A Precision Biosciences recebe designação de pista rápida da FDA dos EUA para PBGENE-HBV, uma terapia de edição de genes de primeira classe projetada para eliminar a causa raiz da hepatite B crônica

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Durham, N.C .-- (Business Wire)-Apr. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), uma empresa de edição de genes de estágio clínico que utiliza sua nova plataforma proprietária do Arcus® para desenvolver terapias de edição de genes in vivo para o PHATB, que não concedeu o PHATB Withing, que não foi necessário que a administração de alimentos e medicamentos dos EUA (FDA) conceda o design de trânsito e a empresa de gestão dos EUA, o FDA) concedeu o design de trânsito e a administração de alimentos e medicamentos dos EUA (FDA), que concedeu a FDA), o que está concedido a um gestão e a administração de alimentos e medicamentos dos EUA (FDA), que concedeu a FDA), que concedeu o Plowv, que o FDA) concedeu o design de trackb, que está concedido a um gestão, a empresa de fdanding, que não concedeu o PHATB. Programa de edição projetado para curar a hepatite B crônica, eliminando o cccDNA, a principal fonte de replicação do vírus da hepatite B (HBV) e o DNA de HBV integrado em inativação em hepatocytes. vivendo com hepatite B crônica ”, disse Michael Amoroso, presidente e diretor executivo da Precision Biosciences. "Fomos encorajados pela segurança inicial e pela atividade antiviral que observamos no estudo Elimine-B e esperamos continuar trabalhando em estreita colaboração com o FDA à medida que progredimos PBGENE-HBV através do desenvolvimento clínico".

A precisão está avaliando o PBGENE-HBV no estudo de fase 1 global em andamento, com investigação clínica nos Estados Unidos, Moldávia, Hong Kong, Nova Zelândia e Reino Unido. A Companhia antecipa o compartilhamento de atualizações sobre toda a coorte de baixa dose, incluindo administrações de doses múltiplas e dados de níveis mais altos de dose ao longo de 2025.

A designação rápida da trilha é projetada para facilitar o desenvolvimento e acelerar a revisão dos medicamentos que se destinam a tratar condições graves ou de ameaça à vida e atender a uma necessidade médica não atendida. Um medicamento que recebeu uma designação rápida de pista pode ser elegível para reuniões e comunicações mais frequentes com o FDA e revisão rolante de qualquer pedido de aprovação de marketing. Uma designação de trilha rápida que recebe drogas também pode ser elegível para revisão prioritária se os critérios relevantes forem atendidos.

sobre pbgene-hbv (programa de eliminação viral):

pbgene-hbv é de propriedade integral de precisão in vivo de edição de genes sob investigação em um ensaio clínico global de primeiro in-humano, projetado para infecção clínica crônica por cura crônica. Atualmente, estima-se que 300 milhões de pessoas em todo o mundo estejam afetadas pela hepatite crônica B. pbgene-hbv é o primeiro e único programa de edição de genes potencialmente curativos a entrar na investigação clínica projetada especificamente para eliminar o cccDNA e inativar o DNA integrado do HBV. A tecnologia de nanopartículas lipídicas para PBGENE-HBV foi fornecida pela ACUITAS Therapeutics Inc.

sobre hepatite B:

hepatite B é uma das principais causas de morbidade nos EUA e na morte globalmente, sem opções curativas atualmente disponíveis para os pacientes. Apesar da disponibilidade de terapias antivirais aprovadas, estima-se que cerca de 300 milhões de pessoas em todo o mundo e 1-2 milhões de pessoas nos EUA tenham infecção crônica por hepatite B. Estima-se que 15% a 40% dos pacientes com infecções por HBV podem desenvolver complicações, como cirrose, insuficiência hepática ou câncer de fígado (carcinoma hepatocelular), que são responsáveis ​​pela maioria das mortes relacionadas ao HBV.

A infecção por hepatite B crônica é impulsionada principalmente pela persistência do cccDNA do HBV e pela integração do DNA do HBV no genoma humano nas células hepáticas, a fonte primária de antígeno de superfície da hepatite B (HBSAG) na doença tardia. Os tratamentos atuais para pacientes com infecção pelo HBV incluem agentes que resultam em supressão viral a longo prazo, conforme indicado pela redução do DNA do HBV circulante, mas essas terapias não erradicam o hbv cccDNA, raramente levam à cura funcional e requerem uma administração ao longo da vida.

A Precision Biosciences, Inc. é uma empresa de edição de genes de estágio clínico dedicado a melhorar a vida (DTIL) com sua plataforma de edição de genoma Arcus® Novel e proprietário, que difere de outras tecnologias na maneira como corta, seu tamanho menor e sua estrutura mais simples. As principais capacidades e características diferenciadoras podem permitir que os nucleases de Arcus direcionem resultados terapêuticos mais pretendidos e definidos. Usando o Arcus, o pipeline da empresa é composto por candidatos de edição de genes in vivo projetados para fornecer curas duradouras para a maior gama de doenças genéticas e infecciosas, onde não existem tratamentos adequados. Para obter mais informações sobre biosciências de precisão, visite www.precisionbiosciences.com. excisão (removendo uma grande parte de um gene defeituoso, fornecendo duas nucleases de Arcus em um único AAV).

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado à imprensa que não se relacionam com a base de que o SERPET e o que se refere a PSB de sinistro e sinistro deve ser considerado com segurança, incluindo a base de que as pessoas se referem a um relatório de fatos históricos, incluindo as instruções, sem preenchimento, sem que a base de que se referem a uma sinalização de fatos. abordagens incluindo eficiência de edição e adequação das nucleases de Arcus para inserção de genes, eliminação de genes e excisão de genes e diferenciação de outras abordagens de edição de genes; o tempo esperado dos processos regulatórios e operações clínicas, incluindo registros, estudos, matrículas e dados clínicos para PBGENE-HBV; O design do PBGENE-HBV para eliminar diretamente o cccDNA e inativar o DNA integrado do HBV com alta especificidade, potencialmente levando a curas funcionais; a incentiva a segurança inicial e a atividade antiviral observada no ensaio clínico eliminado-B; planeja fornecer atualizações contínuas sobre a coorte de baixas doses completas para o estudo PBGENE-HBV, incluindo administrações de doses múltiplas e dados de níveis mais altos de dose ao longo de 2025; e tempo previsto dos dados clínicos. Em alguns casos, você pode identificar declarações prospectivas por termos como "AIM", "antecipar", "aparecer", "abordagem", "acreditar", "contemplar", "poder", "projetados", "incentivados", "estimativa" ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", ",", "," o que o alvo do, o ",", ",", ",", ",", ",", "o que o alvo", o que o objetivo do alcance ", o objetivo do regressão do ouvido", o que é um dos melhores do seu desempenho. "Screte", "sugerir", "alvo", "vontade", "iria" ou o seu negativo e palavras e expressões semelhantes.

declarações prospectivas são baseadas nas expectativas, crenças e suposições atuais da gerência e em informações atualmente disponíveis para nós. Essas declarações não são promessas nem garantias e envolvem vários riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e suposições e resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas devido a vários fatores importantes, incluindo, mas não limitados a nossa capacidade de se tornar lucrativo; nossa capacidade de obter financiamento suficiente para avançar em nossos programas; Riscos associados aos nossos requisitos de capital, pista de caixa antecipada, requisitos sob nossos instrumentos de dívida atual e efeitos das restrições, incluindo nossa capacidade de aumentar o capital adicional devido às condições de mercado e/ou à nossa capitalização de mercado; nossas despesas operacionais e nossa capacidade de prever quais serão essas despesas; nosso histórico operacional limitado; a progressão e o sucesso de nossos programas e candidatos a produtos nos quais gastamos nossos recursos; nossa capacidade limitada ou incapacidade de avaliar a segurança e a eficácia de nossos candidatos a produtos; o risco de que outras tecnologias de edição do genoma possam fornecer vantagens significativas sobre nossa tecnologia Arcus; nossa dependência de nossa tecnologia Arcus; o início, custo, tempo, progresso, realização de marcos e resultados de atividades de pesquisa e desenvolvimento e estudos pré -clínicos e clínicos, incluindo ensaio clínico e novas aplicações de medicamentos para investigação; Percepção pública sobre a tecnologia de edição do genoma e suas aplicações; Concorrência nos campos de edição do genoma, biofarmacêutico e biotecnologia; Nossos ou de nossos colaboradores ou a capacidade de outros licenciados de identificar, desenvolver e comercializar candidatos a produtos; pendentes e possíveis processos de responsabilidade do produto e multas contra nós ou nossos colaboradores ou outros licenciados relacionados à nossa tecnologia e aos nossos candidatos a produtos; o cenário regulatório dos EUA e estrangeiro aplicável ao desenvolvimento de candidatos a produtos de produtos e de outros licenciados; Nossos ou de nossos colaboradores ou a capacidade de outros licenciados de promover os candidatos a produtos e projetar, implementar e completar com êxito ensaios clínicos; possíveis problemas de fabricação associados ao desenvolvimento ou comercialização de qualquer um de nossos candidatos a produtos; atrasos ou dificuldades em nossos e nossos colaboradores e outros licenciados de matricular pacientes; alterações nos dados intermediários de “primeira linha” e inicial que anunciamos ou publicamos; Se nossos candidatos a produtos não funcionarem como pretendidos ou causam efeitos colaterais indesejáveis; Riscos associados aos regulamentos aplicáveis ​​de saúde, proteção de dados, privacidade e segurança e nossa conformidade com isso; A capacidade de nossos licenciados ou de nossos licenciados de obter designação de medicamentos órfãos ou designação rápida para nossos candidatos a produtos ou realizar os benefícios esperados dessas designações; Nosso ou de nossos colaboradores ou de outros licenciados de obter e manter a aprovação regulatória de nossos candidatos a produtos e quaisquer restrições, limitações e/ou avisos relacionados no rótulo de um candidato a produto aprovado; 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Da data deste comunicado de imprensa e, exceto conforme exigido pela lei aplicável, não temos obrigação de atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas contidas aqui, seja como resultado de novas informações, eventos futuros, circunstâncias alteradas ou outras.

Fonte: Precision Biosciences, Inc.

Postou : 2025-04-16 12:00

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