Precision Biosciences recibe la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. Para PBGene-HBV, una terapia de edición genética de primera en clase diseñada para eliminar la causa raíz de la hepatitis B crónica

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Durham, N.C.-- (Business Wire)-Abr. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), una compañía de edición de genes de estadio clínico que utiliza su nueva plataforma Arcus® Propietario para desarrollar terapias de edición de genes in vivo para enfermedades con altas necesidades no satisfechas, hoy anunció hoy que la Administración de Alimentos y Drogas de los EE. UU. Programa de edición de genes diseñado para curar la hepatitis B crónica mediante la eliminación del ADNc de CCCDNA, la fuente clave de replicar el virus de la hepatitis B (HBV) e inactivar el ADN integrado de HBV en hepatocitos. Vivir con la hepatitis B crónica ", dijo Michael Amoroso, presidente y director ejecutivo de Precision Biosciences. "La actividad inicial de seguridad y antiviral nos alentó que hemos observado en el ensayo Eliminate-B y esperamos continuar trabajando estrechamente con la FDA a medida que avanzamos PBGene-HBV a través del desarrollo clínico".La precisión

está evaluando PBGene-HBV en el ensayo Global Fase 1 en curso Eliminate-B, con investigación clínica en los Estados Unidos, Moldavia, Hong Kong, Nueva Zelanda y el Reino Unido. La compañía anticipa compartir actualizaciones sobre la cohorte completa de dosis bajas, incluidas las administraciones de dosis múltiples, y los datos de niveles de dosis más altos a lo largo de 2025.

La designación de vía rápida está diseñada para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de los medicamentos que están destinados a tratar las condiciones serias o de amenazamiento de la vida y abordar una necesidad médica innata. Un medicamento que ha recibido designación de vía rápida puede ser elegible para reuniones y comunicaciones más frecuentes con la FDA y revisión continua de cualquier solicitud de aprobación de marketing. Un medicamento que recibe la designación de vía rápida también puede ser elegible para una revisión prioritaria si se cumplen los criterios relevantes.

Acerca de PBGene-HBV (Programa de Eliminación Viral):

PBGene-HBV es el programa de edición de genes in vivo de propiedad total de Propiedad de Propiedad de Precision en una inversión en un primer ensayo clínico global en primer lugar, que está diseñado para potencialmente curar la infección por la hepatitis crónica de la hepatitis B. Actualmente, se estima que 300 millones de personas en todo el mundo están afectadas por la hepatitis B. PBGene-HBV crónica es el primer y único programa de edición de genes potencialmente curativo que ingresa a la investigación clínica que está específicamente diseñada para eliminar el ADN de ADNc de ADNs e inactivado. La tecnología de nanopartículas lipídicas para PBGene-HBV ha sido proporcionada por Acuitas Therapeutics Inc.

sobre la hepatitis B:

La hepatitis B es una causa principal de morbilidad en los EE. UU. Y la muerte a nivel mundial, sin opciones curativas actualmente disponibles para los pacientes. A pesar de la disponibilidad de terapias antivirales aprobadas, se estima que aproximadamente 300 millones de personas en todo el mundo y 1-2 millones de personas en los Estados Unidos tienen infección crónica de hepatitis B. Se estima que del 15% al ​​40% de los pacientes con infecciones por VHB pueden desarrollar complicaciones, como cirrosis, insuficiencia hepática o cáncer de hígado (carcinoma hepatocelular), que representan la mayoría de las muertes relacionadas con el VHB.

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La infección por hepatitis B crónica es impulsada principalmente por la persistencia del ADNmt del VHB y la integración del ADN del VHB en el genoma humano en las células hepáticas, la fuente primaria de antígeno superficial de la hepatitis B (HBSAG) en la enfermedad en la etapa tardía. Los tratamientos actuales para pacientes con infección por VHB incluyen agentes que dan como resultado la supresión viral a largo plazo como se indica por la reducción del ADN circulante del VHB, pero estas terapias no erradican el CCCDNA de HBV, rara vez conducen a la cura funcional y requieren administración de vida.

Precision Biosciences, Inc. es una empresa de edición de genes de estadio clínico dedicada a mejorar la vida (DTIL) con su nueva y patentada plataforma de edición del genoma Arcus® que difiere de otras tecnologías en la forma en que corta, su tamaño más pequeño y su estructura más simple. Las capacidades clave y las características de diferenciación pueden permitir que las nucleasas de Arcus impulsen resultados terapéuticos más intencionados. Usando Arcus, la tubería de la compañía se compone de candidatos in vivo de edición de genes diseñados para entregar curas duraderas para la gama más amplia de enfermedades genéticas e infecciosas donde no existen tratamientos adecuados. Para obtener más información sobre Biosciencias de Precision, visite www.precisionbiosciences.com.

La plataforma Arcus® se está utilizando para desarrollar terapias de edición genética in vivo para ediciones de genes sofisticados, incluida la inserción de genes (insertar ADN en genes a la expresión/expresión de causa), eliminar (remover un genoma de genoma, ehg. y escisión (eliminando una gran parte de un gen defectuoso mediante la entrega de dos nucleasas de arco en un solo AAV).

declaraciones con visión Enfoques que incluyen la eficiencia de edición y la idoneidad de las nucleasas de arcos para la inserción génica, la eliminación de genes y la escisión y la diferenciación del gen de otros enfoques de edición de genes; el momento esperado de procesos regulatorios y operaciones clínicas, incluidas presentaciones, estudios, inscripción y datos clínicos para PBGene-HBV; El diseño de PBGene-HBV para eliminar directamente el ADNc e inactivar el ADN integrado del VHB con alta especificidad, lo que potencialmente conduce a curas funcionales; la seguridad inicial alentadora y la actividad antiviral observada en el ensayo clínico Eliminado-B; planea proporcionar actualizaciones continuas sobre la cohorte de dosis baja completa para el estudio PBGene-HBV, incluidas las administraciones de dosis múltiples y los datos de los niveles de dosis más altos durante 2025; y el momento anticipado de los datos clínicos. En algunos casos, puede identificar declaraciones prospectivas por términos como "objetivo", "anticipar", "aparecer", "enfoque", "creer", "contemplar", "podría", "diseñado", "fomentarse", "estimar", "esperar", "objetivo", "intender", "mirar", "puede", "misión", "plan", "posible", "potencial", "predicción", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", "," debería seguir "", lo que debería "," debería "," debería "," debería "," debería "," debería "," debería ",", ",", "," ,ional, ",ionalioneionionionalionionionionionionionionionionionionionionionionion,", perseguido "", ",", ",", ". "Eforrar", "sugerir", "objetivo", "voluntad", "lo haría" o lo negativo de las mismas y palabras y expresiones similares.

Las declaraciones prospectivas se basan en las expectativas, creencias y supuestos actuales de la gerencia y en la información actualmente disponible para nosotros. Estas declaraciones no son promesas ni garantías, e implican una serie de riesgos, incertidumbres y supuestos conocidos y desconocidos, y los resultados reales pueden diferir materialmente de los expresados ​​o implícitos en las declaraciones con visión de futuro debido a varios factores importantes, incluidos, entre otros, nuestra capacidad de volverse rentables; nuestra capacidad de obtener fondos suficientes para avanzar en nuestros programas; Los riesgos asociados con nuestros requisitos de capital, la pista de efectivo anticipada, los requisitos bajo nuestros instrumentos de deuda actuales y los efectos de las restricciones a continuación, incluida nuestra capacidad de recaudar capital adicional debido a las condiciones del mercado y/o nuestra capitalización de mercado; Nuestros gastos operativos y nuestra capacidad para predecir cuáles serán esos gastos; Nuestro historial operativo limitado; la progresión y el éxito de nuestros programas y candidatos de productos en los que gasemos nuestros recursos; nuestra capacidad o incapacidad limitada para evaluar la seguridad y la eficacia de nuestros candidatos de productos; el riesgo de que otras tecnologías de edición del genoma puedan proporcionar ventajas significativas sobre nuestra tecnología Arcus; nuestra dependencia de nuestra tecnología Arcus; el inicio, el costo, el tiempo, el progreso, el logro de los hitos y los resultados de las actividades de investigación y desarrollo y los estudios preclínicos y clínicos, incluidos los ensayos clínicos y las aplicaciones de nueva fármaco en investigación; percepción pública sobre la tecnología de edición del genoma y sus aplicaciones; Competencia en los campos de edición del genoma, biofarmacéutico y biotecnología; nuestro o nuestros colaboradores u otros licenciatarios la capacidad de identificar, desarrollar y comercializar candidatos de productos; Pendientes y posibles demandas y sanciones de responsabilidad del producto contra nosotros o nuestros colaboradores u otros licenciatarios relacionados con nuestra tecnología y nuestros candidatos de productos; el panorama regulatorio de EE. UU. Y extranjeros aplicables a nuestro desarrollo de candidatos a productos de nuestros colaboradores y de otros colaboradores; Nuestros o nuestros colaboradores u otros licenciatarios la capacidad de avanzar a los candidatos de productos y diseñar, implementar y completar con éxito ensayos clínicos; posibles problemas de fabricación asociados con el desarrollo o comercialización de cualquiera de nuestros candidatos de productos; retrasos o dificultades en nuestro y nuestros colaboradores y otros licenciatarios la capacidad de inscribir pacientes; cambios en los datos provisionales de "línea superior" y iniciales que anunciamos o publicamos; Si nuestros candidatos de productos no funcionan según lo previsto o causen efectos secundarios indeseables; riesgos asociados con la atención médica aplicable, la protección de datos, las regulaciones de privacidad y seguridad y nuestro cumplimiento con el mismo; Nuestros o la capacidad de nuestros licenciatarios para obtener la designación de medicamentos huérfanos o la designación de vía rápida para nuestros candidatos de productos o para obtener los beneficios esperados de estas designaciones; Nuestros o nuestros colaboradores u otros licenciatarios la capacidad de obtener y mantener la aprobación regulatoria de nuestros candidatos de productos, y cualquier restricción, limitaciones y/o advertencias relacionadas en la etiqueta de un candidato de producto aprobado; la tasa y el grado de aceptación del mercado de cualquiera de nuestros candidatos de productos; nuestra capacidad de gestionar efectivamente el crecimiento de nuestras operaciones; nuestra capacidad de atraer, retener y motivar a los ejecutivos y al personal; efectos de las fallas del sistema y las violaciones de seguridad; gastos de seguro y exposición a pasivos sin seguro; efectos de las reglas fiscales; efectos de cualquier pandemia, epidemia o brote de una enfermedad infecciosa; el éxito de nuestra colaboración existente y otros acuerdos de licencia, y nuestra capacidad para celebrar nuevos acuerdos de colaboración; nuestras relaciones actuales y futuras y dependencia de terceros, incluidos proveedores y fabricantes; nuestra capacidad de obtener y mantener la protección de la propiedad intelectual para nuestra tecnología y cualquiera de nuestros candidatos a productos; Posibles litigios relacionados con la infracción o apropiación indebida de los derechos de propiedad intelectual; efectos de desastres naturales y artificiales, emergencias de salud pública y otros eventos catastróficos naturales; efectos de la inflación sostenida, las interrupciones de la cadena de suministro y las principales acciones de política de los bancos centrales; Mercado y condiciones económicas; riesgos relacionados con la propiedad de nuestras acciones comunes, incluidas las fluctuaciones en el precio de nuestras acciones; nuestra capacidad de cumplir con los requisitos y mantener la lista de nuestras acciones comunes en NASDAQ u otras intercambios de valores públicos; y otros factores importantes discutidos bajo el título "Factores de riesgo" en nuestro informe anual en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024, ya que cualquiera de estos factores puede actualizarse de vez en cuando en nuestras otras presentaciones con la SEC, que son accesibles en el sitio web de la SEC en www.sec.gov y la página de inversores de nuestro sitio web en el sitio web en inversores en inversionista. de la fecha de este comunicado de prensa y, excepto según lo requerido por la ley aplicable, no tenemos la obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas contenidas en este documento, ya sea como resultado de cualquier información nueva, eventos futuros, circunstancias modificadas o de otra manera.

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Fuente: Precision Biosciences, Inc.

Al corriente : 2025-04-16 12:00

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