Precision Biosciencesは、慢性B型肝炎の根本原因を排除するために設計されたクラス初の遺伝子編集療法であるPbgene-HBVの米国FDAファストトラック指定を受けます。

ダーラム、N.C .--（ビジネスワイヤー） - 4月。 15、2025--- Precision Biosciences、Inc。（NASDAQ：DTIL）、その新しい独自のArcus®プラットフォームを利用して、in vivo遺伝子編集療法を発症している臨床段階の遺伝子編集会社であり、満たされていない疾患のためのin vivo遺伝子編集療法を開発しました。 CCCDNA、複製B型肝炎ウイルス（HBV）、および肝細胞の統合HBV DNAを不活性化する重要なソースを除去することにより、慢性B型肝炎を治すように設計された編集プログラム。 B型肝炎は、Precision Biosciencesの社長兼最高経営責任者であるMichael Amoroso氏は述べています。「私たちは、Eliminate-B試験で観察した初期の安全性と抗ウイルス活動に奨励されており、臨床開発を通じてPBGENE-HBVを進める際にFDAと緊密に連携し続けることを楽しみにしています。」

精度は、米国、モルドバ、香港、ニュージーランド、および英国での臨床調査により、進行中のグローバルフェーズ1エリミネートB試験でPBGENE-HBVを評価しています。同社は、複数の用量投与を含む完全な低用量コホートの更新と2025年の高用量レベルからのデータの共有を予想しています。迅速なトラック指定を受けた薬は、FDAとのより頻繁な会議や通信、およびマーケティング承認のためのあらゆるアプリケーションのローリングレビューの対象となる場合があります。関連する基準が満たされている場合、高速トラックの指定を受ける薬物は、優先レビューの対象となる場合もあります。

pbgene-hbv（ウイルスエリミネーションプログラム）：

pbgene-hbvは、慢性B肝炎を潜在的に治すように設計されたグローバルなヒューマン臨床試験で調査中の精密なin vivo遺伝子編集プログラムです。現在、世界中の3億人が慢性B型肝炎に苦しんでいると推定されています。Pbgene-HBVは、CCCDNAを排除し、統合されたHBV DNAを不活性化するように特別に設計された臨床調査に入る最初で潜在的に潜在的に治療的遺伝子編集プログラムです。 Pbgene-HBVの脂質ナノ粒子技術は、Acuitas Therapeutics Inc。

によって提供されています。

B型肝炎について：

B型肝炎は、米国の罹患率と世界的な死の主な原因であり、現在患者は治療的選択肢はありません。承認された抗ウイルス療法の利用可能性にもかかわらず、世界中で推定3億人と米国の1〜200万人が慢性B型肝炎感染症を患っていると推定されています。 HBV感染症の患者の推定15％〜40％は、肝硬変、肝不全、肝臓がん（肝細胞癌）などの合併症を発症する可能性があり、HBV関連の死亡の大部分を占めています。

慢性B型肝炎感染は、主にHBV cccDNAの持続と、後期段階疾患におけるB型肝炎表面抗原（HBSAG）の主要な供給源である肝細胞のヒトゲノムへのHBV DNAの統合によって促進されます。 HBV感染患者の現在の治療には、循環HBV DNAの減少によって示されるように長期ウイルス抑制をもたらす薬剤が含まれますが、これらの治療法はHBV cccDNAを根絶せず、生涯投与を必要とすることはめったにありません。

Precision Biosciences、Inc。は、その新規で独自のArcus®ゲノム編集プラットフォームを使用して、生命（DTIL）を改善することに専念する臨床段階の遺伝子編集会社です。主要な機能と差別化特性により、アークスヌクレアーゼは、より意図された定義された治療結果を促進することができます。 ARCUSを使用して、同社のパイプラインは、適切な治療法が存在しない遺伝的および感染性疾患の最も広範な硬化を提供するように設計されたin vivo遺伝子編集候補で構成されています。精密な生物科学の詳細については、www.precisionbiosciences.comをご覧ください。

arcus®プラットフォームは、遺伝子挿入を含む洗練された遺伝子編集のためのin vivo遺伝子編集療法の開発に使用されています（遺伝子にDNAを挿入して発現/dna機能を引き起こす）、除去（dna e.g. e.g. eding ediving and a dna、およびeding and a dnaの除去）切除（単一のAAVで2つの弧ヌクレアーゼを送達することにより、欠陥遺伝子の大部分を除去する）

）

将来の見通しに関する記述

編集効率、および遺伝子挿入、遺伝子除去、遺伝子切除、および他の遺伝子編集アプローチからの分化のためのarcusヌクレアーゼの適合性などのアプローチ。 PBGENE-HBVのファイリング、研究、登録、臨床データを含む、規制プロセスと臨床業務の予想タイミング。 cccDNAを直接排除し、高い特異性を持つ統合されたHBV DNAを不活性化するためのpbgene-HBVの設計により、機能的な治療法につながる可能性があります。 Eliminate-B臨床試験で観察された初期安全性と抗ウイルス活性の奨励。 PBGENE-HBV研究のための完全な低用量コホートに関する継続的な更新を提供する計画と、複数の用量投与、および2025年を通じて高用量レベルからのデータ。臨床データの予想タイミング。 In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” 「努力」、「提案」、「ターゲット」、「意志」、「意志」、またはそのネガティブ、および同様の単語と表現。

将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の期待、信念、仮定、および現在利用可能な情報に基づいています。これらの声明は、約束も保証でもなく、多くの既知の未知のリスク、不確実性、仮定を伴い、実際の結果は、当社の利益を上げる能力を含むがこれらに限定されない、さまざまな重要な要因により、将来の見通しに関する記述で表現または暗示されたものとは大きく異なる場合があります。プログラムを進めるのに十分な資金を調達する能力。資本要件に関連するリスク、予想される現金滑走路、現在の債務証書に基づく要件、および市場の状況や時価総額のために追加の資本を調達する能力など、その制限の影響。当社の営業費用と、それらの費用が何であるかを予測する能力。私たちの限られた営業履歴。当社のリソースを費やすプログラムと製品候補者の進歩と成功。当社の製品候補者の安全性と有効性を評価する能力が限られています。他のゲノム編集技術が私たちのアークス技術よりも大きな利点を提供する可能性があるというリスク。私たちのアークステクノロジーへの依存。開始、コスト、タイミング、進歩、マイルストーンの達成、および研究開発活動の結果、および臨床試験および治験科の新薬アプリケーションを含む前臨床および臨床研究。ゲノム編集技術とそのアプリケーションに関する一般的な認識。ゲノム編集、バイオ医薬品、およびバイオテクノロジー分野の競争。当社または当社の協力者または他のライセンシーの製品候補者を特定、開発、商品化する能力。当社または当社の技術と当社の製品候補に関連する当社または当社の協力者またはその他のライセンシーに対する保留中および潜在的な製品責任訴訟および罰則。当社および当社の協力者または他のライセンシーの製品候補者の開発に適用される米国および外国の規制環境。当社または当社の協力者または他のライセンシーが製品候補者を昇進させ、臨床試験に成功させ、実装し、完了する能力。当社の製品候補者の開発または商業化に関連する潜在的な製造問題。患者を登録する私たちおよび私たちの協力者やその他のライセンシーの能力の遅延または困難。暫定的な「トップライン」と発表または公開する初期データの変更。当社の製品候補者が意図したとおりに機能しないか、望ましくない副作用を引き起こさない場合。適用可能なヘルスケア、データ保護、プライバシーおよびセキュリティ規制、およびコンプライアンスに関連するリスク。当社または当社のライセンシーが、製品候補者の孤児薬の指定または高速追跡指定を取得する能力、またはこれらの指定の期待される利点を実現する能力。当社または当社の協力者または他のライセンシーが、当社の製品候補者の規制当局の承認を取得および維持する能力、および承認された製品候補のラベルにおける関連する制限、制限、および/または警告。当社の製品候補者の市場受け入れの割合と程度。当社の運用の成長を効果的に管理する能力。幹部と人員を引き付け、保持し、動機付ける能力。システムの障害とセキュリティ侵害の影響。保険費用と無保険の負債への暴露。税規則の影響;感染症のパンデミック、流行、または発生の影響;既存のコラボレーションおよびその他のライセンス契約の成功、および新しいコラボレーションの取り決めを締結する能力。サプライヤーやメーカーを含む第三者との現在および将来の関係と依存。当社のテクノロジーおよび当社の製品候補者のために知的財産保護を取得および維持する当社の能力。知的財産権の侵害または不正流用に関する潜在的な訴訟。自然災害や人工災害、公衆衛生の緊急事態、その他の自然壊滅的な出来事の影響。持続的なインフレ、サプライチェーンの混乱、主要な中央銀行政策行動の影響。市場と経済状況;当社の株価の変動を含む、当社の普通株式の所有権に関連するリスク。 NASDAQまたは他の公共証券取引所の普通株式の要件を満たし、維持する能力。 2024年12月31日に終了した年度10-Kに関する年次報告書のキャプション「リスク要因」の下で議論された他の重要な要因は、SECのWebサイトでアクセスできるSECのWebサイトでアクセスできるため、2024年12月31日に終了した年度の年次報告書が時々更新される可能性があります。このプレスリリースの日付と、適用法で要求されている場合を除き、新しい情報、将来のイベント、状況の変更などの結果として、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または修正する義務はありません。

出典：Precision Biosciences、Inc。

投稿しました : 2025-04-16 12:00

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