Precision Biosciences riceve la designazione rapida della FDA USA per PBGENE-HBV, una terapia di editing genica di prima classe progettata per eliminare la causa principale dell'epatite cronica B

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Durham, N.C .-- (Business Wire)-apr. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), una società di editing di geni in fase clinica che utilizzava la sua nuova piattaforma Arcus® proprietaria per sviluppare terapie di modifica del gene in vivo per le malattie in manutenzione, ha annunciato oggi la visione in manutenzione, ha annunciato oggi la visione in manutenzione, ha annunciato oggi la visione in manutenzione, ha annunciato oggi la visione in manutenzione, ha annunciato oggi la visione in manutenzione, ha annunciato oggi la visione in manutenzione, ha annunciato oggi la visione in manutenzione della società in manutenzione. Programma di editing genico progettato per curare l'epatite cronica B eliminando il CCCDNA, la fonte chiave della replica del virus dell'epatite B (HBV) e inattivando il DNA HBV integrato in PBGV e credono in modo da ricevere. Vivere con l'epatite cronica B ", ha affermato Michael Amoroso, presidente e amministratore delegato di Precision Biosciences. "Siamo stati incoraggiati dalla sicurezza iniziale e dall'attività antivirale che abbiamo osservato nello studio Eliminate-B e non vediamo l'ora di continuare a lavorare a stretto contatto con la FDA mentre progrediamo PBGENE-HBV attraverso lo sviluppo clinico."

Precision sta valutando PBGENE-HBV nello studio globale in corso di eliminazione della fase 1, con indagini cliniche negli Stati Uniti, Moldavia, Hong Kong, Nuova Zelanda e Regno Unito. La società prevede che la condivisione di aggiornamenti sulla coorte a basso dosaggio, comprese le amministrazioni a dose multiple e i dati di livelli di dose più elevati nel corso del 2025.

La designazione rapida è progettata per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci che sono destinati a trattare le condizioni gravi o pericolose per la vita e soddisfare un bisogno medico insoddisfatto. Un farmaco che ha ricevuto una designazione rapida può essere ammissibile a riunioni e comunicazioni più frequenti con la FDA e la revisione del rotolamento di qualsiasi domanda di approvazione del marketing. Un farmaco che riceve una designazione rapida può anche essere ammissibile alla revisione prioritaria se vengono soddisfatti i criteri pertinenti.

Informazioni su PBGENE-HBV (programma di eliminazione virale):

PBGENE-HBV è il programma di editing del gene in vivo interamente di proprietà di Precision in esame in uno studio clinico del primo umano globale, che è progettato per curare potenzialmente l'infezione da epatite cronica B. Attualmente, si stima che 300 milioni di persone in tutto il mondo siano affette da epatite cronica B. PBGENE-HBV è il primo e solo programma di editing genico potenzialmente curativo per inserire indagini cliniche che è specificamente progettata per eliminare il CCCDNA e inattivare il DNA HBV integrato. La tecnologia delle nanoparticelle lipidiche per PBGENE-HBV è stata fornita da Acuitas Therapeutics Inc.

sull'epatite B:

L'epatite B è una delle principali cause di morbilità negli Stati Uniti e morte a livello globale, senza opzioni curative attualmente disponibili per i pazienti. Nonostante la disponibilità di terapie antivirali approvate, si stima che 300 milioni di persone a livello globale e 1-2 milioni di persone negli Stati Uniti abbiano un'infezione da epatite B cronica. Si stima che dal 15% al ​​40% dei pazienti con infezioni da HBV può sviluppare complicanze, come cirrosi, insufficienza epatica o carcinoma epatico (carcinoma epatocellulare), che rappresentano la maggior parte delle morti correlate all'HBV.

L'infezione da epatite b cronica B è principalmente guidata dalla persistenza dell'HBV CCCDNA e dall'integrazione del DNA dell'HBV nel genoma umano nelle cellule epatiche, la fonte primaria di antigene di superficie dell'epatite B (HBSAG) nella malattia in fase avanzata. I trattamenti attuali per i pazienti con infezione da HBV includono agenti che si traducono in una soppressione virale a lungo termine, come indicato dalla riduzione del DNA dell'HBV circolante, ma queste terapie non sradicano l'HBV CCCDNA, raramente portano a una cura funzionale e richiedono una amministrazione permanente.

Precision Biosciences, Inc. è una società di editing di geni in stadio clinico dedicato a migliorare la vita (DTIL) con la sua nuova e proprietaria piattaforma di editing del genoma Arcus® che differisce dalle altre tecnologie nel modo in cui taglia, le sue dimensioni più piccole e la sua struttura più semplice. Le capacità chiave e le caratteristiche di differenziazione possono consentire alle nucleasi di Arcus di guidare risultati terapeutici più previsti e definiti. Utilizzando Arcus, la pipeline dell'azienda è composta da candidati di editing di geni in vivo progettati per fornire cure durature per la più ampia gamma di malattie genetiche e infettive in cui non esistono trattamenti adeguati. Per ulteriori informazioni sulle bioscienze di precisione, visitare www.precisionbiosciences.com.

La piattaforma Arcus® viene utilizzata per sviluppare terapie di editing di geni in vivo per le modifiche geniche sofisticate, incluso l'inserzione genica (inserzione mutante (inserendo il DNA del genio, inserendo il DNA del dna mutista ed escissione (rimuovendo gran parte di un gene difettoso fornendo due nucleasi arcus in un singolo AAV).

Dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni lungimiranti ai sensi della legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati ​​del 1995. Tutte le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa che non si riferiscono a questioni di fatti storici di essere previsti, le nostre dichiarazioni dovrebbero essere previste per la nostra sicurezza. Approcci di montaggio tra cui l'efficienza di montaggio e l'idoneità delle nucleasi Arcus per l'inserimento genico, l'eliminazione genica e l'escissione genica e la differenziazione da altri approcci di editing genico; i tempi previsti dei processi normativi e delle operazioni cliniche, inclusi documenti, studi, iscrizioni e dati clinici per PBGENE-HBV; La progettazione di PBGENE-HBV per eliminare direttamente il cCCDNA e inattivare il DNA HBV integrato con elevata specificità, portando potenzialmente a cure funzionali; la sicurezza iniziale incoraggiante e l'attività antivirale osservata nello studio clinico eliminato-B; piani per fornire aggiornamenti in corso sulla coorte a basso dosaggio per lo studio PBGene-HBV, comprese le amministrazioni a dose multiple e dati da livelli di dose più elevati nel corso del 2025; e tempistica anticipata dei dati clinici. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” "Strivi", "suggeriscono", "bersaglio", "volontà", "vorrebbe" o il suo negativo e parole ed espressioni simili.

