Η Precision Biosciences λαμβάνει την ονομασία FDA FDA FDA για το PBGENE-HBV, μια θεραπεία επεξεργασίας γονιδίων πρώτης κατηγορίας που έχει σχεδιαστεί για να εξαλείψει τη ρίζα της χρόνιας ηπατίτιδας Β

Ακολουθήστε το Drugslib

Durham, N.C .-- (Business Wire)-Απρ. 15, 2025--- Η Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), μια κλινική εταιρεία επεξεργασίας γονιδίων που χρησιμοποιεί το νέο της ιδιόκτητο σχεδιασμό Arcus® για να αναπτύξει in vivo θεραπείες επεξεργασίας γονιδίων για ασθενειές με υψηλή ανάγκη UNDET, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική διαχείριση και η φαρμακευτική διοίκηση (FDA) Πρόγραμμα επεξεργασίας που σχεδιάστηκε για τη θεραπεία της χρόνιας ηπατίτιδας Β με την εξάλειψη του cccDNA, της βασικής πηγής της αναπαραγωγής του ιού της ηπατίτιδας Β (HBV) και της απενεργοποίησης του ενσωματωμένου HBV DNA σε ηπατοκύτταρα. Χρόνια ηπατίτιδα Β ", δήλωσε ο Michael Amoroso, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Precision Biosciences. "Έχουμε ενθαρρυνθεί από την αρχική ασφάλεια και την αντιιική δραστηριότητα που παρατηρήσαμε στη δοκιμή Eliminate-B και ανυπομονούμε να συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε στενά με το FDA καθώς προχωρούμε στο PBGENE-HBV μέσω της κλινικής ανάπτυξης."

Η ακρίβεια αξιολογεί το PBGENE-HBV στη συνεχιζόμενη παγκόσμια δοκιμή ELIMINUTE-B φάσης 1, με κλινική έρευνα στις Ηνωμένες Πολιτείες, στη Μολδαβία, στο Χονγκ Κονγκ, στη Νέα Ζηλανδία και στο Ηνωμένο Βασίλειο. Η εταιρεία αναμένει ότι η ανταλλαγή ενημερώσεων σχετικά με την πλήρη ομάδα χαμηλής δόσης, συμπεριλαμβανομένων των πολλαπλών δόσης και των δεδομένων από υψηλότερα επίπεδα δόσης σε όλο το 2025. Ένα φάρμακο που έχει λάβει γρήγορη ονομασία μπορεί να είναι επιλέξιμο για συχνότερες συναντήσεις και επικοινωνίες με το FDA και την κυλιόμενη αναθεώρηση οποιασδήποτε αίτησης για έγκριση μάρκετινγκ. Ένα φάρμακο που λαμβάνει γρήγορη ονομασία μπορεί να είναι επιλέξιμος για αναθεώρηση προτεραιότητας εάν πληρούνται τα σχετικά κριτήρια.

Σχετικά με το PBGENE-HBV (πρόγραμμα εξάλειψης του ιού):

Το PBGene-HBV είναι εξ ολοκλήρου ανήκει in vivo προγράμματος επεξεργασίας γονιδίων σε παγκόσμια κλινική δοκιμή πρώτης σε ανθρώπινα, η οποία έχει σχεδιαστεί για να θεραπεύει ενδεχομένως τη χρονική μόλυνση της ηπατίτιδας Β. Επί του παρόντος, εκτιμάται ότι 300 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πλήττονται με χρόνια ηπατίτιδα Β. Το PBGENE-HBV είναι το πρώτο και μόνο δυνητικά δυνητικά θεραπευτικό πρόγραμμα επεξεργασίας γονιδίων για την εισαγωγή κλινικής έρευνας που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την εξάλειψη του cccDNA και του αδρανοποιημένου ολοκληρωμένου DNA HBV. Η τεχνολογία νανοσωματιδίων λιπιδίων για το PBGENE-HBV έχει παρασχεθεί από την Acuitas Therapeutics Inc

Σχετικά με την ηπατίτιδα Β:

Ηπατίτιδα Β είναι μια κύρια αιτία νοσηρότητας στις ΗΠΑ και ο θάνατος παγκοσμίως, χωρίς να υπάρχουν διαθέσιμες επί του παρόντος θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς. Παρά τη διαθεσιμότητα εγκεκριμένων αντιιικών θεραπειών, περίπου 300 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως και 1-2 εκατομμύρια άνθρωποι στις ΗΠΑ εκτιμάται ότι έχουν χρόνια λοίμωξη από ηπατίτιδα Β. Εκτιμάται ότι το 15% έως 40% των ασθενών με λοιμώξεις από HBV μπορεί να αναπτύξει επιπλοκές, όπως η κίρρωση, η ηπατική ανεπάρκεια ή ο καρκίνος του ήπατος (ηπατοκυτταρικό καρκίνωμα), οι οποίες αντιπροσωπεύουν την πλειονότητα των θανάτων που σχετίζονται με τον HBV.

Η χρόνια λοίμωξη της ηπατίτιδας Β οδηγείται κυρίως από την επιμονή του HBV cccDNA και την ενσωμάτωση του HBV DNA στο ανθρώπινο γονιδίωμα στα ηπατικά κύτταρα, την κύρια πηγή επιφανειακού αντιγόνου της ηπατίτιδας Β (HBSAG) σε ασθένεια αργά σταδίου. Οι τρέχουσες θεραπείες για ασθενείς με λοίμωξη από HBV περιλαμβάνουν παράγοντες που οδηγούν σε μακροχρόνια καταστολή του ιού όπως υποδεικνύεται από τη μείωση του κυκλοφορούντος HBV DNA, αλλά αυτές οι θεραπείες δεν εξαλείφουν το HBV cccDNA, σπάνια οδηγούν σε λειτουργική θεραπεία και απαιτούν δια βίου χορήγηση.

Η Precision Biosciences, Inc. είναι μια κλινική εταιρεία επεξεργασίας γονιδίων αφιερωμένης στη βελτίωση της ζωής (DTIL) με το μυθιστόρημα και την ιδιόκτητη πλατφόρμα επεξεργασίας γονιδιώματος ARCUS® που διαφέρει από άλλες τεχνολογίες με τον τρόπο που κόβει, το μικρότερο μέγεθος της και την απλούστερη δομή της. Οι βασικές δυνατότητες και τα χαρακτηριστικά διαφοροποίησης μπορούν να επιτρέψουν στις νουκλεάσες του Arcus να οδηγούν πιο προβλεπόμενα, καθορισμένα θεραπευτικά αποτελέσματα. Χρησιμοποιώντας το ARCUS, ο αγωγός της εταιρείας αποτελείται από in vivo υποψηφίους επεξεργασίας γονιδίων που έχουν σχεδιαστεί για να παρέχουν διαρκείς θεραπείες για το ευρύτερο φάσμα γενετικών και μολυσματικών ασθενειών όπου δεν υπάρχουν επαρκείς θεραπείες. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Biosciences Precision, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.precisionbiosciences.com. εκτομή (αφαιρώντας ένα μεγάλο τμήμα ενός ελαττωματικού γονιδίου παρέχοντας δύο νουκλεάσες Arcus σε ένα μόνο AAV).

Δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης κατά την έννοια του νόμου περί μεταρρυθμίσεων και της αναμέτρησης της επίλυσης και της ασφάλειας του 1995. προσεγγίσεις που περιλαμβάνουν την αποδοτικότητα επεξεργασίας και την καταλληλότητα των νουκλεάσων Arcus για την εισαγωγή γονιδίων, την εξάλειψη των γονιδίων και την εκτομή γονιδίων και τη διαφοροποίηση από άλλες προσεγγίσεις επεξεργασίας γονιδίων. Ο αναμενόμενος χρόνος των ρυθμιστικών διαδικασιών και των κλινικών λειτουργιών, συμπεριλαμβανομένων των καταθέσεων, των μελετών, της εγγραφής και των κλινικών δεδομένων για το PBGENE-HBV. Ο σχεδιασμός του PBGENE-HBV για την άμεση εξάλειψη του cccDNA και την αδρανοποιημένη ολοκληρωμένη HBV DNA με υψηλή εξειδίκευση, ενδεχομένως οδηγώντας σε λειτουργικές θεραπείες. την ενθάρρυνση της αρχικής ασφάλειας και της αντι-ιικής δραστηριότητας που παρατηρήθηκε στην κλινική δοκιμή Eliminate-B · σχέδια για την παροχή συνεχιζόμενων ενημερώσεων σχετικά με την πλήρη ομάδα χαμηλής δόσης για τη μελέτη PBGENE-HBV, συμπεριλαμβανομένων των πολλαπλών χορήγησης δόσης, καθώς και των δεδομένων από υψηλότερα επίπεδα δόσης σε όλο το 2025 · και την αναμενόμενη χρονική στιγμή των κλινικών δεδομένων. Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορείτε να προσδιορίσετε τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης με όρους όπως "AIM", "Προβλέψτε", "εμφανίζονται", "προσέγγιση", "Πιστεύετε", "Σκοπός", "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" " "Προσπαθήστε", "Προτείνετε", "Στόχος", "Will", "Will", ή το αρνητικό αυτό και παρόμοιες λέξεις και εκφράσεις.

Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της διοίκησης, τις πεποιθήσεις και τις υποθέσεις και στις πληροφορίες που είναι διαθέσιμες σήμερα σε εμάς. Αυτές οι δηλώσεις δεν είναι ούτε υποσχέσεις ούτε εγγυήσεις και περιλαμβάνουν ορισμένους γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και υποθέσεις και τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που εκφράζονται ή υπονοούνται στις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης λόγω διαφόρων σημαντικών παραγόντων, μεταξύ των οποίων, μεταξύ των οποίων, η ικανότητά μας να γίνουμε κερδοφόρα. την ικανότητά μας να προμηθεύουμε επαρκή χρηματοδότηση για την προώθηση των προγραμμάτων μας. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με τις κεφαλαιακές μας απαιτήσεις, τον αναμενόμενο διαδρόμιο μετρητών, τις απαιτήσεις στο πλαίσιο των σημερινών μας χρεωστικών μέσων και των επιπτώσεων των περιορισμών, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητάς μας να αντλήσουμε πρόσθετα κεφάλαια λόγω των συνθηκών της αγοράς ή/και της κεφαλαιοποίησης της αγοράς. Τα λειτουργικά μας έξοδα και η ικανότητά μας να προβλέψουμε ποια θα είναι αυτά τα έξοδα. το περιορισμένο ιστορικό λειτουργίας μας. την εξέλιξη και την επιτυχία των προγραμμάτων και των υποψηφίων προϊόντων στα οποία καταναλώνουμε τους πόρους μας. την περιορισμένη ικανότητά μας ή την αδυναμία αξιολόγησης της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των υποψηφίων προϊόντων μας. Ο κίνδυνος άλλων τεχνολογιών επεξεργασίας γονιδιώματος μπορεί να παρέχει σημαντικά πλεονεκτήματα έναντι της τεχνολογίας ARCUS. την εξάρτησή μας από την τεχνολογία Arcus μας. την έναρξη, το κόστος, το χρονοδιάγραμμα, την πρόοδο, την επίτευξη ορόσημων και τα αποτελέσματα των δραστηριοτήτων έρευνας και ανάπτυξης και προκλινικές και κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένης της κλινικής δοκιμής και των νέων εφαρμογών φαρμάκων. δημόσια αντίληψη σχετικά με την τεχνολογία επεξεργασίας γονιδιώματος και τις εφαρμογές της · ανταγωνισμός στην επεξεργασία γονιδιώματος, βιοφαρμακευτικά και βιοτεχνολογικά πεδία · Η ικανότητα των παραδεχτών μας ή άλλων δικαιοδόχου ή άλλων δικαιοδόχου να εντοπίζουν, να αναπτύσσουν και να εμπορευματοποιούν τους υποψηφίους προϊόντων · εκκρεμείς και δυνητικές αγωγές ευθύνης προϊόντων και κυρώσεις εναντίον των ΗΠΑ ή των συνεργατών μας ή άλλων δικαιοδόχου που σχετίζονται με την τεχνολογία μας και τους υποψηφίους προϊόντων μας · το τοπίο των ΗΠΑ και του εξωτερικού ρυθμιστικού ρυθμιστικού που ισχύει για την ανάπτυξη των υποψηφίων προϊόντων από τους συνεργάτες μας ή άλλων δικαιοδών μας. Η ικανότητα των παραδεχτών μας ή άλλων δικαιοδών μας να προωθούν τους υποψηφίους των προϊόντων και να σχεδιάσουν με επιτυχία, να εφαρμόσουν και να ολοκληρώσουν τις κλινικές δοκιμές. πιθανά προβλήματα παραγωγής που σχετίζονται με την ανάπτυξη ή την εμπορευματοποίηση οποιουδήποτε από τους υποψηφίους προϊόντων μας · καθυστερήσεις ή δυσκολίες στην ικανότητα των πανεπιστημίων μας και των άλλων δικαιοδών μας να εγγράφουν ασθενείς. αλλαγές στην προσωρινή "κορυφαία γραμμή" και τα αρχικά δεδομένα που ανακοινώνουμε ή δημοσιεύουμε. Εάν οι υποψήφιοι προϊόντων μας δεν λειτουργούν όπως προβλέπεται ή προκαλούν ανεπιθύμητες παρενέργειες. Οι κίνδυνοι που σχετίζονται με την ισχύουσα υγειονομική περίθαλψη, την προστασία δεδομένων, τους κανονισμούς για την ιδιωτική ζωή και την ασφάλεια και τη συμμόρφωσή μας με αυτό · Η ικανότητα των δικαιοδόχων μας να αποκτήσουμε ορφανή ονομασία φαρμάκων ή γρήγορη ονομασία για τους υποψηφίους προϊόντων μας ή να συνειδητοποιήσουμε τα αναμενόμενα οφέλη αυτών των ονομασιών. Η ικανότητά μας ή άλλων δικαιοδόχου ή άλλων δικαιοδόχου μας να αποκτά και να διατηρεί κανονιστική έγκριση των υποψηφίων προϊόντων μας και σε οποιονδήποτε σχετικό περιορισμό, περιορισμούς ή/και προειδοποιήσεις στην ετικέτα ενός εγκεκριμένου υποψηφίου προϊόντος. το ποσοστό και το βαθμό αποδοχής της αγοράς οποιουδήποτε από τους υποψηφίους προϊόντων μας · την ικανότητά μας να διαχειρίζονται αποτελεσματικά την ανάπτυξη των εργασιών μας. την ικανότητά μας να προσελκύουμε, να διατηρούμε και να ενθαρρύνουμε τα στελέχη και το προσωπικό. Επιδράσεις των αποτυχιών του συστήματος και των παραβιάσεων της ασφάλειας · Ασφαλιστικά έξοδα και έκθεση σε ανασφάλιστες υποχρεώσεις · επιπτώσεις των φορολογικών κανόνων · Επιδράσεις οποιασδήποτε πανδημίας, επιδημίας ή έκρηξης μολυσματικής νόσου. την επιτυχία της υπάρχουσας συνεργασίας και άλλων συμφωνιών παραχώρησης άδειας χρήσης και την ικανότητά μας να συνάψουμε νέες ρυθμίσεις συνεργασίας. τις τρέχουσες και μελλοντικές μας σχέσεις και την εξάρτηση από τρίτους, συμπεριλαμβανομένων των προμηθευτών και των κατασκευαστών. την ικανότητά μας να λαμβάνουμε και να διατηρούμε την προστασία της πνευματικής ιδιοκτησίας για την τεχνολογία μας και για τους υποψηφίους προϊόντων μας. πιθανές διαφορές σχετικά με την παραβίαση ή την υπεξαίρεση των δικαιωμάτων πνευματικής ιδιοκτησίας · Επιδράσεις φυσικών και ανθρωπογενών καταστροφών, έκτακτων περιστατικών δημόσιας υγείας και άλλων φυσικών καταστροφικών γεγονότων. Επιδράσεις του διαρκούς πληθωρισμού, των διαταραχών της εφοδιαστικής αλυσίδας και των μεγάλων ενεργειών πολιτικής της κεντρικής τράπεζας · την αγορά και τις οικονομικές συνθήκες · Κίνδυνοι που σχετίζονται με την κυριότητα του κοινού μας αποθέματος, συμπεριλαμβανομένων των διακυμάνσεων στην τιμή των μετοχών μας. την ικανότητά μας να ανταποκρίνουμε τις απαιτήσεις και τη διατήρηση της καταχώρησης του κοινού μας μετοχικού κεφαλαίου στο NASDAQ ή σε άλλα δημόσια χρηματιστήρια. και άλλοι σημαντικοί παράγοντες που συζητήθηκαν στο πλαίσιο της λεζάντας "Παράγοντες κινδύνου" στην ετήσια έκθεση μας σχετικά με το Έντυπο 10-Κ για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024, καθώς οποιοσδήποτε τέτοιοι παράγοντες μπορούν να ενημερώνονται από καιρό σε καιρό στο άλλο μας. Από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και, εκτός από τις απαιτούμενες από τον ισχύοντα νόμο, δεν έχουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε ή να αναθεωρήσουμε τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που περιέχονται στο παρόν, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγμένων περιστάσεων ή άλλων.

Πηγή: Precision Biosciences, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-04-16 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά