Precision Biosciences dostává americký rychlý označení FDA pro PBGene-HBV, terapii editace genu prvního ve své třídě navržené k eliminaci kořenové příčiny chronické hepatitidy B B

Sledujte Drugslib

Durham, N.C.-- (BUSINESS WIRE)-APR. 15, 2025-Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), společnost pro editaci genu pro klinické fáze využívající svou novou proprietární platformu Arcus® pro vývoj in vivo genových editačních terapií pro onemocnění s vysokou neuspokojenou potřebou, které společnost ve společnosti Viivo s návodem ve společnosti, které společnost ve společností ve společnosti, byla vydána ve společnosti Vivot, které se týkaly společnosti FDA a FDA), společnost FDA (FDA), která byla ve společnosti PBGEN. Editační program určený k vyléčení chronické hepatitidy B eliminací cccDNA, klíčového zdroje replikace viru hepatitidy B (HBV) a inaktivující integrovanou HBV DNA v hepatocytech. Hepatitida B, “řekl Michael Amoroso, prezident a generální ředitel společnosti Precision Biosciences. "Byli jsme povzbuzeni počáteční bezpečností a antivirovou aktivitou, kterou jsme pozorovali v pokusu Eliminate-B, a těšíme se, že budeme úzce spolupracovat s FDA, když postupujeme PBGENE-HBV prostřednictvím klinického vývoje."

Precision hodnotí PBGene-HBV v probíhající globální fázi 1 eliminující B studii s klinickým zkoumáním ve Spojených státech, Moldavsku, Hongkongu, Novém Zélandu a Velké Británii. Společnost očekává sdílení aktualizací plné nízkodávkové kohorty, včetně více administrací dávky a údajů z vyšších úrovní dávky v průběhu roku 2025. Lék, který obdržel rychlé označení, může být způsobilý pro častější schůzky a komunikaci s FDA a přezkoumání jakékoli žádosti o schválení marketingu. Pokud jsou splněna relevantní kritéria, může být také způsobilý pro přezkum priority přijímající léčivo, které přijímá rychlé stopy.

o pbgene-HBV (program eliminace virů):

pbgene-hBV je Precision je zcela vlastněn infekcí editace genů v globálním prvním klinickém studii, která je navržena tak, aby potenciálně léčila infekci chronické hepatitidy B. V současné době se odhaduje, že 300 milionů lidí na celém světě je postiženo chronickou hepatitidou B. PBGENE-HBV je prvním a jediným potenciálně potenciálně léčebným programem pro editaci genů, který je speciálně navržen tak, aby eliminoval CCCDNA a inaktivoval integrovanou HBV DNA. Technologie lipidových nanočástic pro PBGene-HBV byla poskytnuta společností Acuitas Therapeutics Inc.

o hepatitidě B:

Hepatitida B je hlavní příčinou morbidity v USA a smrti po celém světě, bez léčivých možností, které jsou v současné době k dispozici pro pacienty. Navzdory dostupnosti schválených antivirových terapií se odhaduje, že 300 milionů lidí na celém světě a 1-2 miliony lidí v USA mají chronickou infekci hepatitidy B. Odhaduje se, že 15% až 40% pacientů s infekcemi HBV se může vyvinout komplikace, jako je cirhóza, selhání jater nebo rakovina jater (hepatocelulární karcinom), které představují většinu úmrtí souvisejících s HBV.

Chronická infekce hepatitidy B je primárně poháněna přetrváváním HBV CCCDNA a integrací HBV DNA do lidského genomu v jaterních buňkách, primárním zdrojem povrchového antigenu hepatitidy B (HBSAG) u pozdní stadium. Současná léčba u pacientů s infekcí HBV zahrnují činidla, která vede k dlouhodobému potlačení viru, jak je indikováno snížením cirkulující HBV DNA, ale tyto terapie nevymýšlejí HBV CCCDNA, zřídkakdy vedou k funkční léčbě a vyžadují celoživotní podávání.

o precizním bioscience, ink.

Precision Biosciences, Inc. je společnost pro úpravu genů klinického stádia věnované zlepšování života (DTIL) s novým a proprietárním platformou pro editaci genomu Arcus®, která se liší od jiných technologií ve způsobu, jakým snižuje, jeho menší velikost a jeho jednodušší strukturu. Klíčové schopnosti a diferenciační charakteristiky mohou umožnit nukleázám Arcus řídit zamýšlenější, definované terapeutické výsledky. Pomocí Arcus je potrubí společnosti složeno z in vivo genů editujících kandidáti určené k tomu, aby poskytovali trvalé léky pro nejširší škálu genetických a infekčních onemocnění, kde neexistuje adekvátní léčba. Pro více informací o přesných biologických přípravcích naleznete na adrese www.precisionbiosciences.com.

Platforma Arcus® se používá k vývoji in vivo genových editačních terapií pro sofistikované editace genu, včetně genového inzerce (vložení dna do genové exprese). Excize (odstranění velké části vadného genu dodáním dvou nukleáz Arcus v jediném AAV).

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, without limitation, statements regarding the clinical development and expected safety, efficacy and benefit of PBGENE-HBV and our gene Úpravy přístupů včetně účinnosti úpravy a vhodnost nukleáz Arcus pro inzerci genu, eliminaci genů a excizi a diferenciace genů od jiných přístupů editace genů; Očekávané načasování regulačních procesů a klinických operací, včetně podání, studií, zápisu a klinických údajů pro PBGene-HBV; Návrh PBGENE-HBV pro přímo eliminaci CCCDNA a inaktivaci integrované HBV DNA s vysokou specificitou, což potenciálně vede k funkčním lékům; Povzbuzující počáteční bezpečnost a antivirová aktivita pozorovaná v klinické studii Eliminate-B; Plány na poskytnutí průběžných aktualizací plné nízkodávkové kohorty pro studii PBGEN-HBV, včetně více dávkových administrativy a údajů z vyšších úrovní dávky v průběhu roku 2025; a očekávané načasování klinických údajů. V některých případech můžete identifikovat výhledová prohlášení podle termínů jako „AIM“, „Předpovídat“, „objevit se“, „Přístup“, „Věřit“, „uvažovat“, „Mohl“, „navržený“, „Povzbuzovaný“, „Očekávat“, „Očekávat“, „Předvídat“, „Předvídat“, „Predikční“, „Predikční“, „Predikční“, „Pronásledovat“, „Průkaz“ „Snažte se,“ „navrhnout“, „cíl“, „vůle“, „by“ nebo negativní a podobná slova a výrazy.

Výzva s výhledy jsou založena na současných očekáváních, vírech a předpokladech managementu a na informacích, které máme v současné době k dispozici. Tato prohlášení nejsou ani sliby ani zárukami a zahrnují řadu známých a neznámých rizik, nejistot a předpokladů a skutečné výsledky se mohou významně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo implikovány v výhledových prohlášeních kvůli různým důležitým faktorům, včetně, ale nejen, ale nejen, naši schopnost stát se; Naše schopnost zajistit dostatečné financování pro pokrok v našich programech; rizika spojená s našimi kapitálovými požadavky, očekávaná hotovostní dráha, požadavky podle našich současných dluhových nástrojů a dopady omezení, včetně naší schopnosti získat další kapitál v důsledku tržních podmínek a/nebo naší tržní kapitalizace; naše provozní náklady a naše schopnost předpovídat, jaké budou tyto výdaje; naše omezená provozní historie; postup a úspěch našich programů a kandidátů na produkty, ve kterých vynakládáme naše zdroje; naše omezená schopnost nebo neschopnost posoudit bezpečnost a účinnost uchazečů o produkty; riziko, že jiné technologie editující genom mohou poskytnout významné výhody oproti naší technologii Arcus; Naše závislost na naší technologii Arcus; iniciace, náklady, načasování, pokrok, dosažení milníků a výsledky výzkumných a vývojových aktivit a předklinických a klinických studií, včetně klinických hodnocení a vyšetřovacích nových aplikací pro drogy; veřejné vnímání technologie editace genomu a jejích aplikací; Konkurence v editaci genomu, biofarmaceutických a biotechnologických oblastech; Schopnost našich nebo našich spolupracovníků nebo jiných držitelů licence identifikovat, rozvíjet a komercializovat kandidáty na produkty; čekající a potenciální soudní spory a sankce odpovědnosti za výrobky proti nám nebo našim spolupracovníkům nebo jiným licenci souvisejícím s naší technologií a našimi kandidáty na produkty; Americká a zahraniční regulační prostředí vztahující se na rozvoj kandidátů na produkty našich a našich spolupracovníků nebo jiných držitelů licence; Schopnost našich nebo našich spolupracovníků nebo jiných držitelů licence nasazovat kandidáty na produkty a úspěšně navrhovat, implementovat a dokončit klinické hodnocení; potenciální výrobní problémy spojené s vývojem nebo komercializací některého z našich kandidátů na produkt; zpoždění nebo potíže s schopností našich a našich spolupracovníků a schopnosti jiných licence přihlásit se k pacientům; Změny v prozatímních „top-line“ a počátečních datech, které oznamujeme nebo publikujeme; Pokud naši kandidáti na produkt nefungují tak, jak je zamýšleno nebo způsobuje nežádoucí vedlejší účinky; rizika spojená s platnými zdravotní péčí, ochranou údajů, soukromí a bezpečnostními předpisy a tím dodržováním; Schopnost našich nebo našich držitelů licence získat označení léčiva pro osiřelé nebo rychlé označení pro naše kandidáty na produkty nebo realizovat očekávané výhody těchto označení; Schopnost našich nebo našich spolupracovníků nebo jiných držitelů licence získat a udržovat regulační schválení našich kandidátů na produkty a veškerá související omezení, omezení a/nebo varování ve štítku schváleného kandidáta na produkt; míra a stupeň přijetí na trh některých z našich kandidátů na produkt; naše schopnost efektivně řídit růst našich operací; naše schopnost přilákat, udržet a motivovat vedoucí pracovníky a personál; účinky selhání systému a porušení bezpečnosti; Náklady na pojištění a vystavení nepojištěným závazkům; účinky daňových pravidel; Účinky jakékoli pandemie, epidemie nebo vypuknutí infekční choroby; úspěch naší stávající spolupráce a dalších licenčních dohod a naše schopnost uzavřít nové ujednání o spolupráci; naše současné a budoucí vztahy a spoléhání se na třetí strany, včetně dodavatelů a výrobců; naše schopnost získat a udržovat ochranu duševního vlastnictví pro naši technologii a jakýkoli z našich kandidátů na produkty; Potenciální soudní spory týkající se porušení nebo zneužití práv duševního vlastnictví; účinky přírodních a umělých katastrof, mimořádných událostí v oblasti veřejného zdraví a dalších přírodních katastrofických událostí; účinky trvalé inflace, narušení dodavatelského řetězce a hlavních akcí centrální banky; tržní a ekonomické podmínky; rizika související s vlastnictvím našich kmenových akcií, včetně výkyvů v naší ceně akcií; naše schopnost splňovat požadavky a udržovat seznam našich kmenových akcií na NASDAQ nebo jiných veřejných burzách; a další důležité faktory diskutované pod titulkem „rizikové faktory“ v naší výroční zprávě o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024, protože jakékoli takové faktory mohou být čas od času aktualizovány v našich dalších podáních s SEC, které jsou přístupné na webových stránkách SEC na webových stránkách www.sec.gov a stránka Investors na našem webu v Investor.com. Z datu této tiskové zprávy a, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno příslušné zákony, nemáme žádnou povinnost aktualizovat nebo revidovat jakákoli výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak.

Zdroj: Precision Biosciences, Inc.

Vyslán : 2025-04-16 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova