Precision Biosciences reçoit la désignation de piste rapide de la FDA américaine pour PBGene-HBV, une thérapie de montage de gènes de premier rang conçu pour éliminer la cause profonde de l'hépatite chronique B

Suivez Drugslib sur

Durham, N.C.-- (Business Wire) - avr. 15, 2025 - Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), une société de montage de gènes clinique en utilisant sa nouvelle plate-forme Arcus® propriétaire pour développer aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis a annoncé aujourd'hui que la société a conçu pour la conception rapide pour la conception rapide de la PBGENE gene editing program designed to cure chronic hepatitis B by eliminating cccDNA, the key source of replicating hepatitis B virus (HBV), and inactivating integrated HBV DNA in hepatocytes.

“We are pleased to receive Fast Track designation from the FDA for PBGENE-HBV and believe this classification underscores the urgent need for improved treatment options for patients living with Hépatite chronique B », a déclaré Michael Amoroso, président et chef de la direction chez Precision Biosciences. "Nous avons été encouragés par la sécurité initiale et l'activité antivirale que nous avons observée dans l'essai Eliminate-B et nous sommes impatients de continuer à travailler en étroite collaboration avec la FDA alors que nous progressons PBGene-HBV par le développement clinique."

La précision évalue PBGene-HBV dans l'essai Global Phase 1 Eliminate-B en cours, avec une enquête clinique aux États-Unis, en Moldavie, à Hong Kong, en Nouvelle-Zélande et au Royaume-Uni. La société prévoit de partager des mises à jour sur la cohorte à faible dose complète, y compris des administrations de dose multiples, et les données à partir de niveaux de dose plus élevés tout au long de 2025.

La désignation rapide est conçue pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments qui sont destinés à traiter les conditions graves ou mortelles et à répondre à un besoin médical non suivi. Un médicament qui a reçu une désignation rapide peut être éligible à des réunions et des communications plus fréquents avec la FDA et l'examen roulant de toute demande d'approbation marketing. Un médicament recevant la désignation rapide peut également être éligible à un examen prioritaire si des critères pertinents sont remplis.

À propos de PBGene-HBV (Programme d'élimination virale):

PBGene-HBV est le programme d'édition de gènes in vivo de Precision, entièrement en étude, dans un essai clinique mondial de premier plan, qui est conçu pour curer potentiellement l'infection chronique de l'hépatite B. Actuellement, on estime que 300 millions de personnes dans le monde sont affligées de l'hépatite chronique B. PBGene-HBV est le premier et le seul programme d'édition de gènes potentiellement curatif à entrer dans une étude clinique spécialement conçue pour éliminer l'ADNc de l'ADNc et inactiver l'ADN HBV intégré. La technologie des nanoparticules lipidiques pour PBGene-HBV a été fournie par Acuitas Therapeutics INC.

sur l'hépatite B:

L'hépatite B est une cause de morbidité principale aux États-Unis et à la mort dans le monde, sans aucune option curative actuellement disponible pour les patients. Malgré la disponibilité des thérapies antivirales approuvées, environ 300 millions de personnes dans le monde et 1 à 2 millions de personnes aux États-Unis auraient une infection chronique à l'hépatite B. On estime que 15% à 40% des patients atteints d'infections par le VHB peuvent développer des complications, telles que la cirrhose, l'insuffisance hépatique ou le cancer du foie (carcinome hépatocellulaire), qui explique la majorité des décès liés au VHB.

L'infection chronique de l'hépatite B est principalement motivée par la persistance de l'ACCDc HBV et l'intégration de l'ADN du VHB dans le génome humain dans les cellules hépatiques, la source principale de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBSAG) dans la maladie à un stade avancé. Les traitements actuels pour les patients atteints d'infection par le VHB comprennent des agents qui entraînent une suppression virale à long terme, comme l'indiquent la réduction de l'ADN du VHB circulant, mais ces thérapies n'éradiquent pas l'administration du VHB du VHB, conduisent rarement à la guérison fonctionnelle, et nécessitent une administration permanente.

Precision Biosciences, Inc. est une société de montage de gènes cliniques dédiée à l'amélioration de la vie (DTIL) avec sa nouvelle plate-forme d'édition du génome Arcus® nouvelle et propriétaire qui diffère des autres technologies dans la façon dont elle coupe, sa plus petite taille et sa structure plus simple. Les capacités clés et les caractéristiques de différenciation peuvent permettre aux nucléases d'Arcus de conduire des résultats thérapeutiques plus définis et définis. En utilisant Arcus, le pipeline de l'entreprise est composé de candidats d'édition de gènes in vivo conçus pour fournir des remèdes durables pour la plus large gamme de maladies génétiques et infectieuses où il n'existe aucun traitement adéquat. Pour plus d'informations sur les biosciences de précision, veuillez visiter www.precisionbiosciences.com.

La plate-forme Arcus® est utilisée pour développer des thérapies de modification de gènes in vivo pour des modifications de gènes sophistiquées, notamment l'insertion du gène (insertion de l'ADN en gène pour provoquer une fonction d'expression / ajout), l'élimination (supprimer un génome par exemple Excision (en supprimant une grande partie d'un gène défectueux en fournissant deux nucléases d'Arcus dans un seul AAV).

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la Loi de 1995 sur le litige de Securities Private Approches comprenant l'efficacité d'édition, et l'aptitude des nucléases d'Arcus pour l'insertion des gènes, l'élimination des gènes et l'excision des gènes et la différenciation des autres approches d'édition de gènes; le calendrier attendu des processus réglementaires et des opérations cliniques, y compris les dépôts, les études, les inscriptions et les données cliniques pour PBGene-HBV; La conception de PBGene-HBV pour éliminer directement l'ADNc de l'ADNc et inactiver l'ADN HBV intégré avec une spécificité élevée, conduisant potentiellement à des remèdes fonctionnels; la sécurité initiale encourageante et l'activité antivirale observée dans l'essai clinique Eliminate-B; prévoit de fournir des mises à jour en cours sur la cohorte complète à faible dose pour l'étude PBGene-HBV, y compris des administrations de dose multiples et des données de niveaux de dose plus élevés tout au long de 2025; et le moment prévu des données cliniques. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” «Effacer», «suggère», «cible», «volonté», «le ferait» ou le négatif et les mots et expressions similaires.

Les déclarations prospectives sont basées sur les attentes, les croyances et les hypothèses actuelles de la direction et sur les informations actuellement à notre disposition. Ces déclarations ne sont ni des promesses ni des garanties, et impliquent un certain nombre de risques connus et inconnus, d'incertitudes et d'hypothèses, et les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux exprimés ou implicites dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, y compris, mais sans s'y limiter, notre capacité à devenir rentable; notre capacité à obtenir un financement suffisant pour faire progresser nos programmes; les risques associés à nos exigences de capital, à la piste de trésorerie prévue, aux exigences en vertu de nos instruments de dette actuels et des effets des restrictions en vertu de celle-ci, y compris notre capacité à augmenter les capitaux supplémentaires en raison des conditions du marché et / ou de notre capitalisation boursière; nos dépenses d'exploitation et notre capacité à prédire quelles seront ces dépenses; notre histoire opérationnelle limitée; la progression et le succès de nos programmes et de nos produits candidats dans lesquels nous dépensons nos ressources; notre capacité limitée ou notre incapacité à évaluer l'innocuité et l'efficacité de nos produits candidats; le risque que les autres technologies d'édition du génome puissent offrir des avantages importants par rapport à notre technologie ARCUS; notre dépendance à l'égard de notre technologie Arcus; L'initiation, le coût, le calendrier, les progrès, la réalisation des jalons et les résultats des activités de recherche et de développement et d'études précliniques et cliniques, y compris des essais cliniques et des applications de médicaments étudiés; perception du public sur la technologie d'édition du génome et ses applications; Concurrence dans les domaines d'édition, biopharmaceutique et biotechnologie; Notre ou la capacité de nos collaborateurs ou d'autres titulaires de licence à identifier, développer et commercialiser des produits candidats; des poursuites et des sanctions en attente de responsabilité en matière de produits sur les produits contre nous ou nos collaborateurs ou autres titulaires de licence liés à notre technologie et à nos produits candidats; Le paysage réglementaire américain et étranger applicable à notre développement et à notre licencié de collaborateurs ou d’autres titulaires de titulaires de licence; Nos ou nos collaborateurs ou autres licenciés à faire progresser les candidats dans les produits et à concevoir, à mettre en œuvre et à terminer les essais cliniques; Problèmes de fabrication potentiels associés au développement ou à la commercialisation de l'un de nos candidats de produits; les retards ou les difficultés dans notre capacité et la capacité de nos collaborateurs et d'autres titulaires de licence à inscrire les patients; Modifications dans les données intermédiaires «haut de gamme» et initiales que nous annonçons ou publions; Si nos produits candidats ne fonctionnent pas comme prévu ou provoquent des effets secondaires indésirables; les risques associés aux soins de santé applicables, à la protection des données, à la confidentialité et à la sécurité et à notre conformité; Notre ou notre capacité de licenciée à obtenir la désignation de médicaments orphelins ou la désignation accélérée pour nos produits candidats ou à réaliser les avantages attendus de ces désignations; Notre ou la capacité de nos collaborateurs ou d'autres titulaires de licence à obtenir et à maintenir l’approbation réglementaire de nos candidats à nos produits, ainsi que toutes les restrictions, limitations et / ou avertissements connexes dans l’étiquette d’un produit candidat approuvé; Le taux et le degré d'acceptation du marché de l'un de nos candidats à l'une de nos produits; notre capacité à gérer efficacement la croissance de nos opérations; notre capacité à attirer, conserver et motiver les cadres et le personnel; Effets des défaillances du système et des violations de sécurité; frais d'assurance et exposition aux passifs non assurés; Effets des règles fiscales; Effets de toute pandémie, épidémie ou épidémie d'une maladie infectieuse; le succès de nos accords de collaboration et d'autres licences existants, et notre capacité à conclure de nouveaux accords de collaboration; nos relations actuelles et futures avec et la dépendance à l'égard des tiers, y compris les fournisseurs et les fabricants; notre capacité à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle pour notre technologie et l'un de nos produits candidats; des litiges potentiels relatifs à la violation ou à la détournement des droits de propriété intellectuelle; Effets des catastrophes naturelles et artificielles, des urgences de santé publique et d'autres événements catastrophiques naturels; Effets de l'inflation soutenue, des perturbations de la chaîne d'approvisionnement et des principales actions de la politique de la banque centrale; Marché et conditions économiques; les risques liés à la propriété de nos actions ordinaires, y compris les fluctuations du cours de nos actions; notre capacité à répondre aux exigences et à maintenir la cotation de nos actions ordinaires sur le NASDAQ ou d'autres bourses publiques; et d'autres facteurs importants discutés dans le cadre de la légende «Facteurs de risque» dans notre rapport annuel sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024, car tous les facteurs peuvent être mis à jour de temps à autre dans nos autres dossiers auprès de la SEC, qui sont accessibles sur le site Web de la SEC à www.sec.gov et la page des investisseurs de notre site Web dans le cadre des stations de SEC à Investor. de la date du présent communiqué de presse et, sauf si l'exige la loi applicable, nous n'avons aucune obligation de mettre à jour ou de réviser les déclarations prospectives contenues dans les présentes, que ce soit à la suite de nouvelles informations, événements futurs, circonstances modifiées ou autrement.

Source: Precision Biosciences, inc.

Publié : 2025-04-16 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires