Praksis Hassas İlaçlar

Drugslib'i takip edin

Boston, 17 Temmuz 2025 (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: PRAX), klinik evre biyofarmasötik şirketi, genetik içgörüleri merkezi sinir sistemi (CNS) terapilerinin geliştirilmesine çeviren ABD, nöronal ekspitation inhibe ile karakterize edilen ve nöronal ekspitasyon ile karakterize edilen ve nöronal ekspitation fatura ile karakterize edildi ( Relutrigin için, SCN2A ve SCN8A DEES'li hastaların tedavisi için pediatrik kullanım için bir sodyum kanalı fonksiyonel durum modülatörü. Açık etiket uzantısından elde edilen sonuçlar, hem nöbetlerde yaklaşık% 90 azalma hem de nöbetler arasında iki aydan fazla bir süredir, hastalar ve bakıcıları için yaşam kalitesinde somut bir iyileşme anlamına gelir. SCN2A ve SCN8A Dees'teki pediatrik hastalık ataması, daha da hızlandırılmış Relutriginin gelişimini destekliyor ”dedi. “SCN2A ve SCN8A popülasyonu için bu heyecan verici güncellemeye ek olarak, etiyolojiye bakılmaksızın DEE hastaları için yakın zamanda başlatılan Emerald çalışmasının sonuçlarını dört gözle bekliyoruz.”

.

BTD, ciddi bir durumu tedavi etmeyi amaçlayan ilaçlar için hızlandırılmış gelişme ve düzenleyici inceleme sağlar ve ön klinik kanıtlar, Relutriginin mevcut tedaviler üzerinde klinik olarak anlamlı bir uç noktalar üzerinde önemli bir iyileşme gösterebileceğini göstermektedir. Relutrigin için BTD, Faz 2 Extold çalışmasında kohort 1'den gelen pozitif veriler ve denemenin açık etiketli uzantı (OLE) döneminden 11 aylık verilerle desteklenmiştir. Çift kör dönemden (16 haftalık tedavi) veriler, çift kör dönemde% 46 plasebo ayarlı aylık motor nöbet azalması ve relutrigin üzerindeki hastaların% 30'undan fazlasında nöbet özgürlüğü göstermiştir. Ek olarak, hem klinisyenler hem de bakıcılar tarafından belirtildiği gibi uyanıklık, iletişim ve nöbet şiddetinde anlamlı kazanımlar gözlenmiştir. Mayıs 2025'te Praxis, sanal yatırımcı etkinliği sırasında duruşmanın devam eden OLE bölümünden bir veri güncellemesi sağladı. 11. ayda, hastalarda ortalama yaklaşık% 90 nöbet azalması gözlenmiştir ve nöbetsiz dönemlerde sürekli ve sürekli bir iyileşme gözlenmiştir, başlangıç döneminde 3 güne kıyasla nöbetsiz 67 gün ortalama 67 gündür. Yeni güvenlik sinyalleri, uyuşturucu ile ilgili ciddi advers olaylar veya doz indirimleri gerekmedi.

Emzirme Kayıt Kohortu 2 şu anda devam ediyor ve kaydolmaya devam ediyor, üst düzey sonuçlar 2026'nın ilk yarısından daha sonra beklenmedik, ardından potansiyel bir NDA dosyalama.

Praxis son zamanlarda tüm DEES'deki hastalarda Relutrigini değerlendiren zümrüt çalışmasını başlattı. Zümrüt, gelişimsel epilepsi tanısı konan hastalarda nöbet azalmasını değerlendiren, 16 haftalık, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Kalıcı sodyum akımı, şiddetli deeslerde nöbet semptomlarının önemli bir itici gücü olduğu gösterilmiştir. Relutrigine’nin hassas sodyum kanalı (NAV) modülasyonu mekanizması, hastalık durumu NAV kanalı hipereksitabilitesi için üstün seçicilik ile tutarlıdır. Relutriginin in vivo çalışmaları, SCN2A, SCN8A ve diğer DEE fare modellerinde nöbet aktivitesinin tam kontrolünü kontrol etmek için nöbetlerin doza bağlı inhibisyonunu göstermiştir. Relutrigin genellikle üç faz 1 çalışmasında iyi tolere edilmiştir ve NAV kanalı modülasyonunu gösteren biyobelirteç değişiklikleri göstermiştir. Faz 2 Armist çalışmasının kohort 1'inden elde edilen veriler, SCN2A ve SCN8A-deeli bazı hastalarda sürdürülen nöbet özgürlüğünün yanı sıra, ağır önceden tedavi edilen bir popülasyonda motor nöbetlerde iyi to-to-to-to-to-to-to-to-to-tortu, kısa ve uzun süreli bir iyileşme göstermiştir. Relutrigine, SCN2A-dee, SCN8A-dee ve Dravet sendromunun tedavisi için FDA'dan yetim ilaç ataması (ODD) ve nadir pediatrik hastalık ataması ve ayrıca SCN2A ve SCN8A-DEE tedavisi için Avrupa İlaç Ajansı'ndan tuhaf almıştır. Emerald ve Emcold Studies hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen resiliencestudies.com adresini ziyaret edin.

Praksis Hakkında

Praksis Hassas İlaçlar, genetik epilepsilerden içgörüleri nöronal uyarma inhibisyon dengesizliği ile karakterize CNS bozuklukları için terapilerin gelişimine çeviren bir klinik aşamalı biyofarmasötik şirkettir. Praksis, beyindeki paylaşılan biyolojik hedefler ve devreler anlayışımızı kullanarak tescilli küçük molekül platformumuz, Cerebrum ™ ve antisens oligonükleotid (ASO) platformumuz, Solidus ™ aracılığıyla nadir ve daha yaygın nörolojik bozukluklar için tedavilerin keşfine ve geliştirilmesine genetik bilgiler uygulamaktadır. Praxis, dört klinik aşamalı ürün adayı ile epilepsi ve hareket bozuklukları arasında birden fazla program içeren çeşitlendirilmiş, multimodal bir CNS portföyü oluşturmuştur. Daha fazla bilgi için lütfen www.praxismedicines.com adresini ziyaret edin ve bizi Facebook'ta takip edin, LinkedIn ve X.

İleriye dönük beyanlar Bu basın bülteni, 1995 tarihli özel menkul kıymetler davası reformu Yasası ve diğer federal menkul kıymetler yasaları ve sonuçlar dahil olmak üzere, sonuçlar da dahil olmak üzere, özel menkul kıymetler davası reformu Yasası ve diğer federal menkul kıymetler yasaları içermeyen, ileriye dönük ifadeler içermektedir. Klinik araştırmalarımızın beklenen zamanlaması, ürün adaylarımızın gelişimi ve düzenleyici başvuruların ve etkileşimlerin beklenen zamanlaması ile “beklenen”, “inanmak”, “devam”, ““ çaba ””, “tahmini” “tahmin”, “beklentinin” ”“ beklentisi ”,“ Plan ”,“ Planlama ”,“ Planlama ”kelimelerini içeren diğer ifadeler ile ilgili ifadeler,” “Endeavor,”, “Planlama” “Planlama”, “Planlama”, “Planlama”, “Planlama”, “Planlama”, “Proje”, “Arama”, “Yapmalı”, “Hedef”, “irade” veya “yapılır” ve 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası uyarınca ileriye dönük ifadeler oluşturan benzer ifadeler.

Bu basın bülteninde yer alan açık veya zımni ileriye dönük beyanlar sadece tahminlerdir ve sınırlama olmaksızın: klinik çalışmalarda bulunan belirsizlikler de dahil olmak üzere bir dizi risk, belirsizlik ve varsayımlara tabidir; klinik araştırmaların, veri okumalarının ve sonuçlarının beklenen zamanlaması ve hükümet yetkilileri tarafından düzenleyici onay veya gözden geçirme başvurusu; deneme yapmak için düzenleyici onaylar; ve 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren yıl için Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda açıklanan Praxis programları ve operasyonları ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu ile yapılan diğer başvurular. Her ne kadar Praxis’in ileriye dönük ifadeleri yönetiminin iyi niyetli yargısını yansıtsa da, bu ifadeler yalnızca Praxis tarafından şu anda bilinen bilgi ve faktörlere dayanmaktadır. Sonuç olarak, bu ileriye dönük beyanlara güvenmemeniz için uyarılırsınız. Bu basın bülteninde yapılan ileriye dönük herhangi bir ifade, yalnızca yapıldığı tarihten itibaren konuşur. Praxis, yeni bilgiler, gelecekteki gelişmeler veya başka türlü olsun, ileriye dönük herhangi bir ifadeyi kamuya açıklama veya revize etme yükümlülüğü vermez.

Gönderildi : 2025-07-22 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler