Precision Biosciences는 만성 B 형 간염의 근본 원인을 제거하도록 설계된 최초의 유전자 편집 요법 인 PBGENE-HBV에 대한 미국 FDA 빠른 트랙 지정을받습니다.

Drugslib을 팔로우하세요

더럼, N.C .-- (비즈니스 와이어)-apr. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ : DTIL)는 미정의 요구가 높은 질병에 대한 생체 내 유전자 편집 요법을 개발하기 위해 임상 단계 유전자 편집 회사 인 Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ : DTIL)는 오늘날 미국의 FDA에 대한 FDA의 FAST 트랙 디자인에 대한 우수성의 약국 (FDA)이 발표했다고 발표했다. CCCDNA를 제거함으로써 만성 B 형 간염을 치료하도록 설계된 유전자 편집 프로그램, B 형 간염 바이러스 (HBV)의 주요 원천 인 CCCDNA를 제거하고 간세포에서 통합 된 HBV DNA를 불 활성화시킵니다.

“우리는 PBGENE-HBV를 위해 FDA로부터 빠른 트랙 지정을 받게되어 기쁘다. Precision Biosciences의 사장 겸 최고 경영자 인 Michael Amoroso는 만성 B 형 간염으로 살고 있습니다. "우리는 EMINGINATION-B 시험에서 관찰 한 초기 안전 및 항 바이러스 활동에 힘 입어 임상 발달을 통해 PBGENE-HBV를 진행함에 따라 FDA와 긴밀히 협력하기를 기대합니다."

.

정밀도는 미국, 몰도바, 홍콩, 뉴질랜드 및 영국에 대한 임상 조사와 함께 진행중인 Global 1 Phase 1 제거 B 시험에서 PBGENE-HBV를 평가하고 있습니다. 이 회사는 다중 복용량 관리를 포함하여 전체 저용량 코호트에 대한 업데이트를 공유 할 것으로 예상하고 2025 년 동안 더 높은 선량 수준의 데이터를 공유 할 것으로 예상하고.

빠른 트랙 지정은 개발을 촉진하고 심각하거나 생명을 위협하는 조건을 치료하고 충족되지 않은 의학적 필요성을 해결하기위한 약물의 검토를 촉진하도록 설계되었습니다. 빠른 트랙 지정을받은 약물은 FDA와의보다 자주 회의 및 커뮤니케이션 및 마케팅 승인 응용 프로그램에 대한 롤링 검토를받을 수 있습니다. 빠른 트랙 지정을받는 약물은 관련 기준이 충족되는 경우 우선 순위 검토를받을 수 있습니다.

PBGENE-HBV 정보 (바이러스 제거 프로그램) :

PBGENE-HBV는 전 세계 최초의 임상 시험에 대한 조사중인 전 세계적으로 소유 한 생체 내 유전자 편집 프로그램입니다. 현재 전 세계 3 억 명이 만성 간염 B 형 간염에 걸린 것으로 추정됩니다. PBGENE-HBV는 CCCDNA를 제거하고 통합 된 HBV DNA를 불 활성화시키기 위해 특별히 설계된 임상 조사를 시작한 최초이자 유일한 치료 유전자 편집 프로그램입니다. PBGENE-HBV에 대한 지질 나노 입자 기술은 Acuitas Therapeutics Inc.

에 의해 제공되었습니다.

B 형 간염에 대한

:

B 형 간염은 미국에서 이환율의 주요 원인이며 전 세계적으로 사망자이며 현재 환자에게는 치료 옵션이 없습니다. 승인 된 항 바이러스 요법의 가용성에도 불구하고, 전 세계적으로 약 3 억 명의 사람들과 미국의 1-2 백만 명이 만성 B 형 간염 감염이있는 것으로 추정됩니다. HBV 감염 환자의 15% ~ 40%가 간경변, 간부전 또는 간암 (간세포 암종)과 같은 합병증을 일으킬 수 있으며, 이는 HBV 관련 사망의 대부분을 설명합니다.

만성 B 형 간염 감염은 주로 HBV CCCDNA의 지속성과 후기 질환에서 B 형 간염 표면 항원 (HBSAG)의 주요 공급원 인 간 세포에서 HBV DNA의 통합에 의해 주도된다. HBV 감염 환자에 대한 현재 치료에는 순환 HBV DNA의 감소에 의해 지시 된 바와 같이 장기 바이러스 억제를 초래하는 약제가 포함되지만, 이러한 치료법은 HBV CCCDNA를 근절하지 않으며, 기능적 치료를 거의 필요로하지 않으며, 평생 투여가 필요하지 않으며, 정밀 생물 검사에 대해

.

Precision Biosciences, Inc.는 새로운 기술과 독점적 인 ARCUS® 게놈 편집 플랫폼을 사용하여 삶 (DTIL)을 개선하는 임상 단계 유전자 편집 회사로, 절단하는 방식, 더 작은 크기 및 더 간단한 구조와 다른 기술과는 다릅니다. 주요 기능과 차별화 특성은 Arcus Nucleases가 더 의도하고 정의 된 치료 결과를 유도 할 수있게 할 수 있습니다. Arcus를 사용하여 회사의 파이프 라인은 적절한 치료가 존재하지 않는 가장 광범위한 유전 적 및 전염병에 대한 지속적인 치료법을 전달하도록 설계된 생체 내 유전자 편집 후보로 구성됩니다. 정밀 생물 과학에 대한 자세한 내용은 www.precisionbiosciences.com을 방문하십시오.

ARCUS® 플랫폼은 유전자 삽입을 포함하여 정교한 유전자 편집을위한 생체 내 유전자 편집 요법 (발현/추가 기능에 DNA를 삽입 함), 제거 (생식 a e.g. varal dna ormitant ormitanced) 절제 (단일 AAV에서 2 개의 아크러스 뉴 클레아 제를 전달하여 결함있는 유전자의 많은 부분을 제거)

미래 예측 진술

이 보도 자료는 1995 년 사립 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함합니다. 역사적 사실의 문제와 관련이없는이 보도 자료에 제기 된 모든 진술은 제한없이 제한적 발전과 예상되는 진술과 예상되는 진술, Pine ore weince, pbg-hb의 이점을 포함하여 미래 지향적 인 진술로 간주되어야합니다. 편집 효율 및 유전자 삽입, 유전자 제거 및 유전자 절제 및 다른 유전자 편집 접근법으로부터의 분화를위한 Arcus 뉴 클레아 제의 적합성을 포함한 접근; PBGENE-HBV에 대한 서류, 연구, 등록 및 임상 데이터를 포함한 규제 프로세스 및 임상 작업의 예상시기; CCCDNA를 직접 제거하고 높은 특이성을 갖는 통합 된 HBV DNA를 불 활성화시키기위한 PBGENE-HBV의 설계로, 잠재적으로 기능적 치료를 초래한다. EMINATION-B 임상 시험에서 관찰 된 고무적인 초기 안전성 및 항 바이러스 활성; 다수의 선량 관리를 포함하여 PBGENE-HBV 연구를위한 전체 저용량 코호트에 대한 지속적인 업데이트 및 2025 년 동안 더 높은 선량 수준의 데이터를 제공 할 계획; 임상 데이터의 예상시기. 어떤 경우에는 "AIM", "예상", "예상", "나타", "접근", "접근", "믿음", "묵상", "할 수있는", "권장", "예상", "목표", "목표", "May", "Purtue", "Probler", ""Prede, "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" "" ""오정한" " '' '' '' '' '' ''" '' '' ' "' '' “Strive”,“제안”,“Target”,“Will”,“Will”또는 그 부정적인 단어와 표현.

미래 예측 진술은 경영진의 현재 기대, 신념 및 가정 및 현재 우리가 이용할 수있는 정보를 기반으로합니다. 이 진술은 약속이나 보증이 아니며, 다수의 알려진 위험, 불확실성 및 가정을 포함하며 실제 결과는 수익성을 포함하여 다양한 중요한 요소로 인해 미래 지향적 인 진술에서 표현되거나 묵시적인 결과와 실질적으로 다를 수 있습니다. 프로그램을 발전시키기에 충분한 자금을 조달 할 수있는 능력; 자본 요구 사항, 예상 현금 활주로, 현재 부채 상품에 따른 요구 사항 및 시장 조건 및/또는 시가 총액으로 인한 추가 자본을 높이는 능력을 포함하여 제한의 영향과 관련된 위험; 우리의 운영 비용과 그 비용이 무엇인지 예측하는 능력; 제한된 운영 기록; 우리가 자원을 소비하는 프로그램 및 제품 후보의 진보와 성공; 제품 후보자의 안전성과 효능을 평가할 수있는 능력이나 능력이 제한적입니다. 다른 게놈 편집 기술이 우리의 Arcus 기술에 비해 상당한 이점을 제공 할 수있는 위험; 우리의 Arcus 기술에 대한 우리의 의존성; 시작, 비용,시기, 진행, 이정표 성취 및 연구 개발 활동 및 임상 시험 및 조사 신약 응용을 포함한 전임상 및 임상 연구 결과; 게놈 편집 기술 및 그 응용에 대한 대중의 인식; 게놈 편집, 생물 제약 및 생명 공학 분야의 경쟁; 당사 또는 협력자 또는 기타 라이센스 사용자의 제품 후보자를 식별, 개발 및 상용화 할 수있는 능력; 우리의 기술 및 제품 후보와 관련된 당사 또는 협력자 또는 기타 라이센스 사용자에 대한 보류 및 잠재적 제품 책임 소송 및 처벌; 당사와 협력자 또는 기타 라이센스 사용자의 제품 후보자 개발에 적용 할 수있는 미국 및 외국 규제 환경; 당사의 공동 작업자 또는 기타 라이센스 사용자의 제품 후보자를 임상 시험으로 발전시키고 성공적으로 설계하고 구현하고 완료 할 수있는 능력; 제품 후보자의 개발 또는 상용화와 관련된 잠재적 제조 문제; 우리와 협력자 및 기타 라이센스 사용자의 환자 등록 능력의 지연 또는 어려움; 우리가 발표하거나 게시하는 임시 "최상위"및 초기 데이터의 변경; 우리의 제품 후보자가 의도 한대로 작동하지 않거나 바람직하지 않은 부작용을 일으키는 경우; 적용 가능한 의료, 데이터 보호, 개인 정보 및 보안 규정 및 규정 준수와 관련된 위험; 우리의 라이센스 사용자는 제품 후보자를위한 고아 약물 지정 또는 빠른 트랙 지정을 얻거나 이러한 명칭의 예상 이점을 실현할 수있는 능력; 당사의 공동 작업자 또는 기타 라이센스 사용자의 제품 후보자의 규제 승인을 얻고 유지하는 능력, 승인 된 제품 후보의 라벨에서 관련 제한, 제한 및/또는 경고; 제품 후보자의 시장 수용 비율과 정도; 운영의 성장을 효과적으로 관리하는 능력; 경영진과 직원을 유치, 유지 및 동기를 부여하는 우리의 능력; 시스템 실패 및 보안 위반의 영향; 보험 비용 및 비보험 부채에 대한 노출; 세금 규칙의 영향; 전염병, 전염병 또는 전염병의 발생의 영향; 기존 협업 및 기타 라이센스 계약의 성공과 새로운 협력 계약을 체결 할 수있는 능력; 공급 업체 및 제조업체를 포함한 제 3 자와의 현재 및 미래의 관계 및 의존; 기술 및 제품 후보자에 대한 지적 재산 보호를 얻고 유지하는 능력; 지적 재산권의 침해 또는 오용과 관련된 잠재적 소송; 자연 및 인공 재해, 공중 보건 비상 사태 및 기타 자연적 치명적인 사건의 영향; 지속적인 인플레이션, 공급망 중단 및 주요 중앙 은행 정책 조치의 영향; 시장 및 경제 상황; 주가의 변동을 포함하여 보통주의 소유권과 관련된 위험; NASDAQ 또는 기타 공개 증권 거래소에 대한 보통주 목록의 요구 사항을 충족하고 유지할 수있는 능력; 그리고 2024 년 12 월 31 일 종료 된 연도에 대한 Form 10-K에 대한 연례 보고서에서 캡션“위험 요소”에 따라 논의 된 다른 중요한 요소는 SEC와의 다른 제출에서 다른 제출에서 업데이트 될 수 있기 때문에, www.sec.gov의 SEC 웹 사이트에서 액세스 할 수있는 SEC와의 투자자 페이지의 투자자 페이지에서 All Forword-Look in All-Look in Alloking a Alloking a Alloking. 이 보도 자료 날짜 및 해당 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고, 우리는 새로운 정보, 향후 사건, 변경된 상황 또는 기타의 결과로 여기에 포함 된 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없습니다.

출처 : Precision Biosciences, Inc.

게시됨 : 2025-04-16 12:00

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

인기있는 키워드