Le dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative, credenze e ipotesi della direzione e sulle informazioni attualmente disponibili per noi. Queste dichiarazioni non sono né promesse né garanzie e coinvolgono una serie di rischi, incertezze e ipotesi note e sconosciuti, e i risultati effettivi possono differire materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, tra cui, ma non limitato alla nostra capacità di diventare redditizia; la nostra capacità di procurarsi finanziamenti sufficienti per far avanzare i nostri programmi; Rischi associati ai nostri requisiti di capitale, pista di cassa previste, requisiti ai sensi dei nostri attuali strumenti di debito e degli effetti delle restrizioni in essa, compresa la nostra capacità di raccogliere capitali aggiuntivi a causa delle condizioni di mercato e/o della nostra capitalizzazione di mercato; le nostre spese operative e la nostra capacità di prevedere quali saranno tali spese; la nostra storia operativa limitata; la progressione e il successo dei nostri programmi e candidati al prodotto in cui spendiamo le nostre risorse; la nostra limitata capacità o incapacità di valutare la sicurezza e l'efficacia dei nostri candidati al prodotto; il rischio che altre tecnologie di modifica del genoma possano offrire vantaggi significativi rispetto alla nostra tecnologia ARCUS; la nostra dipendenza dalla nostra tecnologia Arcus; l'iniziazione, i costi, i tempi, il progresso, il raggiungimento di pietre miliari e i risultati delle attività di ricerca e sviluppo e studi preclinici e clinici, tra cui studi clinici e nuove applicazioni studiate farmacologiche; percezione pubblica sulla tecnologia di editing del genoma e le sue applicazioni; Concorrenza nei campi di editing del genoma, biofarmaceutico e biotecnologico; la nostra o i nostri collaboratori o altri licenziatari di altri licenziatari di identificare, sviluppare e commercializzare candidati al prodotto; In sospeso e potenziali cause di responsabilità del prodotto e sanzioni contro di noi o i nostri collaboratori o altri licenziatari relativi alla nostra tecnologia e ai nostri candidati al prodotto; il panorama normativo statunitense e straniero applicabile al nostro e ai nostri collaboratori o allo sviluppo dei candidati dei prodotti da parte di altri licenziatari; La nostra o i nostri collaboratori o altri licenziatari di altri licenziatari di far avanzare i candidati al prodotto e progettare, attuare e completare con successo studi clinici; potenziali problemi di produzione associati allo sviluppo o alla commercializzazione di uno qualsiasi dei nostri candidati al prodotto; ritardi o difficoltà nella nostra e nella nostra capacità dei collaboratori e di altri licenziatari di arruolare i pazienti; modifiche ai dati intermedi "top-line" e iniziali che annunciamo o pubblichiamo; Se i nostri candidati al prodotto non funzionano come previsto o causano effetti collaterali indesiderati; rischi associati alle normative sanitarie, protezione dei dati, privacy e sicurezza applicabili e la nostra conformità; La nostra o la capacità dei nostri licenziatari di ottenere la designazione di farmaci orfani o una designazione rapida per i nostri candidati o di realizzare i benefici attesi di queste designazioni; La nostra o i nostri collaboratori o altri licenziatari di altri licenziatari di ottenere e mantenere l'approvazione normativa dei nostri candidati al prodotto e di eventuali restrizioni, limitazioni e/o avvertimenti correlati nell'etichetta di un candidato al prodotto approvato; il tasso e il grado di accettazione del mercato di uno qualsiasi dei nostri candidati al prodotto; la nostra capacità di gestire efficacemente la crescita delle nostre operazioni; la nostra capacità di attrarre, trattenere e motivare i dirigenti e il personale; Effetti dei guasti del sistema e delle violazioni della sicurezza; spese assicurative ed esposizione a passività non assicurate; Effetti delle regole fiscali; Effetti di qualsiasi pandemia, epidemia o focolaio di una malattia infettiva; il successo della nostra collaborazione esistente e di altri accordi di licenza e della nostra capacità di stipulare nuovi accordi di collaborazione; le nostre relazioni attuali e future con la dipendenza da terzi, inclusi fornitori e produttori; la nostra capacità di ottenere e mantenere la protezione della proprietà intellettuale per la nostra tecnologia e uno qualsiasi dei nostri candidati al prodotto; potenziale contenzioso relativo alla violazione o appropriazione indebita dei diritti di proprietà intellettuale; Effetti di catastrofi naturali e artificiali, emergenze di salute pubblica e altri eventi catastrofici naturali; Effetti dell'inflazione prolungata, interruzioni della catena di approvvigionamento e importanti azioni politiche della banca centrale; Condizioni di mercato e economiche; rischi relativi alla proprietà delle nostre azioni ordinarie, comprese le fluttuazioni del nostro prezzo delle azioni; la nostra capacità di soddisfare i requisiti e mantenere la quotazione delle nostre azioni ordinarie su NASDAQ o altre borse pubbliche; e altri fattori importanti discussi ai sensi dei "fattori di rischio" della didascalia nella nostra relazione annuale sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024, poiché qualsiasi fattore di questo tipo può essere aggiornato di volta in volta nei nostri altri documenti con la SEC, che sono accessibili sul sito Web della SEC. della data del presente comunicato stampa e, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge applicabile, non abbiamo l'obbligo di aggiornare o rivedere eventuali dichiarazioni previsionali qui contenute, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze cambiate o altro.

Fonte: Precision Biosciences, Inc.

Pubblicato : 2025-04-16 12:00

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