Praxis Precision Medicines получает обозначение прорывной терапии FDA для рельтригина для лечения судорог, связанных с развитием SCN2A и SCN8A и эпилептических энцефалопатий

BOSTON, July 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), a clinical-stage biopharmaceutical company translating genetic insights into the development of therapies for central nervous system (CNS) disorders characterized by neuronal excitation-inhibition imbalance, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted BTD Для Relutrigine модулятор функционального состояния натриевого канала для применения педиатрии для лечения пациентов с SCN2A и SCN8A DEES. Расширение открытых явлений является примечательным, показывая как примерно на 90% снижение судорог, так и в течение двух месяцев между приступами. Обозначение в SCN2A и SCN8A DEES, дополнительно поддерживает ускоренное развитие Relutrigine », - прокомментировал Марсио Соуза, президент и главный исполнительный директор. «В дополнение к этому захватывающему обновлению для популяции SCN2A и SCN8A, мы с нетерпением ждем результатов из Изумрудного исследования, которое недавно было инициировано для пациентов с DEE, независимо от этиологии».

BTD обеспечивает экспедитированную разработку и регуляторную проверку для лекарств, которые предназначены для лечения серьезных заболеваний, а предварительные клинические данные указывают на то, что Relutrigine может продемонстрировать существенное улучшение клинически значимой конечной точки (ы) по сравнению с существующей терапией. BTD для рельтригина был подтвержден положительными данными из когорты 1 в исследовании фазы 2, а также 11-месячными данными из периода исследования открытой маркировки (OLE) исследования. Данные двойного слепого периода (16 недель лечения) показали, что ежемесячное снижение моторного судорог с поправкой на плацебо на 46% в течение двойного слепого периода и свободу изъятия у более чем 30% пациентов при релитригине. Кроме того, значимые успехи наблюдались при настороже, связи и тяжести судорог, как отмечают как клиницисты, так и лица, осуществляющие уход. В мае 2025 года Praxis предоставил обновление данных из текущей части испытания во время события виртуального инвестора. На 11-м месяце у пациентов наблюдалось в среднем примерно на 90% снижения судорог, и наблюдалось устойчивое и постоянное улучшение в периодах без припадок, со средним значением 67 дней без приступов по сравнению с 3 днями в базовом периоде. Не было никаких новых сигналов безопасности, необходимых серьезных нежелательных явлений или сокращения дозы.

Praxis недавно инициировал изумрудное исследование, оценивающее рельтригин у пациентов по всем DEES. Emerald-это регистрационное 16-недельное плацебо-контролируемое исследование, оценивающее снижение судорог у пациентов с диагнозом эпилепсии развития. Постоянный ток натрия, который, как показано, является ключевым фактором симптомов судорог в тяжелых DEES. Механизм точной натриевой каналы (NAV) от Relutrigine согласуется с превосходной селективностью для гиперксуализации канала состояния заболевания. Исследования Relutrigine in vivo продемонстрировали дозозависимое ингибирование судорог для полного контроля активности судороги в моделях SCN2A, SCN8A и других мыши DEE. Relutrigine, как правило, был хорошо переносится в трех фазах 1 исследования и продемонстрировал изменения биомаркера, указывающие на модуляцию канала NAV. Данные из когорты 1 из исследования фазы 2 продемонстрировали хорошо переносимое, надежное, краткосрочное и долгосрочное улучшение моторных судорог в сильно предварительно обработанной популяции наряду с поддерживаемой свободой приступов у некоторых пациентов с SCN2A- и SCN8A-DEE. Relutrigine получила обозначение лекарств для сирот (ODD) и редкое обозначение педиатрического заболевания от FDA для лечения SCN2A-DEE, SCN8A-DEE и синдрома Драве, а также обозначения прорывной терапии (BTD) и нечетное от европейского агентства лекарств для лечения SCN2A-DEE и SCN8A-DEE. Чтобы узнать больше об исследованиях Изумруда и ободряйте, пожалуйста, посетите Resiliencestudies.com.

о практике Praxis Praxis Precision Medicines-это биофармацевтическая компания клинической стадии, переводящая информацию из генетических эпилепсий в развитие методов лечения расстройств CNS, характеризующихся дисбалансом ингибирования возбуждения нейронов. Praxis применяет генетическую информацию к открытию и разработке методов лечения редких и более распространенных неврологических расстройств через нашу проприетарную платформу для малых молекул, Cerebrum ™ и антисмысловые олигонуклеотидные (ASO) платформу, Solidus ™, используя наше понимание общих биологических мишеней и цирку в мозге. Praxis установил диверсифицированный мультимодальный портфель ЦНС, включая несколько программ по всему эпилепсии и расстройствам движения, с четырьмя кандидатами в клиническую стадию. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.praxismedicines.com и следуйте за нами на Facebook, LinkedIn и Twitter/x. anticipated timing of our clinical trials, the development of our product candidates and the anticipated timing of regulatory submissions and interactions, as well as other statements containing the words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “endeavor,” “estimate,” “expect,” “anticipate,” “intend,” “may,” “might,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “seek,” «Должен», «цель», «воля» или «будет» и аналогичные выражения, которые представляют собой прогнозные заявления в соответствии с Законом о реформе судебных разбирательств в частных вопросах 1995 года.

Экспресс-или подразумеваемые заявления, включенные в этот пресс-релиз, представляют собой только прогнозы и подвержены ряду рисков, неопределенности и предположений, включая, без ограничения: неопределенности, присущие клиническим испытаниям; ожидаемое время клинических испытаний, показания данных и их результатов, а также представления для одобрения регулирующих органов или проверки государственными органами; регулирующие разрешения на проведение испытаний; и другие риски, касающиеся программ и операций Praxis, как описано в его годовом отчете по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, и другие заявки, сделанные в Комиссии по ценным бумагам и биржам. Хотя перспективные заявления Praxis отражают добросовестное суждение о его управлении, эти заявления основаны только на информации и факторах, известных в настоящее время в Praxis. В результате вы предостерегаете не полагаться на эти прогнозные заявления. Любое перспективное заявление, сделанное в этом пресс-релизе, говорит только на дату, когда оно сделано. Praxis не предпринимает никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотре какого-либо прямого заявления, будь то в результате новой информации, будущих событий или иного.

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова