Biosciences presisi menerima penunjukan jalur cepat FDA A.S. untuk PBGENE-HBV, terapi pengeditan gen pertama di kelas satu yang dirancang untuk menghilangkan akar penyebab hepatitis B kronis
Durham, N.C .-- (Kawat Bisnis)-Apr. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), sebuah perusahaan pengeditan gen panggung klinis yang menggunakan platform novel milik Arcus® untuk mengembangkan terapi pengeditan gen dan narkoba yang tidak dipenuhi oleh Vivo For. Program pengeditan gen yang dirancang untuk menyembuhkan hepatitis B kronis dengan menghilangkan cccDNA, sumber utama mereplikasi virus hepatitis B (HBV), dan menonaktifkan DNA HBV terintegrasi dalam hepatosit yang tidak perlu diyakini. Pasien yang hidup dengan hepatitis B kronis, ”kata Michael Amoroso, presiden dan chief executive officer di Precision Biosciences. “Kami telah didorong oleh keselamatan awal dan aktivitas antivirus yang telah kami amati dalam uji coba menghilangkan-B dan berharap untuk terus bekerja sama dengan FDA saat kami maju PBGENE-HBV melalui pengembangan klinis.”
Presisi adalah mengevaluasi PBGENE-HBV dalam uji coba Global Fase 1 yang sedang berlangsung, dengan investigasi klinis di Amerika Serikat, Moldova, Hong Kong, Selandia Baru, dan Inggris. Perusahaan mengantisipasi berbagi pembaruan pada kohort dosis rendah penuh, termasuk beberapa administrasi dosis, dan data dari tingkat dosis yang lebih tinggi sepanjang tahun 2025.
Penunjukan trek cepat dirancang untuk memfasilitasi pengembangan dan mempercepat tinjauan obat yang dimaksudkan untuk mengobati kondisi serius atau mengancam jiwa dan mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Obat yang telah menerima penunjukan jalur cepat mungkin memenuhi syarat untuk pertemuan dan komunikasi yang lebih sering dengan FDA dan ulasan bergulir dari aplikasi apa pun untuk persetujuan pemasaran. Obat yang menerima penunjukan jalur cepat juga mungkin memenuhi syarat untuk ditinjau prioritas jika kriteria yang relevan terpenuhi.
Tentang pBGENE-HBV (Program Eliminasi Viral):
PBGENE-HBV adalah program pengeditan gen in vivo yang sepenuhnya dimiliki oleh presisi yang diselidiki dalam uji klinis global pertama, yang dirancang untuk berpotensi menyembuhkan infeksi hepatitis B kronis B. Global. Saat ini, diperkirakan 300 juta orang di seluruh dunia menderita hepatitis kronis B. PBGENE-HBV adalah program pengeditan gen yang berpotensi kuratif untuk memasuki investigasi klinis yang secara khusus dirancang untuk menghilangkan CCCDNA dan menonaktifkan DNA HBV terintegrasi. Teknologi nanopartikel lipid untuk pBGENE-HBV telah disediakan oleh Acuitas Therapeutics Inc.
tentang hepatitis B:
Hepatitis B adalah penyebab utama morbiditas di AS dan kematian secara global, tanpa pilihan kuratif saat ini tersedia untuk pasien. Terlepas dari ketersediaan terapi antivirus yang disetujui, diperkirakan 300 juta orang secara global dan 1-2 juta orang di AS diperkirakan memiliki infeksi hepatitis B kronis. Diperkirakan 15% hingga 40% pasien dengan infeksi HBV dapat mengembangkan komplikasi, seperti sirosis, gagal hati, atau kanker hati (karsinoma hepatoseluler), yang merupakan sebagian besar kematian terkait HBV.
Infeksi hepatitis B kronis terutama didorong oleh persistensi HBV cCCDNA dan integrasi DNA HBV ke dalam genom manusia dalam sel hati, sumber utama antigen permukaan hepatitis B (HBSAG) pada penyakit stadium akhir. Perawatan saat ini untuk pasien dengan infeksi HBV termasuk agen yang mengakibatkan penekanan virus jangka panjang seperti yang ditunjukkan oleh pengurangan DNA HBV yang beredar, tetapi terapi ini tidak memberantas HBV cccDNA, jarang menyebabkan penyembuhan fungsional, dan memerlukan pemberian seumur hidup.
Precision Biosciences, Inc. adalah perusahaan pengeditan gen tahap klinis yang didedikasikan untuk meningkatkan kehidupan (DTIL) dengan platform pengeditan genom Arcus® yang baru dan novel yang berbeda dari teknologi lain dengan cara memotong, ukurannya yang lebih kecil, dan strukturnya yang lebih sederhana. Kemampuan utama dan karakteristik yang berbeda dapat memungkinkan Arcus nucleases untuk mendorong hasil terapeutik yang lebih dimaksudkan dan didefinisikan. Menggunakan Arcus, pipa perusahaan terdiri dari kandidat pengeditan gen in vivo yang dirancang untuk memberikan obat abadi untuk kisaran penyakit genetik dan infeksius terluas di mana tidak ada perawatan yang memadai. Untuk informasi lebih lanjut tentang biosciences presisi, silakan kunjungi www.precisionbiosciences.com. Platform Arcus® digunakan untuk mengembangkan terapi pengeditan gen in vivo untuk pengeditan gen yang canggih, termasuk DNA dan memadukan DNA ke gen untuk menyebabkan ekspresi/add fungsi), eliminasi (menghapus gen (menghapus gen mutan. Eksisi (menghilangkan sebagian besar gen yang rusak dengan memberikan dua nuklease Arcus dalam AAV tunggal). pernyataan berwawasan ke depan Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam rilis pers ini yang tidak berkaitan dengan hal-hal yang diharapkan oleh Pembangunan Gene, dan Pernyataan Klinik yang diharapkan, termasuk, tanpa batasan, Pernyataan Klinik dan Penafian Klinik, PEMANCULAN PENGUNGKAPAN, TANPA PENGATURAN, TANPA PENGATURAN, TANPA PENGEMBALIAN, TANPA KEMBALIAN DAN PENGEMPATAN PENGAMATAN DAN PENGUNGKAPAN PENGUNGKAPAN, TANPA KEPALA, TANPA PENGEMBALIAN, TANPA PENGEMBALIAN, TANPA PENGEMBANG Pendekatan termasuk efisiensi pengeditan, dan kesesuaian nuklease Arcus untuk penyisipan gen, eliminasi gen dan eksisi gen dan diferensiasi dari pendekatan pengeditan gen lainnya; Waktu yang diharapkan dari proses peraturan dan operasi klinis, termasuk pengajuan, studi, pendaftaran dan data klinis untuk PBGENE-HBV; Desain PBGENE-HBV untuk secara langsung menghilangkan CCCDNA dan menonaktifkan DNA HBV terintegrasi dengan spesifisitas tinggi, berpotensi mengarah ke obat fungsional; Keamanan awal yang menggembirakan dan aktivitas antivirus yang diamati dalam uji klinis menghilangkan-B; Rencana untuk memberikan pembaruan berkelanjutan pada kohort dosis rendah penuh untuk studi PBGENE-HBV, termasuk beberapa administrasi dosis, dan data dari tingkat dosis yang lebih tinggi sepanjang 2025; dan waktu yang diantisipasi dari data klinis. Dalam beberapa kasus, Anda dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan dengan istilah-istilah seperti "AIM," "mengantisipasi," "muncul," "pendekatan," "percaya," "merenungkan," "bisa," "dirancang," "didorong", "perkiraan," "harapkan," "tujuan," "niat," "lihat," "mungkin," "misi," "rencana," "tujuan," "mungkin," "look," "may," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "misi," "Berusaha," "Sarankan," "Target," "Will," "Will," atau negatifnya dan kata -kata dan ekspresi yang serupa. Pernyataan berwawasan ke depan didasarkan pada ekspektasi, kepercayaan, dan asumsi manajemen saat ini dan informasi yang tersedia saat ini bagi kami. Pernyataan-pernyataan ini bukan janji atau jaminan, dan melibatkan sejumlah risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan asumsi, dan hasil aktual mungkin berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan karena berbagai faktor penting, termasuk, tetapi tidak terbatas pada, kemampuan kita untuk menjadi menguntungkan; kemampuan kami untuk mendapatkan dana yang cukup untuk memajukan program kami; Risiko yang terkait dengan persyaratan modal kami, mengantisipasi landasan pacu kas, persyaratan di bawah instrumen utang kami saat ini dan dampak pembatasan di bawahnya, termasuk kemampuan kami untuk meningkatkan modal tambahan karena kondisi pasar dan/atau kapitalisasi pasar kami; Biaya operasional kami dan kemampuan kami untuk memprediksi apa pengeluaran itu; riwayat operasi kami yang terbatas; perkembangan dan keberhasilan program dan kandidat produk kami di mana kami mengeluarkan sumber daya kami; kemampuan atau ketidakmampuan kami yang terbatas untuk menilai keamanan dan kemanjuran kandidat produk kami; risiko bahwa teknologi pengeditan genom lainnya dapat memberikan keunggulan yang signifikan dibandingkan teknologi Arcus kami; Ketergantungan kita pada teknologi Arcus kita; Inisiasi, biaya, waktu, kemajuan, pencapaian tonggak sejarah dan hasil kegiatan penelitian dan pengembangan dan studi praklinis dan klinis, termasuk uji klinis dan aplikasi obat baru yang investigasi; persepsi publik tentang teknologi pengeditan genom dan aplikasinya; Persaingan dalam bidang pengeditan genom, biofarmasi, dan bioteknologi; kemampuan kami atau kolaborator kami atau pemegang lisensi kami untuk mengidentifikasi, mengembangkan, dan mengkomersialkan kandidat produk; Tuntutan hukum dan hukuman tanggung jawab produk yang tertunda dan potensial terhadap kami atau kolaborator kami atau pemegang lisensi lainnya yang terkait dengan teknologi kami dan kandidat produk kami; Lansekap peraturan AS dan asing yang berlaku untuk pengembangan kandidat produk kami dan kolaborator kami dan kami lainnya; kemampuan kami atau kolaborator kami atau lisensi lain untuk memajukan kandidat produk, dan berhasil merancang, mengimplementasikan, dan menyelesaikan, uji klinis; potensi masalah manufaktur yang terkait dengan pengembangan atau komersialisasi kandidat produk kami; keterlambatan atau kesulitan dalam kemampuan kami dan kolaborator kami dan lisensi lainnya untuk mendaftarkan pasien; perubahan dalam "top-line" dan data awal sementara yang kami umumkan atau publikasikan; Jika kandidat produk kami tidak berfungsi sebagaimana dimaksud atau menyebabkan efek samping yang tidak diinginkan; risiko yang terkait dengan perawatan kesehatan yang berlaku, perlindungan data, privasi dan peraturan keamanan dan kepatuhan kami dengan itu; Kemampuan kami atau pemegang lisensi kami untuk mendapatkan penunjukan obat yatim atau penunjukan jalur cepat untuk kandidat produk kami atau untuk mewujudkan manfaat yang diharapkan dari penunjukan ini; Kolaborator kami atau kemampuan lisensi kami atau lain untuk mendapatkan dan mempertahankan persetujuan peraturan dari kandidat produk kami, dan segala pembatasan terkait, batasan dan/atau peringatan dalam label kandidat produk yang disetujui; tingkat dan tingkat penerimaan pasar dari salah satu kandidat produk kami; Kemampuan kami untuk mengelola pertumbuhan operasi kami secara efektif; kemampuan kami untuk menarik, mempertahankan, dan memotivasi eksekutif dan personel; efek kegagalan sistem dan pelanggaran keamanan; biaya asuransi dan paparan kewajiban yang tidak diasuransikan; efek dari aturan pajak; efek dari setiap pandemi, epidemi, atau pecahnya penyakit menular; keberhasilan kolaborasi kami yang ada dan perjanjian lisensi lainnya, dan kemampuan kami untuk masuk ke dalam pengaturan kolaborasi baru; Hubungan kami saat ini dan masa depan dengan dan mengandalkan pihak ketiga termasuk pemasok dan produsen; kemampuan kami untuk mendapatkan dan mempertahankan perlindungan kekayaan intelektual untuk teknologi kami dan kandidat produk kami; potensi litigasi yang berkaitan dengan pelanggaran atau penyalahgunaan hak kekayaan intelektual; Efek dari bencana alam dan buatan manusia, keadaan darurat kesehatan masyarakat dan peristiwa bencana alami lainnya; efek inflasi yang berkelanjutan, gangguan rantai pasokan dan tindakan kebijakan bank sentral utama; kondisi pasar dan ekonomi; Risiko terkait dengan kepemilikan saham biasa kami, termasuk fluktuasi harga saham kami; Kemampuan kami untuk memenuhi persyaratan dan mempertahankan daftar saham biasa kami di NASDAQ atau bursa saham publik lainnya; dan faktor-faktor penting lainnya yang dibahas di bawah judul “Faktor Risiko” dalam Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, karena faktor-faktor tersebut dapat diperbarui dari waktu ke waktu dalam pengajuan kami yang lain dengan SEC, yang dapat diakses di situs web SEC, PRECESS. Dari tanggal siaran pers ini dan, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum yang berlaku, kami tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini, apakah sebagai hasil dari informasi baru, peristiwa masa depan, keadaan yang diubah atau sebaliknya. Sumber: Precision Biosciences, Inc. Diposting : 2025-04-16 12:00 Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi. Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.Baca selengkapnya
Penafian
Kata kunci populer