Praxis Precision Medicines ontvangt FDA -doorbraaktherapie -aanduiding voor relutrigine voor de behandeling van epileptische aanvallen geassocieerd met SCN2A en SCN8A Developmental and Epileptic Encefalopathieën

Volg Drugslib op

Boston, 17 juli 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), een biofarmaceutisch bedrijf voor klinisch stadium dat genetische insights vertaalt in de ontwikkeling van therapies voor het centrale zenuwstelsel (CNS) heeft geleidelijk aangekondigd voor neuronale excitatie-rooiging, de Amerikaanse voedsel- en drugsbeoordeling (FDA) voor de Amerikaanse voedsel- en drugsbeheer (FDA). Relutrigine, een functionele toestandsmodulator van natriumkanaal voor pediatrisch gebruik voor de behandeling van patiënten met SCN2A en SCN8A DEES.

“Deze BTD is een belangrijke mijlpaal voor onze Relutrigine -programma en blijkt verder de resultaten van de studie. Open-labelverlenging is opmerkelijk en toont een gemiddelde van zowel ongeveer 90% vermindering van aanvallen als meer dan twee maanden tussen aanvallen. Aanwijzing in SCN2A en SCN8A Dees ondersteunt verder de versnelde ontwikkeling van Relutrigine, ”aldus Marcio Souza, president en chief executive officer. "Naast deze opwindende update voor de SCN2A- en SCN8A -populatie, kijken we uit naar resultaten van de Emerald -studie die onlangs is gestart voor DEE -patiënten, ongeacht de etiologie."

De BTD maakt een versnelde ontwikkelings- en regulerende beoordeling mogelijk voor geneesmiddelen die bedoeld zijn om een ernstige aandoening te behandelen, en voorlopig klinisch bewijs geeft aan dat relutrigine een substantiële verbetering van een klinisch significant eindpunt (s) ten opzichte van bestaande therapieën kan aantonen. De BTD voor Relutrigine werd ondersteund door de positieve gegevens van cohort 1 in de fase 2-aan-boldstudie, evenals 11-maanden gegevens uit de Open-Label Extension (OLE) -periode van de proef. Gegevens uit de dubbelblinde periode (16 weken behandeling) toonden een door placebo-gecorrigeerde maandelijkse motorische vermindering van 46% tijdens de dubbelblinde periode en de vrijheid van aanvallen bij meer dan 30% van de patiënten tijdens de relutrigine. Bovendien werden zinvolle winsten waargenomen in alertheid, communicatie en ernst van de inbeslagname zoals opgemerkt door zowel clinici als zorgverleners. In mei 2025 verstrekte Praxis een gegevensupdate uit het lopende OLE -gedeelte van de proef tijdens een virtueel investeerderevenement. Bij maand 11 werd bij patiënten een gemiddelde van ongeveer 90% vermindering van aanvallen waargenomen en werd een aanhoudende en continue verbetering in epileptische vrije periodes waargenomen, met een gemiddelde van 67 dagen zonder aanvallen vergeleken met 3 dagen in de basisperiode. Er waren geen nieuwe veiligheidssignalen, geneesmiddelengerelateerde ernstige bijwerkingen of dosisverlagingen nodig.

De Energistrational Cohort 2 is momenteel aan de gang en blijft zich inschrijven, met topline -resultaten die uiterlijk later worden verwacht dan de eerste helft van 2026, gevolgd door een potentiële NDA -indiening.

Praxis heeft onlangs het Emerald -onderzoek gestart dat relutrigine evalueert bij patiënten in alle DEE's. Emerald is een registrerende, 16-weken durende, placebo-gecontroleerde studie die aanvalsreductie evalueert bij patiënten met de diagnose ontwikkelingsepilepsies.

over relutrigine (PRAX-562) relutrigine is een first-in-class kleine kleine molecule in ontwikkeling voor de behandeling van ontwikkeling en epilophalope. Aanhoudende natriumstroom, aangetoond als een belangrijke motor voor aanval symptomen bij ernstige Dees. Relutrigine's mechanisme van precisie natriumkanaal (NAV) -modulatie is consistent met superieure selectiviteit voor hyperexcitabiliteit van het ziektestaat NAV-kanaal. In vivo studies van Relutrigine hebben dosisafhankelijke remming van aanvallen aangetoond tot volledige controle van aanvallenactiviteit in SCN2A, SCN8A en andere Dee-muismodellen. Relutrigine is in het algemeen goed verdragen in drie fase 1-onderzoeken en heeft biomarkerveranderingen aangetoond die indicatief zijn voor NAV-kanaalmodulatie. Gegevens uit cohort 1 van de fase 2-aangemoedingstudie toonden een goed verdraagde, robuuste, korte- en langdurige verbetering van motorische aanvallen in een zwaar voorbehandelde populatie naast behoudende aanval vrijheid bij sommige patiënten met SCN2A- en SCN8A-dee. Relutrigine heeft weesgeneesmiddelaanduiding (ODD) en zeldzame aanduiding bij kinderen van de FDA ontvangen voor de behandeling van SCN2A-dee, SCN8A-dee en Dravet-syndroom, evenals doorbraaktherapie-aanduiding (BTD), en Odd van de Europese Medicines Agency voor de behandeling van SCN2A-dee en SCN8A-DEE. Ga voor meer informatie over de Emerald en Awarden Studies naar Resiliencestudies.com.

Over Praxis Praxis Precision Medicines is een biofarmaceutisch bedrijf in klinisch stadium dat inzichten vertaalt uit genetische epilepsies in de ontwikkeling van therapieën voor CNS-aandoeningen die worden gekenmerkt door neuronale excitatie-verbinding. Praxis past genetische inzichten toe op de ontdekking en ontwikkeling van therapieën voor zeldzame en vaker voorkomende neurologische aandoeningen via ons eigen platform voor kleine molecuul, Cerebrum ™ en antisense oligonucleotide (ASO) platform, Solidus ™, met behulp van ons begrip van gedeelde biologische doelen en circuits in de hersenen. Praxis heeft een gediversifieerde, multimodale CNS-portefeuille opgezet, inclusief meerdere programma's in epilepsie en bewegingsstoornissen, met vier productkandidaten voor klinische fase. Ga voor meer informatie naar www.praxismedicines.com en volg ons op Facebook, LinkedIn en Twitter/X.

vooruitziende verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de particuliere effecten Litigation Reform Reform Act van 1995 en andere federale effectenwetgeving, inclusief uitdrukkelijke of impliciete instructies, instructies, instructies over de toekomstige of impliciete of impliciete instructies, instructies over de toekomstige of impliciete of impliciete instructies, de toekomstige instructies, inclusief de toekomstige of impliciete instructies, inclusief de toekomstige of impliciete instructies van de toekomst, zoals de toekomst, instructies over de toekomst van de toekomst, inclusief de toekomst, de toekomstige instructies, inclusief de toekomst van de toekomst. Verwachte timing van onze klinische proeven, de ontwikkeling van onze productkandidaten en de verwachte timing van inzendingen en interacties van de regelgeving, evenals andere uitspraken die de woorden "anticiperen", "geloven", "doorgaan", "kan" "kunnen" "Project" "Project", "Project", "Project", "Project", "Project" "Project," "Project" bevatten. "Zoek", "moet", "Target", "Will" of "zou" en soortgelijke uitingen die toekomstgerichte verklaringen vormen onder de Private Securities Litigation Reform Act van 1995.

De uitdrukkelijke of impliciete toekomstgerichte verklaringen die in dit persbericht zijn opgenomen, zijn slechts voorspellingen en zijn onderworpen aan een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, waaronder, zonder beperking: onzekerheden die inherent zijn aan klinische onderzoeken; de verwachte timing van klinische proeven, gegevensuitlees en de resultaten daarvan, en inzendingen voor goedkeuring of beoordeling door de overheid door de overheidsinstanties; goedkeuringen voor wettelijke om proeven uit te voeren; en andere risico's met betrekking tot de programma's en -activiteiten van Praxis zoals beschreven in haar jaarverslag over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024 en andere indieningen van de Securities and Exchange Commission. Hoewel de toekomstgerichte verklaringen van Praxis het goede trouwoordeel van het management weerspiegelen, zijn deze verklaringen alleen gebaseerd op informatie en factoren die momenteel bekend zijn bij Praxis. Als gevolg hiervan wordt u gewaarschuwd niet te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Elke toekomstgerichte verklaring in dit persbericht spreekt alleen vanaf de datum waarop het is gemaakt. Praxis wordt niet verplicht om een toekomstgerichte verklaring publiekelijk bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins.

Bron: Praxis Precision Medicines, Inc.

Geplaatst : 2025-07-22 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden