تتلقى Precision Biosciences تعيين مسار FDA السريع للولايات المتحدة لـ PBGene-HBV ، وهو علاج للجينات الأولى في فئ

اتبع Drugslib على

Durham ، N.C .-- (Business Wire)-Apr. 15 ، 2025-Precision Biosciences ، Inc. برنامج تحرير الجينات المصمم لعلاج التهاب الكبد الكبدي المزمن من خلال القضاء على CCCDNA ، المصدر الرئيسي لتكرار فيروس التهاب الكبد B (HBV) ، وعدم تنشيط الحمض النووي المتكامل في الخلايا الكبدية في الخلايا الكبدية. قال مايكل أموروسو ، الرئيس والمدير التنفيذي في علوم البيولوجية ، مع التهاب الكبد المزمن ب. "لقد شجعنا من السلامة الأولية والنشاط المضاد للفيروسات التي لاحظناها في تجربة التخلص من B ونتطلع إلى الاستمرار في العمل عن كثب مع إدارة الأغذية والعقاقير ونحن نتقدم PBGene-HBV من خلال التطوير السريري."

تقوم الدقة بتقييم PBGene-HBV في المرحلة الأولى المستمرة في التجربة ، مع التحقيق السريري في الولايات المتحدة ومولدوفا وهونغ كونغ ونيوزيلندا والمملكة المتحدة. تتوقع الشركة مشاركة التحديثات على الفوج الكامل للجرعة المنخفضة ، بما في ذلك إدارات الجرعة المتعددة ، وبيانات من مستويات الجرعة الأعلى خلال عام 2025.

تم تصميم تسريع المسار السريع لتسهيل التنمية والتسريع لمراجعة الأدوية التي تهدف إلى التعامل مع ظروف خطيرة أو تهدد الحياة. قد يكون الدواء الذي تلقى تسمية سريعة المسار مؤهلاً للحصول على المزيد من الاجتماعات والاتصالات المتكررة مع إدارة الأغذية والعقاقير والمراجعة المتداخلة لأي طلب للحصول على موافقة التسويق. قد يكون تعيين الأدوية السريع للمسار السريع مؤهلاً أيضًا لمراجعة الأولوية إذا تم استيفاء المعايير ذات الصلة.

حول PBGene-HBV (برنامج القضاء الفيروسي):

Pbgene-HBV هو Precision مملوكة بالكامل في برنامج تحرير الجينات في الجسم الحي في تجربة إكلينيكية عالمية أولى في الإنسان ، والتي تم تصميمها لعلاج التهاب الكبد الوبائي المزمن. حاليًا ، تشير التقديرات إلى أن 300 مليون شخص في جميع أنحاء العالم يعانون من التهاب الكبد المزمن B. Pbgene-HBV هو برنامج تحرير الجينات الأول والوحيد الذي يحتمل أن يدخل التحقيق السريري المصمم خصيصًا للقضاء على CCCDNA وعدم تنشيط الحمض النووي المدمج في HBV. تم توفير تقنية الجسيمات النانوية الدهنية لـ PBGene-HBV بواسطة Acuitas Therapeutics Inc.

حول التهاب الكبد B:

التهاب الكبد B هو سبب رئيسي للمراضة في الولايات المتحدة والموت على مستوى العالم ، مع عدم وجود خيارات علاجية متاحة حاليًا للمرضى. على الرغم من توفر العلاجات المضادة للفيروسات المعتمدة ، فإن ما يقدر بنحو 300 مليون شخص على مستوى العالم ، ويقدر أن يعانون من إصابة التهاب الكبد B المزمن ب. ما يقدر بنحو 15 ٪ إلى 40 ٪ من المرضى الذين يعانون من التهابات HBV قد يصابون بمضاعفات ، مثل تليف الكبد ، أو فشل الكبد ، أو سرطان الكبد (سرطان الكبد) ، والتي تمثل غالبية الوفيات المرتبطة بفيروس HBV.

عدوى التهاب الكبد المزمن B مدفوعة في المقام الأول باستمرار HBV CCCDNA وتكامل الحمض النووي HBV في الجينوم البشري في خلايا الكبد ، المصدر الرئيسي لمستضد سطح التهاب الكبد B (HBSAG) في مرض المرحلة المتأخرة. تشمل العلاجات الحالية للمرضى الذين يعانون من عدوى HBV عوامل تؤدي إلى قمع فيروسي طويل الأجل كما هو موضح في الحد من الحمض النووي HBV المتداول ، لكن هذه العلاجات لا تقضي على HBV CCCDNA ، ونادراً ما تؤدي إلى علاج وظيفي ، وتتطلب إعطاء مدى الحياة.

Precision Biosciences ، Inc. هي شركة تحرير الجينات السريرية للمرحلة المخصصة لتحسين الحياة (DTIL) من خلال منصة تحرير جينوم ARCUS® الجديدة والملكية التي تختلف عن التقنيات الأخرى في طريقة خفضها ، وحجمها الأصغر ، وهيكلها الأبسط. قد تتيح القدرات الرئيسية والخصائص التمييزية أن تتيح النوكليز من Arcus من زيادة النتائج العلاجية المحددة والمحددة. باستخدام Arcus ، يتكون خط أنابيب الشركة من مرشحين لتحرير الجينات في الجسم الحي المصمم لتقديم علاجات دائمة لأوسع نطاق من الأمراض الوراثية والمعدية حيث لا توجد علاجات كافية. لمزيد من المعلومات حول علوم البيولوجية الدقيقة ، يرجى زيارة www.precisionbiosciences.com.

يتم استخدام منصة ARCUS® للتطور في علاجات تحرير الجينات في الجسم الحي لتحرير الجينات المتطورة ، بما في ذلك إدراج الجينات (إدراج الحمض النووي في الجينات/الإضافة) الختان (إزالة جزء كبير من الجينات المعيبة عن طريق توصيل نوكليز اثنين من القوس في AAV واحد).

بيانات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. الأساليب بما في ذلك كفاءة التحرير ، ومدى ملاءمة النيوكليز القوس لإدخال الجينات ، والقضاء على الجينات واستئصال الجينات والتمايز من أساليب تحرير الجينات الأخرى ؛ التوقيت المتوقع للعمليات التنظيمية والعمليات السريرية ، بما في ذلك الإيداعات والدراسات والتسجيل والبيانات السريرية لـ PBGene-HBV ؛ تصميم PBGene-HBV للتخلص مباشرة من CCCDNA وعدم تنشيط الحمض النووي HBV المتكامل مع خصوصية عالية ، وربما يؤدي إلى علاجات وظيفية ؛ السلامة الأولية المشجعة والنشاط المضاد للفيروسات لوحظت في التجربة السريرية القضاء على B ؛ خطط لتوفير تحديثات مستمرة على الفوج الكامل للجرعة المنخفضة لدراسة PBGene-HBV ، بما في ذلك إدارات الجرعة المتعددة ، والبيانات من مستويات الجرعة الأعلى خلال عام 2025 ؛ والتوقيت المتوقع للبيانات السريرية. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” "سعيم" ، "اقترح" ، "الهدف" ، "الإرادة" ، "سوف" ، أو سلبيها والكلمات والتعبيرات المماثلة.

تستند

البيانات التطلعية إلى التوقعات والمعتقدات والافتراضات الحالية للإدارة وعلى المعلومات المتاحة لنا حاليًا. هذه العبارات ليست وعودًا أو ضمانات ، وتتضمن عددًا من المخاطر المعروفة وغير المعروفة ، وشكوكات وافتراضات ، والنتائج الفعلية قد تختلف ماديًا عن تلك المعبر عنها أو الضمني في البيانات التطلعية بسبب عوامل مهمة مختلفة ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، قدرتنا على أن تصبح مربحة ؛ قدرتنا على شراء تمويل كاف لدفع برامجنا ؛ المخاطر المرتبطة بمتطلباتنا الرأسمالية ، والمدرج النقدي المتوقع ، والمتطلبات بموجب أدوات الديون الحالية وتأثيرات القيود الواردة ، بما في ذلك قدرتنا على زيادة رأس المال الإضافي بسبب ظروف السوق و/أو القيمة السوقية لدينا ؛ نفقات التشغيل لدينا وقدرتنا على التنبؤ بما ستكون عليه هذه النفقات ؛ تاريخ التشغيل المحدود لدينا ؛ تقدم ونجاح برامجنا ومرشحات المنتجات التي ننفق فيها مواردنا ؛ قدرتنا المحدودة أو عدم القدرة على تقييم سلامة وفعالية مرشحي منتجاتنا ؛ خطر أن يوفر تقنيات تحرير الجينوم الأخرى مزايا كبيرة على تقنية arcus لدينا ؛ اعتمادنا على تقنية arcus لدينا ؛ البدء والتكلفة والتوقيت والتقدم وتحقيق المعالم ونتائج أنشطة البحث والتطوير والدراسات قبل السريرية والسريرية ، بما في ذلك التجربة السريرية وتطبيقات الأدوية الجديدة الاستقصائية ؛ الإدراك العام حول تقنية تحرير الجينوم وتطبيقاتها ؛ المنافسة في مجالات تحرير الجينوم ، ومستحضرات الأدوية الحيوية ، والتكنولوجيا الحيوية ؛ قدرتنا أو متعاونينا أو غيرها من المرخصين على تحديد وتطوير وتسويق مرشحين المنتجات ؛ معلقة ومحتملة للمسؤولية عن المنتجات وعقوبات ضدنا أو المتعاونين مع المتعاونين أو المرخصين الآخرين المتعلقة بتقنينا ومرشحين منتجاتنا ؛ المشهد التنظيمي الأمريكي والتنظيمي المنطبق على تطوير المرخصين للمرشحين للمرشحين للمنتجات ؛ قدرتنا أو متعاونينا أو غيرها من المرخصين على تقدم المرشحين للمنتجات في التجارب السريرية وتنفيذها وإكمالها بنجاح ؛ مشاكل التصنيع المحتملة المرتبطة بتطوير أو تسويق أي من مرشحي منتجاتنا ؛ التأخير أو الصعوبات في قدرةنا والمرخصين الآخرين على تسجيل المرضى ؛ التغييرات في "الخط العلوي" المؤقتة والبيانات الأولية التي نعلن عنها أو نشرها ؛ إذا لم يعمل مرشحو منتجاتنا على النحو المقصود أو يسببون آثارًا جانبية غير مرغوب فيها ؛ المخاطر المرتبطة بالرعاية الصحية المعمول بها وحماية البيانات والخصوصية والأمان وامتثالنا لها ؛ قدرة أصحاب المرخص لهم أو لدينا على الحصول على تعيين الأدوية اليتيم أو تعيين المسار السريع لمرشحي منتجاتنا أو إدراك الفوائد المتوقعة لهذه التسميات ؛ قدرتنا أو متعاونينا أو المرخصين الآخرين على الحصول على الموافقة التنظيمية لمرشحي منتجاتنا ، وأي قيود و/أو قيود و/أو تحذيرات في ملصق مرشح المنتج المعتمد ؛ معدل ودرجة قبول السوق لأي من مرشحي منتجاتنا ؛ قدرتنا على إدارة نمو عملياتنا بفعالية ؛ قدرتنا على جذب والاحتفاظ وتحفيز المديرين التنفيذيين والموظفين ؛ آثار فشل النظام والانتهاكات الأمنية ؛ مصاريف التأمين والتعرض للخصوم غير المؤمن عليها ؛ آثار القواعد الضريبية ؛ آثار أي جائحة أو وباء أو تفشي مرض معدي ؛ نجاح تعاوننا الحالي واتفاقيات الترخيص الأخرى ، وقدرتنا على الدخول في ترتيبات تعاون جديدة ؛ علاقاتنا الحالية والمستقبلية مع الأطراف الثالثة بما في ذلك الموردين والمصنعين ؛ قدرتنا على الحصول على حماية الملكية الفكرية والحفاظ عليها لتكنولوجيانا وأي من مرشحي منتجاتنا ؛ التقاضي المحتمل المتعلق بالانتهاك أو اختلال حقوق الملكية الفكرية ؛ آثار الكوارث الطبيعية والكوارث من صنع الإنسان ، والطوارئ الصحية العامة وغيرها من الأحداث الكارثية الطبيعية ؛ آثار التضخم المستمر ، واضطرابات سلسلة التوريد وإجراءات سياسة البنك المركزي الرئيسي ؛ الظروف في السوق والاقتصاد ؛ المخاطر المتعلقة بملكية أسهمنا المشتركة ، بما في ذلك التقلبات في سعر سهمنا ؛ قدرتنا على تلبية متطلبات وصيانة قائمة أسهمنا المشتركة في بورصة ناسداك أو غيرها من البورصات العامة ؛ وغيرها من العوامل المهمة التي تمت مناقشتها بموجب التسمية التوضيحية "عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي حول النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 ، حيث يمكن تحديث أي عوامل من هذا القبيل من وقت لآخر في ملفاتنا الأخرى مع SEC ، والتي يمكن الوصول إليها على موقع SEC على موقع الويب على www.sec.gov وصفحة المستثمرين في موقع الويب الخاص بنا في SEC. من تاريخ هذا البيان الصحفي ، وباستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون المعمول به ، ليس لدينا أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا ، سواء كان ذلك نتيجة لأي معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو ظروف غيرت أو غير ذلك.

.

المصدر: Precision Biosciences ، INC.

نشر : 2025-04-16 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية