Precyzyjne leki Praxis otrzymuje oznaczenie przełomu FDA w celu leczenia napadów związanych z encefalopatią rozwojową i padaczkową SCN2A i SCN8A

Śledź Drugslib na

Boston, 17 lipca 2025 r. (Newswire Globe)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), firma biofarmaceutyczna w stadium klinicznym, tłumaczącą dziś wgląd genetyczny na rozwój terapii dla środkowego układu nerwowego (CNS) charakteryzującego się darowiznami (FDA). W przypadku relUtriginy modulator stanu funkcjonalnego kanału sodu do stosowania pediatrycznego w leczeniu pacjentów z SCN2A i SCN8A Dees.

„Ten BTD stanowi znaczący kamień milowy dla naszego programu relutryginy i dodatkowo zatrzymuje jego potencjał. Zmienione badanie kohorty 1 potwierdzające naszą aplikację włączała naszą populację najcięższą Dee, która kiedykolwiek uwzględniona i włączona, która nie uwzględniała trzech leczeń. Rozszerzenie otwartego jest niezwykłe, pokazując średnio około 90% zmniejszenia napadów, jak i ponad dwa miesiące między napadami. SCN2A i SCN8A Dees, dodatkowo wspierają rozwój Rellutrigine ” - skomentował Marcio Souza, prezes i dyrektor generalny. „Oprócz tej ekscytującej aktualizacji dla populacji SCN2A i SCN8A z niecierpliwością czekamy na wyniki badania Szmaragdowego, które niedawno zostało zainicjowane dla pacjentów z Dee, niezależnie od etiologii.”

BTD umożliwia przyspieszony przegląd rozwoju i regulacyjny leków, które mają na celu leczenie poważnego stanu, a wstępne dowody kliniczne wskazują, że relutrygina może wykazać znaczną poprawę klinicznie istotnego punktu końcowego w stosunku do istniejących terapii. BTD dla relUtrigine było poparte dodatnimi danymi z kohorty 1 w badaniu odważnym fazy 2, a także 11-miesięczne dane z okresu rozszerzenia otwartego (OLE). Dane z okresu podwójnie ślepego (16 tygodni leczenia) wykazały, że miesięczne zmniejszenie napadu motorycznego skorygowane o placebo wynosi 46% w okresie podwójnie ślepej ślepej i wolności napadu u ponad 30% pacjentów podczas uruchamiania. Ponadto zaobserwowano znaczące zyski w czujności, nasileniu komunikacji i napadu, jak zauważają zarówno klinicyści, jak i opiekunowie. W maju 2025 r. Praxis dostarczył aktualizację danych z trwającej części próby OLE podczas wydarzenia wirtualnego inwestora. W 11 miesiącu zaobserwowano średnio około 90% redukcji napadów i zaobserwowano trwałą i ciągłą poprawę okresów wolnych od napadów, ze średnią 67 dni bez napadów w porównaniu z 3 dniami w okresie wyjściowym. Nie było nowych sygnałów bezpieczeństwa, potrzebne poważne zdarzenia niepożądane związane z narkotykami ani redukcje dawki.

Obecnie trwająca rejestracyjna kohorta 2 i nadal się włącza, a wyniki najlepszych oczekiwanych nie później niż w pierwszej połowie 2026 r., A następnie potencjalne zgłoszenie NDA.

Praxis zainicjował ostatnio badanie szmaragdowe oceniające uniesienie u pacjentów we wszystkich Dee. Emerald to rejestracyjne, 16-tygodniowe badanie kontrolowane placebo oceniające zmniejszenie napadów u pacjentów zdiagnozowanych padaczkowych rozwój.

O rellutryginie (PRAX-562) Retulutrygina jest pierwszą w klasie małej cząsteczki w rozwój rozwoju w leczeniu rozwoju i nabawienia na epileptyczne i epilesowe (DeS AS A AS A AS A AS A As A Sidentent of Sidentent of Siodention of Siodention of Siodention of Siodention of Siodent of Siodent. Prąd sodu, okazał się kluczowym czynnikiem napadowym objawów napadów w ciężkich Dees. Mechanizm Modulacji Precyzyjnego Kanału Sodu (NAV) relutryginy jest zgodny z doskonałą selektywnością dla hiperexcitity kanału Nav Channel. Badania in vivo relutryginy wykazały zależne od dawki hamowanie napadów w celu pełnej kontroli aktywności napadu w SCN2A, SCN8A i innych modelach myszy Dee. Rellutrigina była ogólnie dobrze tolerowana w trzech badaniach fazy 1 i wykazała zmiany biomarkerów wskazujące na modulację kanału NaV. Dane z kohorty 1 w badaniu odważnym fazy 2 wykazały dobrze tolerowaną, solidną, krótko- i długoterminową poprawę napadów motorycznych w mocno leczonej populacji wraz z utrzymaniem swobody napadów u niektórych pacjentów z SCN2A i SCN8A-DEE. Rellutrygina otrzymała ocenę leków sieroosobowych (nieparzyste) i rzadkie oznaczenie choroby pediatrycznej z FDA w leczeniu SCN2A-DEE, SCN8A-DEE i zespołu Draveta, a także przełomowego oznaczenia terapii (BTD) oraz dziwnych z europejskiej agencji leków w leczeniu SCN2A-DEE i SCN8A-DEE. Aby dowiedzieć się więcej o badaniach szmaragdowych i ośmieszczonych, odwiedź Resilincestudies.com.

O Praxis Precyzyjne leki to kliniczna firma biofarmaceutyczna tłumacząca spostrzeżenia z padaczek genetycznych na opracowanie terapii zaburzeń OUN, charakteryzujących się brakiem zaburzenia wzbudzenia wzbudzenia neuronów. Praxis stosuje genetyczne wgląd w odkrywanie i rozwój terapii w przypadku rzadkich i bardziej rozpowszechnionych zaburzeń neurologicznych poprzez naszą zastrzeżoną platformę małej cząsteczki, mózgu i antysensownej platformy oligonukleotydowej (ASO), przy użyciu naszego zrozumienia wspólnych celów biologicznych i obwodów w mózgu. Praxis ustanowił zróżnicowane, multimodalne portfolio CNS, w tym wiele programów w całym padaczce i zaburzeniach ruchu, z czterema kandydatami na produkty kliniczne. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.praxismedicines.com i śledź nas na Facebooku, LinkedIn i Twittera/X.

oświadczenia dotyczące przyszłości Niniejsza komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w przyszłości, w tym ustawie o reformie sądów papierów wartościowych z 1995 r. I innych federalnych prawach papierów wartościowych, w tym ekspresowych lub dorozumianych stwierdzeń dotyczących Praxis, planów i próś, bez limitu, bez limitu, w odniesieniu do statusu limitowania, bez limitu, limitowania, bez limitu, limitowania, bez limitowania. Przewidywany czas naszych badań klinicznych, rozwój naszych kandydatów na produkt i przewidywany czas zgłoszeń i interakcji regulacyjnych, a także inne stwierdzenia zawierające słowa „przewiduj”, „wierz”, „wierz”, „wierz”, „kontynuuj”, „może”, „przedsięwzięcie”, „szacuj”, „oczekiwać”, „przewiduj”, „może”, „może”, „może”, „kontynuuj”, „potencjał”, „prognozuj”, „prognozuj”. „Szukaj”, „powinien”, „cel”, „will” lub „zrobiłby” i podobne wyrażenia, które stanowią oświadczenia dotyczące przyszłości na podstawie ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r.

Wyraźne lub dorozumiane stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są jedynie prognozami i podlegają szeregowi ryzyka, niepewności i założeń, w tym bez ograniczeń: niepewności związane z badaniami klinicznymi; oczekiwany czas badań klinicznych, odczytów danych i ich wyników oraz zgłoszenia do zatwierdzenia lub przeglądu regulacyjnego przez władze rządowe; Zatwierdzenia regulacyjne dotyczące przeprowadzania prób; oraz inne ryzyko dotyczące programów i operacji Praxis, jak opisano w swoim rocznym raporcie na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2024 r. I inne złożone złożone w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Chociaż oświadczenia dotyczące przyszłości Praxis odzwierciedlają osąd jej zarządzania w dobrej wierze, oświadczenia te oparte są wyłącznie na informacjach i czynnikach znanych obecnie przez Praxis. W rezultacie jesteś ostrzeżony, aby nie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Wszelkie oświadczenie z przyszłości w tym komunikacie prasowym mówi tylko w dniu, w którym jest składany. Praxis nie zobowiązuje się do publicznego aktualizacji lub zmiany jakiegokolwiek oświadczenia przyszłościowego, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy w inny sposób.

Źródło: Praxis Precision Medicines, Inc.

Wysłano : 2025-07-22 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe