Precision Biosciences erhält die US-amerikanische FDA Fast Track-Bezeichnung für PBgene-HBV, eine erstklassige Gen-Bearbeitungstherapie zur Beseitigung der Grundursache für chronische Hepatitis B

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Durham, N.C.-(Business Wire)-Apr. 15, 2025-Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), ein Gen-Editing-Unternehmen des klinischen Stadiums, das seine neuartige proprietäre ARCUS®-Plattform nutzt, um In-vivo-Gen-Bearbeitungs-Therapien für Krankheiten mit hohem, nicht ermitteltem Bedürfnis zu entwickeln. Bearbeitungsprogramm zur Heilung chronischer Hepatitis B durch Eliminierung von CCCDNA, der wichtigsten Quelle für die Replikation von Hepatitis B-Virus (HBV) und inaktivierte integrierte HBV-DNA in Hepatozyten. Hepatitis B “, sagte Michael Amoroso, Präsident und Chief Executive Officer bei Precision Biosciences. "Wir wurden von der anfänglichen Sicherheits- und antiviralen Aktivität, die wir in der Eliminat-B-Studie beobachtet haben, ermutigt und freuen uns darauf, weiter mit der FDA zusammenzuarbeiten, während wir PBgene-HBV durch klinische Entwicklung fortschreiten."

Präzision bewertet PBgene-HBV in der laufenden globalen Phase-1-Studie mit klinischer Untersuchung in den USA, Moldawien, Hongkong, Neuseeland und dem Vereinigten Königreich. Das Unternehmen rechnet damit, Aktualisierungen der vollendosierten Kohorte zu teilen, einschließlich mehrerer Dosisverwaltungen, und Daten aus höheren Dosis im gesamten 2025.

Fast Track-Bezeichnung sollen die Entwicklung und die Überprüfung der Überprüfung von Arzneimitteln, die für die Behandlung schwerwiegende oder lebensbedrohliche Bedingungen und ein Bekanntheitsgrad eines medizinischen Bedürfnisses bestimmt sind. Ein Medikament, das eine schnelle Track -Bezeichnung erhalten hat, kann für häufigere Besprechungen und Kommunikation mit der FDA und für die Überprüfung eines Antrags auf Marketinggenehmigung berechtigt sein. Eine Medikamente, die eine schnelle Spurbezeichnung erhält, kann auch für Prioritätsprüfung berechtigt sein, wenn relevante Kriterien erfüllt sind.

Über PBgene-HBV (Viral Elimination Program):

PBgene-HBV ist in vivo-Genbearbeitungsprogramme von Precision in einem globalen Erst-in-Human-klinischen Studie, das potenziell chronische Hepatitis-B-Infektion korrigiert. Derzeit wird geschätzt, dass weltweit 300 Millionen Menschen mit chronischer Hepatitis B. PBgene-HBV betroffen sind, das erste und nur potenziell kurative Gen-Bearbeitungsprogramm, das in klinische Untersuchungen eintritt, die speziell zur Beseitigung von CCCDNA und inaktiviert integriertes HBV-DNA entwickelt wurden. Die Lipid-Nanopartikel-Technologie für PBgene-HBV wurde von Acuitas Therapeutics Inc.

Über Hepatitis B:

Hepatitis B ist eine Hauptursache für Morbidität in den USA und zum Tod global, ohne dass für Patienten derzeit keine kurativen Optionen verfügbar sind. Trotz der Verfügbarkeit zugelassener antiviraler Therapien werden schätzungsweise 300 Millionen Menschen weltweit und 1-2 Millionen Menschen in den USA eine chronische Hepatitis-B-Infektion aufweisen. Schätzungsweise 15 bis 40% der Patienten mit HBV-Infektionen können Komplikationen wie Zirrhose, Leberversagen oder Leberkrebs (hepatozelluläres Karzinom) entwickeln, was die Mehrheit der HBV-bezogenen Todesfälle ausmacht.

chronische Hepatitis-B-Infektion wird hauptsächlich durch die Persistenz von HBV-CCCDNA und die Integration von HBV-DNA in das menschliche Genom in Leberzellen angetrieben, der primären Quelle für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBSAG) bei Erkrankungen im Spätstadium. Aktuelle Behandlungen für Patienten mit HBV-Infektionen umfassen Wirkstoffe, die zu einer langfristigen viralen Unterdrückung führen, wie durch die Reduktion der zirkulierenden HBV-DNA angezeigt. Diese Therapien führen jedoch nicht zu HBV CCCDNA aus, führen selten zu funktionellen Heilungen und erfordern eine lebenslange Verabreichung.

Precision Biosciences, Inc. ist ein Gen -Editing -Unternehmen des klinischen Stadiums, das sich der Verbesserung der Lebensdauer (DTIL) mit seiner neuartigen und proprietären ARCUS® -Genom -Bearbeitungsplattform widmet, die sich von anderen Technologien in der Art und Weise unterscheidet, wie es schneidet, seine kleinere Größe und seine einfachere Struktur. Wichtige Fähigkeiten und Differenzierungseigenschaften können es Arcus -Nukleasen ermöglichen, beabsichtigtere, definierte therapeutische Ergebnisse zu fördern. Mit Arcus besteht die Pipeline des Unternehmens aus In -vivo -Gen -Bearbeitungskandidaten, die dauerhafte Heilmittel für das breiteste Bereich genetischer und infektiöser Krankheiten liefern sollen, bei denen keine angemessenen Behandlungen vorhanden sind. Weitere Informationen zu Präzisionsbioschienungen finden Sie unter www.precisionbiosciences.com. Exzision (Entfernen eines großen Teils eines defekten Gens durch Abgabe von zwei Arcus -Nukleasen in einem einzigen AAV).

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, without limitation, statements regarding the clinical development and expected safety, efficacy and benefit of PBGENE-HBV and our gene editing Ansätze, einschließlich der Bearbeitungseffizienz und der Eignung von Arcus -Nukleasen für die Geninsertion, die Gen -Elimination sowie die Genexzision und Differenzierung von anderen Gen -Bearbeitungsansätzen; der erwartete Zeitpunkt für regulatorische Prozesse und klinische Operationen, einschließlich Einreichungen, Studien, Einschreibungen und klinischen Daten für PBgene-HBV; Das Design von PBgene-HBV zur direkten Beseitigung von CCCDNA und inaktiviert integrierte HBV-DNA mit hoher Spezifität, was möglicherweise zu funktionellen Heilungen führt; die ermutigende anfängliche Sicherheits- und antivirale Aktivität, die in der klinischen Studie der Eliminat-B beobachtet wurde; Pläne, laufende Aktualisierungen der vollendosierten Kohorte für die PBGENE-HBV-Studie vorzustellen, einschließlich mehrerer Dosisverwaltungen, und Daten aus höheren Dosisspiegeln im gesamten 2025; und erwartete Zeitpunkt klinischer Daten. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” "Streben", "schlagen", "Ziel", "Will", "würde" oder das negative und ähnliche Wörter und Ausdrücke.

zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen, Überzeugungen und Annahmen des Managements sowie auf Informationen, die uns derzeit zur Verfügung stehen. 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unsere begrenzte Fähigkeit oder Unfähigkeit, die Sicherheit und Wirksamkeit unserer Produktkandidaten zu bewerten; Das Risiko, dass andere genombearbeitete Technologien erhebliche Vorteile gegenüber unserer Arcus-Technologie bieten können. unsere Abhängigkeit von unserer Arcus -Technologie; Initiierung, Kosten, Timing, Fortschritt, Meilensteine ​​und Ergebnisse von Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sowie präklinische und klinische Studien, einschließlich klinischer Studien und neuer Arzneimittelanwendungen; öffentliche Wahrnehmung der Genombearbeitungstechnologie und ihrer Anwendungen; Wettbewerb in den Bereichen Genombearbeitung, Biopharmazeutische und Biotechnologie; unsere oder die Fähigkeit unserer Mitarbeiter oder anderer Lizenznehmer, Produktkandidaten zu identifizieren, zu entwickeln und zu kommerzialisieren; Ausstehende und potenzielle Produkthaftungsklagen und -strafen gegen uns oder unsere Mitarbeiter oder andere Lizenznehmer, die sich auf unsere Technologie und unsere Produktkandidaten beziehen; die US -amerikanische und ausländische regulatorische Landschaft, die für die Entwicklung der Produktkandidaten unserer und der Entwicklung unserer Mitarbeiter oder anderer Lizenznehmer anwendbar ist; Die Fähigkeit unserer oder der Fähigkeit unserer Mitarbeiter oder anderer Lizenznehmer, Produktkandidaten in klinische Studien zu fördern und erfolgreich zu entwerfen, umzusetzen und zu vervollständigen. potenzielle Fertigungsprobleme im Zusammenhang mit der Entwicklung oder Vermarktung unserer Produktkandidaten; Verzögerungen oder Schwierigkeiten in unserer und der Fähigkeit unserer Mitarbeiter und anderer Lizenznehmer, Patienten einzuschreiben; Änderungen der vorläufigen „Top-Line“ und anfänglichen Daten, die wir ankündigen oder veröffentlichen; Wenn unsere Produktkandidaten nicht wie beabsichtigt funktionieren oder unerwünschte Nebenwirkungen verursachen; Risiken im Zusammenhang mit den geltenden Gesundheitsversorgung, Datenschutz, Datenschutz- und Sicherheitsvorschriften und unserer Einhaltung davon; 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Dezember 2024 endende Jahr („Risikofaktoren“ “diskutiert wurden, können in unseren anderen Einreichungen mit der SEC von Zeit zu Zeit aktualisiert werden, die auf der SEC-Website auf der SEC-Website unter www.sec.gov und auf der Seite der Investoren auf der SEC-Auflage von PrecisionBiosciSciSciScisionBiosciSciScisionBiosciSciSciScisionBiosciSciScisionBiosciSciSciScesciScesciScescisions-Stimmen zugänglich sind. Am Datum dieser Pressemitteilung und, außer wie nach geltendem Recht, sind wir nicht verpflichtet, hier enthaltene zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftigen Ereignisse, geänderten Umständen oder anderweitig.

Quelle: Precision Biosciences, Inc.

Gesendet : 2025-04-16 12:00

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