Medicamentele Praxis Precision primește desemnarea terapiei Breakthrough FDA pentru relutrigină pentru tratamentul convulsiilor asociate cu SCN2A și SCN8A Dezvoltare și encefalopatii epileptice

Urmăriți Drugslib pe

BOSTON, 17 iulie 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care traduce informații genetice în dezvoltarea terapiilor pentru sistemul nervos central (SNC), caracterizate prin a se administrează astăzi, în cazul în care se administrează alimentele neuronale ( Pentru relutrigină, un modulator funcțional de stat funcțional al canalului de sodiu pentru utilizarea pediatrică pentru tratamentul pacienților cu SCN2A și SCN8A DEES.

"Acest BTD reprezintă o etapă semnificativă pentru programul nostru reluutrigin și își validează în continuare potențialul. Extinderea la margine deschisă este remarcabilă, arătând o medie de aproximativ 90% reducere a convulsiilor și peste două luni între convulsii. Desemnarea bolii în SCN2A și SCN8A DEES, susține în continuare dezvoltarea accelerată a relutriginei ”, a comentat Marcio Souza, președinte și director executiv. „Pe lângă această actualizare interesantă pentru populația SCN2A și SCN8A, așteptăm cu nerăbdare rezultatele studiului de smarald care a fost inițiat recent pentru pacienții cu DEE, indiferent de etiologie.”

[ BTD pentru relutrigină a fost susținut de datele pozitive din cohorta 1 în studiul Embold Faza 2, precum și de date de 11 luni din perioada de extensie a etichetei deschise (OLE) a studiului. Datele din perioada dublu-orb (16 săptămâni de tratament) au arătat o reducere lunară a convulsiei motorii ajustate cu placebo cu 46% în perioada dublu-orb și libertatea convulsiei la peste 30% dintre pacienți în timp ce se deplasează. În plus, au fost observate câștiguri semnificative în alertă, comunicare și severitatea convulsiei, așa cum a menționat atât clinicienii, cât și îngrijitorii. În mai 2025, Praxis a furnizat o actualizare a datelor din partea OLE în curs a procesului în timpul unui eveniment de investitor virtual. La luna 11, a fost observată o medie de aproximativ 90% reducere a convulsiei la pacienți și a fost observată o îmbunătățire susținută și continuă a perioadelor fără convulsii, cu o medie de 67 de zile fără convulsii, comparativ cu 3 zile în perioada de bază. Nu au fost necesare noi semnale de siguranță, evenimente adverse grave legate de droguri sau reduceri de doză.

Embold Cohort de înregistrare 2 este în prezent în desfășurare și continuă să se înscrie, cu rezultatele topline așteptate nu mai târziu de prima jumătate a anului 2026, urmată de o potențială depunere NDA.

praxis a inițiat recent studiul de smarald care evaluează relutrigina la pacienții din toate Dees. EMERALD is a registrational, 16-week, placebo-controlled study evaluating seizure reduction in patients diagnosed with developmental epilepsies.

About Relutrigine (PRAX-562)Relutrigine is a first-in-class small molecule in development for the treatment of developmental and epileptic encephalopathies (DEEs) as a preferential inhibitor of Curentul de sodiu persistent, dovedit a fi un motor cheie al simptomelor de convulsie în DEE severe. Mecanismul Relutriginei de modulare a canalului de sodiu (NAV) de precizie este în concordanță cu selectivitatea superioară pentru hiperexcitabilitate a canalului NAV în stare de boală. Studiile in vivo ale relutriginei au demonstrat inhibarea dependentă de doză a convulsiilor până la controlul complet al activității convulsiei în SCN2A, SCN8A și alte modele de șoarece Dee. Relutrigina a fost, în general, bine tolerată în studiile a tri-fazei 1 și a demonstrat modificări ale biomarkerului, indicând modularea canalului NAV. Datele din cohorta 1 a studiului Embold în faza 2 au demonstrat o îmbunătățire bine tolerată, robustă, pe termen scurt și pe termen lung a convulsiilor motorii la o populație puternic pre-tratată, alături de libertatea convulsiei întreținute la unii pacienți cu SCN2A- și SCN8A-DEE. Relutrigina a primit desemnarea medicamentului orfan (ciudat) și desemnarea rară a bolii pediatrice de la FDA pentru tratamentul sindromului SCN2A-DEE, SCN8A-DEE și Dravet, precum și desemnarea terapiei de descoperire (BTD) și ODDE de la Agenția Europeană pentru Medicamente pentru Tratamentul SCN2A-DEE și SCN8A-DEE. Pentru a afla mai multe despre studiile de smarald și empt, vizitați resiliencestudies.com.

despre Praxis Praxis Precision Medicines este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care traduce informații din epilepsiile genetice în dezvoltarea terapiilor pentru tulburările SNC caracterizate prin dezechilibrul neuronală de excitare-inhibiție. Praxis aplică perspective genetice la descoperirea și dezvoltarea terapiilor pentru tulburări neurologice rare și mai răspândite prin intermediul platformei noastre de molecule mici, Cerebrum ™ și a oligonucleotidelor antisens (ASO), Solidus ™, folosind înțelegerea noastră despre țintele biologice comune și circuitele din creier. Praxis a înființat un portofoliu SNC diversificat, multimodal, incluzând mai multe programe între epilepsie și tulburări de mișcare, cu patru candidați la produsul în stadiu clinic. For more information, please visit www.praxismedicines.com and follow us on Facebook, LinkedIn and Twitter/X.

Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other federal securities laws, including express or implied statements regarding Praxis’ future expectations, plans and prospects, including, without limitation, statements regarding Momentul anticipat al studiilor noastre clinice, dezvoltarea candidaților noștri de produse și momentul anticipat al trimiterilor și interacțiunilor de reglementare, precum și alte declarații care conțin cuvintele „anticipați”, „credeți”, „continuați”, „ar putea”, „eforturi”, „„ estimează ”,„ plan ”,„ potențial ”,„ Plan ”,„ May ”,„ Seech ”,„ Plan ”,„ potențial ”,„ Plan ”,„ May ”,„ Search ”,„ Plan ”,„ potențial ”,„ Plan ”,„ May ”,„ Search ”,„ Plan ”,„ potențial ”,„ Plan ”,„ May ”,„ Search ”,„ Plan ”,„ potențial ”,„ Plan ”,„ May ”,„ Search ”,„ Plan ”,„ potențial ”,„ Plan ”,„ poate ” „Ar trebui”, „țintă”, „voință” sau „ar fi” și expresii similare care constituie declarații prospective în conformitate cu Legea privată de reformă a litigiilor private din 1995.

Declarațiile exprese sau implicite implicate incluse în acest comunicat de presă sunt doar predicții și sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și presupuneri, inclusiv, fără limitare: incertitudini inerente studiilor clinice; calendarul preconizat al studiilor clinice, al citirii datelor și al rezultatelor acestora și a trimiterilor pentru aprobarea sau revizuirea reglementărilor de către autoritățile guvernamentale; aprobări de reglementare pentru efectuarea proceselor; și alte riscuri privind programele și operațiunile Praxis, așa cum este descris în raportul său anual privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024 și alte înregistrări făcute la Securities and Exchange Commission. Deși declarațiile prospective ale lui Praxis reflectă judecata de bună credință a conducerii sale, aceste declarații se bazează doar pe informații și factori cunoscuți în prezent de Praxis. Drept urmare, sunteți avertizat să nu vă bazați pe aceste declarații prospective. Orice declarație prospectivă făcută în acest comunicat de presă vorbește doar de la data la care este făcută. Praxis nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public orice declarație prospectivă, fie ca urmare a informațiilor noi, a evoluțiilor viitoare sau a altfel.

Sursa: Praxis Precision Medicamente, INC.

Postat : 2025-07-22 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare