A Praxis Precision Medicines recebe designação de terapia inovadora da FDA para relutina para o tratamento de convulsões associadas à SCN2A e SCN8A Developmental e Encefalopatias epilépticas

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BOSTON, July 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted BTD Para a Relutrigine, um modulador de estado funcional do canal de sódio para uso pediátrico para o tratamento de pacientes com SCN2A e SCN8A Dees. A partir da extensão aberta, é notável, mostrando uma média de aproximadamente 90% de redução de convulsões e mais de dois meses entre convulsões. A designação de doenças pediátricas nos Dees SCN2A e SCN8A, apoia ainda mais o desenvolvimento acelerado da Relutrigine ”, comentou Marcio Souza, presidente e diretor executivo. “Além desta atualização emocionante para a população SCN2A e SCN8A, estamos ansiosos para obter resultados do estudo Emerald, que foi recentemente iniciado para pacientes com DEE, independentemente da etiologia.”

O BTD permite o desenvolvimento acelerado e a revisão regulatória para medicamentos destinados a tratar uma condição grave, e evidências clínicas preliminares indicam que a relutrigem pode demonstrar melhora substancial em um endpoint (s) clinicamente significativo sobre as terapias existentes. O BTD da Relutrigine foi suportado pelos dados positivos da coorte 1 no estudo ENCLOLD FASE 2, bem como dados de 11 meses do período de extensão aberta (OLE) do estudo. Os dados do período duplo-cego (16 semanas de tratamento) mostraram uma redução mensal mensal de crise de 46%, ajustada por placebo, durante o período duplo-cego e a liberdade de convulsões em mais de 30% dos pacientes enquanto relutriga. Além disso, ganhos significativos foram observados em alerta, comunicação e gravidade das crises, conforme observado por médicos e cuidadores. Em maio de 2025, a Praxis forneceu uma atualização de dados da parte contínua do estudo durante um evento de investidor virtual. No mês 11, foi observada uma média de aproximadamente 90% de redução de convulsão em pacientes e uma melhora sustentada e contínua nos períodos livres de crises, com uma média de 67 dias sem convulsões em comparação com 3 dias no período de base. Não houve novos sinais de segurança, eventos adversos graves relacionados a medicamentos ou reduções de dose necessárias.

A Praxis iniciou recentemente o estudo Emerald avaliando a relutrigina em pacientes em todos os Dees. O Emerald é um estudo de registro de 16 semanas e 16 semanas, avaliando a redução de convulsões em pacientes diagnosticados com epilepsias de desenvolvimento. A corrente persistente de sódio, mostrada como um fator -chave dos sintomas de convulsões em Dees graves. O mecanismo de Relutrigina de modulação do canal de sódio de precisão (NAV) é consistente com a seletividade superior para a hiperexcitabilidade do canal de Nav do Estado de doença. Estudos in vivo de relutrigina demonstraram inibição de dependente da dose de convulsões para completar o controle da atividade de convulsões em SCN2A, SCN8A e outros modelos de camundongos de Dee. A Relutrigine tem sido geralmente bem tolerada em estudos três de fase 1 e demonstrou alterações de biomarcadores indicativas da modulação do canal NAV. Os dados da coorte 1 do estudo ENCOLL Fase 2 demonstraram uma melhoria bem tolerada, robusta, de curto e longo prazo nas crises motoras em uma população fortemente pré-tratada, juntamente com a liberdade de apreensão mantida em alguns pacientes com SCN2A e SCN8A-Dee. A Relutrigine recebeu designação de designação de medicamentos órfãos (ímpares) e raro doenças pediátricas do FDA para o tratamento da síndrome de SCN2A-Dee, SCN8A-Dee e Dravet, bem como a designação de terapia inovadora (BTD) e Odd da Agência de Medicamentos Europeus para o tratamento de SCN2A e SCNA-contra. Para saber mais sobre os estudos de esmeralda e encorajar, visite resiliencestudies.com.

sobre práxis Praxis Precision Medicines é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que traduz insights de epilepsias genéticas para o desenvolvimento de terapias para distúrbios do SNC caracterizados por desequilíbrio de inibição da excitação neuronal. A Praxis está aplicando insights genéticos à descoberta e desenvolvimento de terapias para distúrbios neurológicos raros e mais prevalentes por meio de nossa plataforma proprietária de pequenas moléculas, Cerebrum ™ e plataforma de oligonucleotídeo anti -sentido (ASO), Solidus ™, usando nossa compreensão de alvos biológicos compartilhados e circuitos no cérebro. A Praxis estabeleceu um portfólio de CNS multimodal diversificado, incluindo vários programas em distúrbios de epilepsia e movimento, com quatro candidatos a produtos em estágio clínico. Para obter mais informações, visite www.praxismedicines.com e siga-nos no Facebook, LinkedIn e Twitter/x. anticipated timing of our clinical trials, the development of our product candidates and the anticipated timing of regulatory submissions and interactions, as well as other statements containing the words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “endeavor,” “estimate,” “expect,” “anticipate,” “intend,” “may,” “might,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “Procure”, “deveria”, “alvo”, “vontade” ou “faria” e expressões semelhantes que constituem declarações prospectivas sob a Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995.

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Fonte: Praxis Precision Medicines, inc.

Postou : 2025-07-22 06:00

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