Biosciences Precision Menerima FDA A.S. Fast Track untuk PBGene-HBV, terapi penyuntingan gen pertama dalam kelas yang direka untuk menghapuskan punca akar hepatitis B kronik B

Ikuti Drugslib di

Durham, N.C.-- (Business Wire)-Apr. 15, 2025-Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), sebuah syarikat pengeditan gen peringkat klinikal menggunakan platform proprietari Arcus® untuk membangunkan terapi pengeditan gen vivo untuk keperluan yang tinggi, Program penyuntingan yang direka untuk menyembuhkan hepatitis B kronik dengan menghapuskan cccDNA, sumber utama mereplikasi virus hepatitis B (HBV), dan tidak mengaktifkan DNA bersepadu dalam hepatosit. Hidup dengan hepatitis B kronik, "kata Michael Amoroso, presiden dan ketua pegawai eksekutif di Precision Biosciences. "Kami telah digalakkan oleh aktiviti keselamatan dan antiviral awal yang telah kami perhatikan dalam percubaan penghapusan-B dan berharap dapat terus bekerja rapat dengan FDA ketika kami maju PBGene-HBV melalui pembangunan klinikal."

Ketepatan menilai PBGene-HBV dalam percubaan Fasa 1 Fasa 1 yang berterusan, dengan siasatan klinikal di Amerika Syarikat, Moldova, Hong Kong, New Zealand, dan United Kingdom. Syarikat itu menjangkakan perkongsian kemas kini pada kohort dosis rendah penuh, termasuk pelbagai pentadbiran dos, dan data dari tahap dos yang lebih tinggi sepanjang 2025. Ubat yang telah menerima penetapan jalur yang cepat mungkin layak untuk mesyuarat dan komunikasi yang lebih kerap dengan FDA dan semakan rolling sebarang permohonan untuk kelulusan pemasaran. Dadah yang menerima penetapan jalur cepat juga layak untuk semakan keutamaan jika kriteria yang berkaitan dipenuhi.

Mengenai PBGene-HBV (Program Penghapusan Viral):

PBGene-HBV adalah Precision yang dimiliki sepenuhnya dalam program pengeditan gen vivo yang disiasat dalam percubaan klinikal pertama dalam manusia, yang direka untuk mengubati jangkitan hepatitis Bonik. Pada masa ini, dianggarkan bahawa 300 juta orang di seluruh dunia ditimpa hepatitis B. PBGene-HBV adalah program penyuntingan gen yang pertama dan berpotensi untuk memasuki penyiasatan klinikal yang direka khusus untuk menghapuskan CCCDNA dan tidak mengaktifkan DNA HBV bersepadu. Teknologi nanopartikel lipid untuk PBGene-HBV telah disediakan oleh Acuitas Therapeutics Inc.

Mengenai hepatitis B:

Hepatitis B adalah penyebab utama morbiditi di Amerika Syarikat dan kematian di seluruh dunia, tanpa pilihan kuratif yang kini tersedia untuk pesakit. Walaupun terdapat terapi antivirus yang diluluskan, kira-kira 300 juta orang di seluruh dunia dan 1-2 juta orang di Amerika Syarikat dianggarkan mempunyai jangkitan hepatitis B kronik. Dianggarkan 15% hingga 40% pesakit dengan jangkitan HBV mungkin mengalami komplikasi, seperti sirosis, kegagalan hati, atau kanser hati (karsinoma hepatoselular), yang menyumbang kepada majoriti kematian yang berkaitan dengan HBV.

Jangkitan hepatitis B kronik terutamanya didorong oleh kegigihan HBV cccDNA dan integrasi DNA HBV ke dalam genom manusia dalam sel-sel hati, sumber utama antigen permukaan hepatitis B (HBSAG) dalam penyakit peringkat akhir. Rawatan semasa untuk pesakit dengan jangkitan HBV termasuk ejen yang mengakibatkan penindasan virus jangka panjang seperti yang ditunjukkan dengan pengurangan DNA HBV yang beredar, tetapi terapi ini tidak membasmi HBV cccDNA, jarang membawa kepada penawar fungsi, dan memerlukan pentadbiran sepanjang hayat.

Precision Biosciences, Inc. adalah syarikat pengeditan gen peringkat klinikal yang didedikasikan untuk meningkatkan kehidupan (DTIL) dengan platform pengeditan genom arcus® novel dan proprietari yang berbeza dari teknologi lain dalam cara ia memotong, saiznya yang lebih kecil, dan strukturnya yang lebih mudah. Keupayaan utama dan ciri -ciri yang membezakan boleh membolehkan nukleus Arcus memacu lebih banyak hasil terapeutik yang ditakrifkan. Menggunakan Arcus, saluran paip syarikat terdiri daripada calon pengeditan gen vivo yang direka untuk menyampaikan penawar yang berkekalan untuk pelbagai penyakit genetik dan berjangkit yang luas di mana tidak ada rawatan yang mencukupi. Untuk maklumat lanjut mengenai ketepatan biosains, sila layari www.precisionebiosciences.com.

Platform Arcus® digunakan untuk membangunkan terapi pengeditan gen vivo untuk penyuntingan gen yang canggih, termasuk penyisipan gen (memasukkan DNA ke dalam (Mengeluarkan sebahagian besar gen yang cacat dengan menyampaikan dua nukleus Arcus dalam AAV tunggal).

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan

pendekatan termasuk kecekapan penyuntingan, dan kesesuaian nukleus Arcus untuk penyisipan gen, penghapusan gen dan pengasingan gen dan pembezaan dari pendekatan penyuntingan gen lain; Masa yang dijangkakan proses pengawalseliaan dan operasi klinikal, termasuk pemfailan, kajian, pendaftaran dan data klinikal untuk PBGene-HBV; Reka bentuk PBGene-HBV untuk menghapuskan cccDNA secara langsung dan tidak mengaktifkan DNA HBV bersepadu dengan kekhususan yang tinggi, yang berpotensi membawa kepada penawar berfungsi; aktiviti keselamatan dan antiviral awal yang menggalakkan yang diperhatikan dalam percubaan klinikal penghapusan-B; merancang untuk menyediakan kemas kini yang berterusan mengenai kohort dos penuh penuh untuk kajian PBGene-HBV, termasuk pelbagai pentadbiran dos, dan data dari tahap dos yang lebih tinggi sepanjang tahun 2025; dan masa yang dijangkakan data klinikal. Dalam sesetengah kes, anda boleh mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan dengan terma seperti "matlamat," "menjangkakan," "muncul," "pendekatan," "percaya," "merenung," "boleh," "yang dirancang," "digalakkan", "menganggarkan," "", "" "Berjuang," "mencadangkan," "sasaran," "akan," "akan," atau kata -kata dan ekspresi yang negatif dan serupa.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah berdasarkan jangkaan, kepercayaan dan andaian semasa pengurusan dan maklumat yang ada pada kami. Kenyataan ini bukan janji atau jaminan, dan melibatkan beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian yang diketahui dan tidak diketahui, dan hasil sebenar mungkin berbeza secara material dari yang dinyatakan atau tersirat dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan disebabkan oleh pelbagai faktor penting, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, keupayaan kita untuk menjadi menguntungkan; keupayaan kami untuk mendapatkan pembiayaan yang mencukupi untuk memajukan program kami; Risiko yang berkaitan dengan keperluan modal kami, landasan tunai yang dijangkakan, keperluan di bawah instrumen hutang semasa kami dan kesan sekatan di bawahnya, termasuk keupayaan kami untuk meningkatkan modal tambahan disebabkan oleh keadaan pasaran dan/atau permodalan pasaran kami; Perbelanjaan operasi kami dan keupayaan kami untuk meramalkan apa perbelanjaan tersebut; sejarah operasi terhad kami; perkembangan dan kejayaan program dan calon produk kami di mana kami membelanjakan sumber kami; keupayaan atau ketidakupayaan terhad kami untuk menilai keselamatan dan keberkesanan calon produk kami; risiko bahawa teknologi pengeditan genom lain dapat memberikan kelebihan yang signifikan terhadap teknologi Arcus kami; kebergantungan kita terhadap teknologi Arcus kita; permulaan, kos, masa, kemajuan, pencapaian pencapaian dan hasil aktiviti penyelidikan dan pembangunan dan kajian pra -klinikal dan klinikal, termasuk percubaan klinikal dan aplikasi dadah baru penyiasatan; persepsi orang ramai mengenai teknologi penyuntingan genom dan aplikasinya; persaingan dalam bidang penyuntingan genom, biopharmaceutical, dan bioteknologi; keupayaan kami atau kolaborator kami untuk mengenal pasti, membangun dan mengkomersialkan calon produk; Undang -undang dan Penalti Liabiliti Produk yang belum selesai dan berpotensi terhadap kami atau kolaborator saya atau pemegang lesen lain yang berkaitan dengan teknologi saya dan calon produk saya; Landskap peraturan A.S. dan asing yang terpakai bagi pembangunan calon produk kami dan kolaborator kami atau lain -lain; Keupayaan kami atau kolaborator kami atau lain -lain untuk memajukan calon produk ke dalam, dan berjaya merancang, melaksanakan dan menyelesaikan, ujian klinikal; masalah pembuatan yang berpotensi yang berkaitan dengan pembangunan atau pengkomersialan mana -mana calon produk kami; kelewatan atau kesukaran dalam keupayaan kami dan kolaborator kami dan lain -lain untuk mendaftarkan pesakit; perubahan dalam "top-line" interim dan data awal yang kami mengumumkan atau menerbitkan; Jika calon produk kami tidak berfungsi seperti yang dimaksudkan atau menyebabkan kesan sampingan yang tidak diingini; risiko yang berkaitan dengan penjagaan kesihatan, perlindungan data, privasi dan keselamatan yang berkenaan dan pematuhan kami dengannya; Keupayaan kami atau kami untuk mendapatkan penamaan dadah yatim piatu atau penetapan trek yang cepat untuk calon produk kami atau untuk merealisasikan manfaat yang diharapkan dari penamaan ini; Keupayaan kami atau kolaborator kami untuk mendapatkan dan mengekalkan kelulusan pengawalseliaan calon produk kami, dan sebarang sekatan, batasan dan/atau amaran yang berkaitan dalam label calon produk yang diluluskan; kadar dan tahap penerimaan pasaran mana -mana calon produk kami; keupayaan kami untuk menguruskan pertumbuhan operasi kami secara berkesan; keupayaan kami untuk menarik, mengekalkan, dan memotivasi eksekutif dan kakitangan; kesan kegagalan sistem dan pelanggaran keselamatan; perbelanjaan insurans dan pendedahan kepada liabiliti yang tidak diinsuranskan; kesan peraturan cukai; kesan mana -mana pandemik, wabak, atau wabak penyakit berjangkit; kejayaan kerjasama kami yang sedia ada dan perjanjian lesen lain, dan keupayaan kami untuk memasuki pengaturan kerjasama baru; Hubungan semasa dan masa depan kami dan bergantung kepada pihak ketiga termasuk pembekal dan pengeluar; keupayaan kami untuk mendapatkan dan mengekalkan perlindungan harta intelek untuk teknologi kami dan mana -mana calon produk kami; potensi litigasi yang berkaitan dengan pelanggaran atau penyelewengan hak harta intelek; kesan bencana alam dan buatan manusia, kecemasan kesihatan awam dan peristiwa bencana alam yang lain; kesan inflasi yang berterusan, gangguan rantaian bekalan dan tindakan dasar bank pusat utama; keadaan pasaran dan ekonomi; risiko yang berkaitan dengan pemilikan saham biasa kami, termasuk turun naik dalam harga saham kami; keupayaan kami untuk memenuhi keperluan dan mengekalkan penyenaraian stok biasa kami di NASDAQ atau bursa saham awam yang lain; dan faktor-faktor penting lain yang dibincangkan di bawah kapsyen "faktor risiko" dalam laporan tahunan kami pada borang 10-k bagi tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2024, kerana mana-mana faktor tersebut boleh dikemas kini dari semasa ke semasa dalam pemfailan kami yang lain dengan SEC, yang boleh diakses di laman web tersebut Kenyataan hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini dan, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang berkenaan, kami tidak mempunyai kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak semula apa-apa kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini, sama ada sebagai hasil daripada sebarang maklumat baru, peristiwa masa depan, keadaan berubah atau sebaliknya.

Sumber: Precision Biosciences, Inc.

Disiarkan : 2025-04-16 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular