Praxis Precision Medicines отримує позначення проривної терапії FDA для рельтрігіну для лікування припадків, пов’язаних із розвитком SCN2A та SCN8A та епілептичними енцефалопатіями

Підпишіться на Drugslib

Бостон, 17 липня 2025 р. (Globe Newswire)-Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ: Prax), клінічна стадія біофармацевтичної компанії, що перекладає генетичну інформацію про розробку терапії для центральної нервової системи (CNS), розподілених американським харчуванням та наркотиками, що характеризується препаратом та препаратом BERD-ingibistion, отримали сьогоднішнє харчування) HAD-indi-ingibition imbalance, що оголосило про приховування BED-ingibition, отримала приливи BED-indice, отримала приливи BED-indibcy, отримала сьогоднішнє харчування. Для рельтрігіну модулятор функціонального стану натрієвого каналу для дитячого використання для лікування пацієнтів із SCN2A та SCN8A DEES.

"Цей BTD являє собою значну віху для нашої програми рельтрігіну та ще більше підтверджує його потенціал, що вкладає коморт 1, що підтримує в середньому, в середньому навчається. З відкритого розгинання є чудовим, показуючи в середньому як приблизно на 90% зменшення судом, так і протягом двох місяців між припадками. Призначення в DEES SCN2A та SCN8A, додатково підтримує прискорений розвиток релетрігіну », - прокоментував Марсіо Суза, президент та головний виконавчий директор. "Окрім цього захоплюючого оновлення для населення SCN2A та SCN8A, ми з нетерпінням чекаємо результатів дослідження" Смарагдовий ", яке нещодавно було розпочато для пацієнтів з Ді, незалежно від етіології".

BTD дозволяє прискорити розробку та регуляторний огляд лікарських засобів, які призначені для лікування серйозного стану, а попередні клінічні дані свідчать про те, що релетригін може продемонструвати істотне поліпшення клінічно значущої кінцевої точки (ів) над існуючими терапіями. BTD для рельтрігіну підтримували позитивними даними когорти 1 у складному дослідженні фази 2, а також 11-місячними даними з періоду розгинання відкритого (OLE) випробування. Дані з подвійним сліповим періодом (16 тижнів лікування) показали, що щомісячне зменшення припадків на плацебо на 46% протягом подвійного сліпого періоду та свободи припадків у понад 30% пацієнтів під час рельтрігіну. Крім того, змістовні вигоди спостерігалися з настороженістю, спілкуванням та вираженістю припадків, як зазначають як клініцисти, так і вихователі. У травні 2025 року Praxis надала оновлення даних від поточної частини судового розгляду під час віртуальної події інвесторів. У 11 місяці в пацієнтів спостерігали приблизно 90% зменшення припадків, а постійне та постійне поліпшення періодів без припадків спостерігалися, середнє значення 67 днів без судом порівняно з 3 дні в базовому періоді. Не було нових сигналів безпеки, необхідних серйозних побічних подій, пов’язаних з наркотиками або необхідними зменшенням дози.

Засудна реєстраційна когорта 2 триває і продовжує зареєструватися, при цьому результати верхньої лінії очікуються не пізніше першої половини 2026 року, а потім потенційна подача NDA.

Praxis нещодавно ініціював дослідження "Смарагдовий", що оцінювало рельтрігін у пацієнтів у всіх ДІС. Смарагд реєстраційного, 16-тижневого, плацебо-контрольованого дослідження, що оцінює зменшення припадків у пацієнтів, діагностованих епілепсіями розвитку. Постійний струм натрію, показаний ключовим рушієм припадків симптомів у важких дедах. Механізм модуляції точного каналу натрію (NAV) рельтрігіну відповідає вищої селективності для хвороби каналу NAV-каналу. Дослідження in vivo рельтрігіну продемонстрували залежне від дози пригнічення припадків до повного контролю активності припадків у SCN2A, SCN8A та інших моделях миші Dee. Рельтрігін, як правило, добре переноситься у трьох дослідженнях фази 1 і продемонстрував зміни біомаркерів, що свідчать про модуляцію каналу NAV. Дані з когорти 1 Фази 2 Підкреслене дослідження продемонстрували добре переноситься, надійне, коротко- та довгострокове поліпшення моторних припадків у сильно попередньо обробленій популяції разом із підтримкою свободи припадків у деяких пацієнтів із SCN2A- та SCN8A-Dee. Relutrigine отримав позначення наркотиків-сиріт (непарне) та позначення рідкісних педіатричних захворювань від FDA для лікування синдрому SCN2A, SCN8A та Dravet, а також позначення терапії прориву (BTD) та дивно від Європейського агентства з лікарськими засобами для лікування SCN2A-DEE та SCN8A-DEE. Щоб дізнатися більше про Смарагд та доповнити навчання, відвідайте resiliencestudies.com.

про практику Praxis Praxis Precision-це біофармацевтична компанія клінічної стадії, що перекладає розуміння генетичних епілепсії в розробку терапії при розладах ЦНС, що характеризуються дисбалансом нейронного збудження. Praxis застосовує генетичні уявлення до відкриття та розвитку терапії для рідкісних і більш поширених неврологічних розладів через нашу фірмову платформу малої молекули, Cerebrum ™ та антисмислові олігонуклеотидні (ASO), Solidus ™, використовуючи наше розуміння спільних біологічних цілей та циркутів у мозку. Praxis встановив диверсифікований багатомодальний портфель CNS, включаючи кілька програм у розладах епілепсії та руху, з чотирма кандидатами на продукцію клінічної стадії. For more information, please visit www.praxismedicines.com and follow us on Facebook, LinkedIn and Twitter/X.

Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995 and other federal securities laws, including express or implied statements regarding Praxis’ future expectations, plans and prospects, including, without limitation, statements regarding the Очікувані терміни наших клінічних випробувань, розробка наших кандидатів на продукт та очікувані терміни регуляторних подань та взаємодій, а також інші заяви, що містять слова "передбачити", "повірте", "можуть", "" починати "," оцінка "," очікувати "" передбачати "," передати "," може "," може "," план "," план "," прагнення ", прагнення", прагнення ", прагну "Повинен", "ціль", "Will" або "Will" та подібні вирази, що становлять перспективні заяви відповідно до Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 р.

4 Очікуваний термін клінічних випробувань, зчитування даних та їх результати та подання заявок на регуляторне затвердження або перегляд державними органами; регуляторні схвалення щодо проведення судових процесів; та інші ризики щодо програм та операцій Praxis, як описано у його щорічному звіті про форму 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року та інші подання, подані до Комісії з цінних паперів та бірж. Незважаючи на те, що перспективні твердження Праксиса відображають добросовісне судження про його управління, ці твердження ґрунтуються лише на інформації та факторах, відомих наразі практикою. Як результат, вас попереджають не покладатися на ці перспективні заяви. Будь-яка передова заява, зроблена в цьому прес-релізі, говорить лише про дату, коли вона зроблена. Praxis не бере на себе зобов'язання публічно оновлювати чи переглядати будь-яку перспективну заяву, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

Джерело: Praxis Precision Medicines, INC.

Опубліковано : 2025-07-22 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова