Ubat Praxis Precision Menerima penetapan terapi terapi FDA untuk relutrigine untuk rawatan sawan yang berkaitan dengan enchalopathies perkembangan dan epileptik SCN2A dan SCN8A

Ikuti Drugslib di

Boston, 17 Julai, 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), sebuah syarikat biopharmaceutical-stage yang diterjemahkan oleh Pusat Pusat (CNS) relutrigine, modulator keadaan fungsional natrium untuk penggunaan pediatrik untuk rawatan pesakit dengan SCN2A dan SCN8A DEES.

Lanjutan label terbuka adalah luar biasa, menunjukkan purata pengurangan kira-kira 90% dalam sawan dan lebih dari dua bulan di antara sawan. SCN2A dan SCN8A DEES, seterusnya menyokong pembangunan relutrigine yang dipercepatkan, "kata Marcio Souza, presiden dan ketua pegawai eksekutif. "Sebagai tambahan kepada kemas kini yang menarik ini untuk populasi SCN2A dan SCN8A, kami tidak sabar -sabar untuk menghasilkan hasil daripada Kajian Emerald yang baru -baru ini telah dimulakan untuk pesakit DEE, tanpa mengira etiologi."

BTD membolehkan semakan pembangunan dan pengawalseliaan yang dipercepatkan untuk ubat -ubatan yang bertujuan untuk merawat keadaan yang serius, dan bukti klinikal awal menunjukkan bahawa relutrigine mungkin menunjukkan peningkatan yang besar pada titik akhir yang signifikan secara klinikal terhadap terapi sedia ada. BTD untuk relutrigine disokong oleh data positif dari kohort 1 dalam kajian fasa 2, serta data 11 bulan dari tempoh lanjutan label (OLE) perbicaraan. Data dari tempoh dua buta (16 minggu rawatan) menunjukkan pengurangan kejang motor bulanan yang disesuaikan dengan plasebo sebanyak 46% semasa tempoh dua buta dan kebebasan kejang di lebih daripada 30% pesakit semasa relutrigine. Di samping itu, keuntungan yang bermakna diperhatikan dalam kewaspadaan, komunikasi dan keparahan penyitaan seperti yang dinyatakan oleh kedua -dua doktor dan penjaga. Pada bulan Mei 2025, Praxis menyediakan kemas kini data dari bahagian OLE yang sedang berlangsung dalam percubaan semasa acara pelabur maya. Pada bulan 11, purata kira-kira 90% pengurangan kejang diperhatikan pada pesakit, dan peningkatan yang berterusan dan berterusan dalam tempoh bebas sawan diperhatikan, dengan purata 67 hari tanpa sawan berbanding 3 hari dalam tempoh asas. Tidak ada isyarat keselamatan baru, peristiwa buruk yang berkaitan dengan dadah atau pengurangan dos yang diperlukan.

Praxis baru -baru ini telah memulakan kajian zamrud yang menilai relutrigine pada pesakit di semua DEES. Emerald adalah kajian pendaftaran, 16 minggu, plasebo yang menilai pengurangan penyitaan pada pesakit yang didiagnosis dengan epilepsi perkembangan. Arus natrium yang berterusan, ditunjukkan sebagai pemacu utama gejala penyitaan dalam DEES yang teruk. Mekanisme Modulasi Sodium Sodium Precision (NAV) Relutrigine adalah konsisten dengan selektiviti unggul untuk penyakit NAV saluran penyakit penyakit. Dalam kajian vivo relutrigine telah menunjukkan perencatan dos yang bergantung kepada sawan sehingga mengawal aktiviti penyitaan di SCN2A, SCN8A dan model DEE Mouse yang lain. Relutrigine secara amnya telah diterima dengan baik dalam tiga kajian fasa 1 dan telah menunjukkan perubahan biomarker yang menunjukkan modulasi saluran NAV. Data dari kohort 1 kajian fasa 2 menunjukkan peningkatan yang baik, teguh, pendek dan jangka panjang dalam kejang motor dalam populasi yang telah dirawat dengan pra-dirawat bersama-sama dengan kebebasan penyitaan yang diselenggarakan di sesetengah pesakit dengan SCN2A- dan SCN8A-DEE. Relutrigine telah menerima penetapan dadah yatim piatu (ODD) dan penetapan penyakit pediatrik yang jarang berlaku dari FDA untuk rawatan sindrom SCN2A-DEE, SCN8A-DEE dan Dravet, serta penetapan terapi terapi (BTD), dan ganjil dari Agensi Ubat Eropah untuk rawatan SCN2A-DEE-DEE dan SCN8A-DEE-DEE dan SCN8A-Dee. Untuk mengetahui lebih lanjut mengenai kajian zamrud dan embold, sila lawati resiliencestudies.com.

Mengenai Praxis Praxis Precision Ubat adalah syarikat biopharmaceutical peringkat klinikal yang menerjemahkan pandangan dari epilepsi genetik ke dalam perkembangan terapi untuk gangguan CNS yang dicirikan oleh ketidakseimbangan pengujaan neuron. Praxis menggunakan pandangan genetik untuk penemuan dan perkembangan terapi untuk gangguan neurologi yang jarang dan lebih lazim melalui platform molekul kecil, Cerebrum ™, dan platform antisense oligonukleotida (ASO), Solidus ™, menggunakan pemahaman kami tentang sasaran biologi dan sirip yang dikongsi di dalam otak. Praxis telah menubuhkan portfolio CNS yang pelbagai, termasuk pelbagai program di seluruh gangguan epilepsi dan pergerakan, dengan empat calon produk peringkat klinikal. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.praxismedicines.com dan ikuti kami di Facebook, LinkedIn dan Twitter/x. Kenyataan mengenai masa yang dijangkakan dalam ujian klinikal kami, perkembangan calon produk kami dan masa yang dijangkakan penyerahan dan interaksi pengawalseliaan, serta pernyataan -pernyataan lain yang mengandungi perkataan "menjangkakan," "percaya," "boleh," "", "" "," "", "" "," "" "" "Cari," "harus," "sasaran," "akan" atau "akan" dan ungkapan serupa yang membentuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan di bawah Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995.

Kenyataan yang tersirat atau tersirat yang termasuk dalam siaran akhbar ini hanya ramalan dan tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk, tanpa batasan: ketidakpastian yang wujud dalam ujian klinikal; Masa yang dijangkakan untuk ujian klinikal, pembacaan data dan hasilnya, dan penyerahan untuk kelulusan peraturan atau semakan oleh pihak berkuasa kerajaan; kelulusan pengawalseliaan untuk menjalankan ujian; dan risiko lain mengenai program dan operasi Praxis seperti yang diterangkan dalam Laporan Tahunannya pada Borang 10-K bagi tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2024 dan pemfailan lain yang dibuat dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Walaupun pernyataan yang berpandangan ke hadapan Praxis mencerminkan penghakiman yang baik terhadap pengurusannya, pernyataan ini hanya berdasarkan maklumat dan faktor yang kini dikenali oleh Praxis. Akibatnya, anda diberi amaran untuk tidak bergantung kepada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Sebarang kenyataan yang dibuat ke hadapan dalam siaran akhbar ini hanya bercakap pada tarikh yang dibuat. Praxis tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini atau menyemak semula apa-apa kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, perkembangan masa depan atau sebaliknya.

Sumber: Praxis Precision Medicines, Inc.

Disiarkan : 2025-07-22 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular