Precisie Biosciences ontvangt Amerikaanse FDA Fast Track-aanduiding voor PBGene-HBV, een first-in-class genbewerkingstherapie die is ontworpen om de hoofdoorzaak van chronische hepatitis B te elimineren

Volg Drugslib op

Durham, N.C.-(BUSINESS WIRE)-APR. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), een klinisch stadium-genbewerkingsbedrijf met behulp van zijn nieuwe Proprietary Arcus®-platform om te ontwikkelen in Vivo Gene Bewerking Therapies voor ziekten met een hoge onvervulde behoefte, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Fast Track Designation voor PBGene heeft toegekend. Bewerkingsprogramma ontworpen om chronische hepatitis B te genezen door CCCDNA te elimineren, de belangrijkste bron van het repliceren van hepatitis B-virus (HBV) en het inactiveren van geïntegreerd HBV-DNA in hepatocyten in hepatocyten. Chronische hepatitis B, 'zei Michael Amoroso, president en chief executive officer bij Precision Biosciences. "We zijn aangemoedigd door de initiële veiligheids- en antivirale activiteit die we hebben waargenomen in de eliminaat-B-proef en kijken ernaar uit om nauw met de FDA te blijven samenwerken naarmate we PBGene-HBV voortzetten door middel van klinische ontwikkeling."

Precisie evalueert PBGene-HBV in de lopende wereldwijde fase 1 eliminate-B-proef, met klinisch onderzoek in de Verenigde Staten, Moldavië, Hong Kong, Nieuw-Zeeland en het Verenigd Koninkrijk. Het bedrijf verwacht updates te delen over het volledige cohort met een lage dosis, inclusief meerdere dosisbeheerderingen, en gegevens van hogere dosisniveaus gedurende 2025.

Fast Track-aanduiding is ontworpen om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling van geneesmiddelen die zijn bedoeld om ernstige of levensbedreigende aandoeningen te behandelen en een onvervonden medische behoefte aan te pakken. Een medicijn dat een snelle trackaanduiding heeft ontvangen, kan in aanmerking komen voor frequentere vergaderingen en communicatie met de FDA en rollende beoordeling van elke aanvraag voor marketinggoedkeuring. Een medicijn dat snelle trackaanduiding ontvangt, kan ook in aanmerking komen voor prioriteitsreview als aan relevante criteria wordt voldaan.

over PBGene-HBV (viral eliminatieprogramma):

Pbgene-HBV is Precision's volledige in het vivo-genbewerkingsprogramma dat wordt onderzocht in een wereldwijde first-in-mens klinisch onderzoek, dat is ontworpen om chronische hepatitis B-infectie mogelijk te genezen. Momenteel wordt geschat dat 300 miljoen mensen wereldwijd worden getroffen aan chronische hepatitis B. Pbgene-HBV is het eerste en enige potentieel curatieve genbewerkingsprogramma om in het klinisch onderzoek te gaan dat specifiek is ontworpen om CCCDNA te elimineren en geïntegreerde HBV-DNA te inactiveren. Lipide nanodeeltje technologie voor PBGene-HBV is verstrekt door Acuitas Therapeutics Inc.

over hepatitis B:

hepatitis B is een belangrijke oorzaak van morbiditeit in de VS en de dood wereldwijd, zonder curatieve opties die momenteel beschikbaar zijn voor patiënten. Ondanks de beschikbaarheid van goedgekeurde antivirale therapieën, worden naar schatting 300 miljoen mensen wereldwijd en 1-2 miljoen mensen in de VS naar schatting chronische hepatitis B-infectie. Naar schatting 15% tot 40% van de patiënten met HBV-infecties kan complicaties ontwikkelen, zoals cirrose, leverfalen of leverkanker (hepatocellulair carcinoom), die rekening houden met de meerderheid van HBV-gerelateerde sterfgevallen.

Chronische hepatitis B-infectie wordt voornamelijk aangedreven door persistentie van HBV CCCDNA en integratie van HBV-DNA in het menselijke genoom in levercellen, de primaire bron van hepatitis B-oppervlakte-antigeen (HBSAG) bij de ziekte in de late stadia. Huidige behandelingen voor patiënten met HBV-infectie omvatten middelen die resulteren in virale onderdrukking op lange termijn zoals aangegeven door reductie van circulerend HBV-DNA, maar deze therapieën hebben geen HBV CCCDNA uitgestrekt, zelden leiden tot functionele genezing en vereisen levenslange toediening.

over precisiebiosciences, Inc.

Precision Biosciences, Inc. is een klinisch stadium -genbewerkingsbedrijf dat zich toelegt op het verbeteren van het leven (DTIL) met zijn nieuwe en eigen Arcus® -genoombewerkingsplatform dat verschilt van andere technologieën in de manier waarop het snijdt, zijn kleinere omvang en de eenvoudigere structuur. Belangrijkste mogelijkheden en differentiërende kenmerken kunnen ARCUS -nucleasen in staat stellen om meer beoogde, gedefinieerde therapeutische resultaten te stimuleren. Met behulp van Arcus bestaat de pijplijn van het bedrijf uit in vivo genbewerkingskandidaten die zijn ontworpen om duurzame behandelingen te leveren voor het breedste bereik van genetische en infectieziekten waar geen adequate behandelingen bestaan. Ga voor meer informatie over Precision Biosciences naar www.precisionbiosciences.com.

Het Arcus® -platform wordt gebruikt om te ontwikkelen in vivo -genenbewerkingstherapieën voor geavanceerde genbewerkingen, inclusief genen insertie (DNA invoegen in gen in gen in genen), eliminatie (verwijderde een genoom. excisie (het verwijderen van een groot deel van een defect gen door twee arcus -nucleasen te leveren in een enkele AAV).

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, without limitation, statements regarding the clinical development and expected safety, efficacy and benefit of PBGENE-HBV and our gene editing benaderingen inclusief het bewerken van efficiëntie, en de geschiktheid van arcus -nucleasen voor geninvoeging, genimilinatie en gen excisie en differentiatie van andere benaderingen van genbewerking; De verwachte timing van regelgevingsprocessen en klinische operaties, inclusief archieven, studies, inschrijving en klinische gegevens voor PBGene-HBV; Het ontwerp van PBGene-HBV om CCCDNA direct te elimineren en geïntegreerd HBV-DNA te inactiveren met een hoge specificiteit, wat mogelijk leidt tot functionele behandelingen; de bemoedigende initiële veiligheid en antivirale activiteit waargenomen in de klinische proef van Eliminate-B; plannen om doorlopende updates te bieden over het volledige cohort met lage doses voor de PBGene-HBV-studie, inclusief meerdere dosisbeheerderingen, en gegevens van hogere dosisniveaus in 2025; en verwachte timing van klinische gegevens. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” 'Strive', 'suggestie', 'doelwit', 'wil', 'zou' of het negatieve daarvan en soortgelijke woorden en uitdrukkingen.

toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen, overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie die momenteel voor ons beschikbaar is. Deze verklaringen zijn noch beloften noch garanderen, en omvatten een aantal bekende en onbekende risico's, onzekerheden en veronderstellingen, en de werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd in de toekomstgerichte verklaringen vanwege verschillende belangrijke factoren, waaronder, maar niet beperkt tot, ons vermogen om winstgevend te worden; ons vermogen om voldoende financiering te verkrijgen om onze programma's te bevorderen; Risico's in verband met onze kapitaalvereisten, verwachte contante landingsbaan, vereisten onder onze huidige schuldinstrumenten en effecten van beperkingen daaronder, inclusief ons vermogen om extra kapitaal aan te trekken vanwege marktomstandigheden en/of onze marktkapitalisatie; Onze bedrijfskosten en ons vermogen om te voorspellen wat die kosten zullen zijn; onze beperkte bedrijfsgeschiedenis; de voortgang en het succes van onze programma's en productkandidaten waarin we onze middelen uitgeven; ons beperkte vermogen of onvermogen om de veiligheid en werkzaamheid van onze productkandidaten te beoordelen; het risico dat andere genoombewerkingstechnologieën aanzienlijke voordelen kunnen bieden ten opzichte van onze Arcus-technologie; Onze afhankelijkheid van onze Arcus -technologie; de initiatie, kosten, timing, voortgang, het bereiken van mijlpalen en resultaten van onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten en preklinische en klinische studies, waaronder klinische proef en onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen; publieke perceptie over genoombewerkingstechnologie en de toepassingen ervan; concurrentie in de genoombewerking, biofarmaceutische en biotechnologievelden; onze of onze medewerkers of andere licentiehouders het vermogen om productkandidaten te identificeren, te ontwikkelen en te commercialiseren; in behandeling en potentiële rechtszaken en boetes tegen ons of onze medewerkers of andere licentienemers met betrekking tot onze technologie en onze productkandidaten; het Amerikaanse en buitenlandse regelgevende landschap van toepassing op de ontwikkeling van onze en onze medewerkers van onze medewerkers van productkandidaten; onze of onze medewerkers of andere licentienemers om productkandidaten te bevorderen in en succesvol te ontwerpen, implementeren en voltooien, klinische proeven; potentiële productieproblemen in verband met de ontwikkeling of commercialisering van een van onze productkandidaten; Vertragingen of moeilijkheden in het vermogen van onze en onze medewerkers en andere licentiehouders om patiënten in te schrijven; veranderingen in tussentijdse "top-line" en initiële gegevens die we aankondigen of publiceren; Als onze productkandidaten niet werken zoals bedoeld of ongewenste bijwerkingen veroorzaken; risico's in verband met toepasselijke gezondheidszorg, gegevensbescherming, privacy- en beveiligingsvoorschriften en onze naleving daarmee; Het vermogen van onze of onze licentiehouders om weesgeneesmiddelaanwijzing of snelle trackaanduiding voor onze productkandidaten te verkrijgen of de verwachte voordelen van deze aanduidingen te realiseren; onze of onze of onze medewerkers of andere licentienemers om de goedkeuring van de wettelijke goedkeuring van onze productkandidaten te verkrijgen en te handhaven, en eventuele gerelateerde beperkingen, beperkingen en/of waarschuwingen in het label van een goedgekeurde productkandidaat; de snelheid en mate van marktacceptatie van een van onze productkandidaten; ons vermogen om de groei van onze activiteiten effectief te beheren; ons vermogen om leidinggevenden en personeel aan te trekken, te behouden en te motiveren; Effecten van systeemfouten en beveiligingsinbreuken; Verzekeringskosten en blootstelling aan onverzekerde verplichtingen; Effecten van belastingregels; Effecten van elke pandemie, epidemie of uitbraak van een besmettelijke ziekte; het succes van onze bestaande samenwerking en andere licentieovereenkomsten en ons vermogen om nieuwe samenwerkingsregelingen aan te gaan; onze huidige en toekomstige relaties met en afhankelijkheid van derden, waaronder leveranciers en fabrikanten; ons vermogen om de bescherming van intellectuele eigendom voor onze technologie en al onze productkandidaten te verkrijgen en te handhaven; potentiële rechtszaken met betrekking tot inbreuk of verduistering van intellectuele eigendomsrechten; Effecten van natuurrampen en door de mens veroorzaakte rampen, noodsituaties op de volksgezondheid en andere natuurlijke catastrofale gebeurtenissen; Effecten van aanhoudende inflatie, verstoringen van de toeleveringsketen en belangrijke acties van beleidsacties in de centrale bank; markt en economische omstandigheden; risico's met betrekking tot eigendom van onze gewone aandelen, inclusief schommelingen in onze aandelenkoers; ons vermogen om te voldoen aan de vereisten van en het handhaven van de lijst van onze gewone aandelen op NASDAQ of andere openbare beurzen; en andere belangrijke factoren die zijn besproken onder de ondertitele "Risicofactoren" in ons jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024, omdat dergelijke factoren van tijd tot tijd kunnen worden bijgewerkt in onze andere indieningen met de SEC, die toegankelijk zijn op de website van SEC op de SEC-website op www.sec.gov en de beleggers Pagina van onze website onder SECIONS ALTOVER SECTIENTSCHEIDS SPREEKEN AAN ALTOVER SECTENTIE ALT ALTOVER ALS ALS ALTOVER STOVE ALTOVER ALS ALTOVER ALTOVER ALTOVER ALT ALTOVER ALS AT Van de datum van dit persbericht en, behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving, zijn we niet verplicht om alle toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, veranderde omstandigheden of anderszins.

Bron: Precision Biosciences, Inc.

Geplaatst : 2025-04-16 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden