2A, SCN8A 및 기타 DEE 마우스 모델에서 발작 활성을 완전히 제어하기 위해 발작의 용량 의존적 억제를 입증 하였다. Relutrigine은 일반적으로 3 단계 연구에서 내성이 잘되어 있으며 NAV 채널 변조를 나타내는 바이오 마커 변화를 입증했습니다. 2 상 국포 연구의 코호트 1의 데이터는 SCN2A- 및 SCN8A-DEE 환자의 발작 자유를 유지 한 심하게 전처리 된 인구의 모터 발작의 강력하고 강력하고 강력하고 단기 및 장기적인 개선을 보여 주었다. Relutrigine은 SCN2A-DEE, SCN8A-DEE 및 DRAVET 증후군의 치료를 위해 FDA로부터 고아 약물 지정 (ODD) 및 희귀 소아 질환 지정을 받았으며, 획기적인 치료 지정 (BTD) 및 SCN2A-DEE 및 SCN8A-DEE의 치료를 위해 유럽 의약 기관의 홀수를 받았습니다. Emerald and Delbold Studies에 대한 자세한 내용은 Resiliencestudies.com을 방문하십시오.

실천 실천 정밀 의약품은 유전자 간질에서 통찰력을 뉴런 흥분 감지 불균형으로 특징 지어지는 CNS 장애에 대한 요법의 발달로 통찰력을 번역하는 임상 단계 바이오 제약 회사입니다. Praxis는 독점 소분자 플랫폼 인 Cerebrum ™ 및 Antisense Oligonucleotide (ASO) 플랫폼 인 Solidus ™를 통해 희귀하고 더 널리 퍼진 신경 학적 장애에 대한 치료법의 발견 및 발달에 유전자 통찰력을 적용하고 있습니다. Praxis는 4 개의 임상 단계 제품 후보와 함께 간질 및 운동 장애에 걸친 여러 프로그램을 포함하여 다각화 된 다중 모드 CNS 포트폴리오를 확립했습니다. 자세한 내용은 www.praxismedicines.com을 방문하여 Facebook, LinkedIn 및 Twitter/X에서 우리를 팔로우하십시오.

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이 보도 자료는 1995 년의 미래의 예상 및 명시 적 진술에 관한 개인 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 제공합니다. 임상 시험의시기, 우리의 제품 후보자 개발 및 규제 제출 및 상호 작용의 예상되는시기,“예상”,“믿음”,“계속”,“계속”,“할 수있는”,“예상”,“예상”,“의도”,“예측”,“”“”“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“”,“””라는 단어가 포함 된 다른 진술. “Seek”,“Disk”,“Target”,“Will”또는“Will”및 1995 년 민간 증권 소송 개혁법에 따라 미래 예측 진술을 구성하는 유사한 표현.

이 보도 자료에 포함 된 명시 적 또는 묵시적 미래 예측 진술은 예측 일뿐이며, 임상 시험에 내재 된 불확실성; 임상 시험, 데이터 판독 및 그 결과의 예상시기 및 정부 당국의 규제 승인 또는 검토를위한 제출물; 재판을 수행하기위한 규제 승인; 2024 년 12 월 31 일 종료 된 해의 Form 10-K에 대한 연례 보고서 및 증권 거래위원회에 제출 한 기타 제출에 설명 된 Praxis의 프로그램 및 운영에 관한 기타 위험. Praxis의 미래 예측 진술은 경영진의 선의의 판단을 반영하지만, 이러한 진술은 현재 Praxis에서 알려진 정보와 요인에만 근거합니다. 결과적으로, 당신은 이러한 미래 예측 진술에 의존하지 않아야합니다. 이 보도 자료에서 작성된 모든 미래 예측 진술은 그것이 제조 된 날짜에만 사용됩니다. 실천은 새로운 정보, 향후 개발 또는 기타의 결과로 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정해야 할 의무가 없습니다.

출처 : Praxis Precision Medicines, Inc.

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게시됨 : 2025-07-22 06:00

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