Precision Biosciences primește desemnarea rapidă a pieselor FDA din SUA pentru PBGENE-HBV, o terapie de editare a genelor de primă clasă concepută pentru a elimina cauza principală a hepatitei cronice B

Urmăriți Drugslib pe

Durham, N.C.-- (Business Wire)-APR. 15, 2025-- Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS® platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for PBGENE-HBV, the Company’s lead wholly owned in vivo gene editing program designed to cure chronic hepatitis B by eliminating cccDNA, the key source of replicating hepatitis B virus (HBV), and inactivating integrated HBV DNA in hepatocytes.

“We are pleased to receive Fast Track designation from the FDA for PBGENE-HBV and believe this classification underscores the urgent need for improved treatment options for patients Trăind cu hepatită cronică B ”, a declarat Michael Amoroso, președinte și director executiv la Precision Biosciences. „Am fost încurajați de activitatea inițială de siguranță și antivirală pe care am observat-o în studiul Eliminate-B și așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm îndeaproape cu FDA pe măsură ce progresăm PBGENE-HBV prin dezvoltare clinică.”

Precision evaluează PBGENE-HBV în studiul global în faza 1 în curs de eliminare a B, cu investigarea clinică în Statele Unite, Moldova, Hong Kong, Noua Zeelandă și Regatul Unit. Compania anticipează partajarea actualizărilor pe cohorta completă cu doze mici, incluzând mai multe administrații de doză și date de la niveluri mai mari de doză de-a lungul anului 2025.

Desemnarea rapidă a pieselor este concepută pentru a facilita dezvoltarea și a accelera revizuirea medicamentelor care sunt destinate să trateze condiții grave sau care să tragă viața și să răspundă unei nevoi medicale nesatisfăcute. Un medicament care a primit desemnarea rapidă a pieselor poate fi eligibil pentru întâlniri și comunicații mai frecvente cu FDA și revizuirea rulantă a oricărei cereri de aprobare de marketing. De asemenea, o desemnare rapidă a medicamentelor poate fi, de asemenea, eligibilă pentru revizuirea prioritară, dacă sunt îndeplinite criterii relevante.

despre pbgene-HBV (Programul de eliminare a viralelor):

pbgene-HBV este Programul de editare a genelor de deținut integral in vivo, sub investigare într-un studiu clinic de prim-in-uman global, care este conceput pentru a putea vindeca infecția cu hepatită B cronică. În prezent, se estimează că 300 de milioane de oameni din întreaga lume sunt afectate de hepatită cronică B. Pbgene-HBV este primul și singurul program potențial curat de editare a genelor care a intrat în investigarea clinică care este conceput special pentru a elimina CCCDNA și a inactiva ADN-ul HBV integrat. Tehnologia nanoparticulelor lipidice pentru PBGENE-HBV a fost furnizată de Acuitas Therapeutics Inc.

despre hepatita B:

Hepatita B este o cauză principală a morbidității în SUA și moarte la nivel global, fără opțiuni curative disponibile în prezent pentru pacienți. În ciuda disponibilității terapiei antivirale aprobate, se estimează că 300 de milioane de oameni la nivel mondial și 1-2 milioane de persoane din SUA sunt estimate că au o infecție cronică cu hepatită B. Se estimează că 15% până la 40% dintre pacienții cu infecții cu VHB pot dezvolta complicații, cum ar fi ciroza, insuficiența hepatică sau cancerul hepatic (carcinom hepatocelular), care reprezintă majoritatea deceselor legate de VHB.

Infecția cu hepatită cronică B este determinată în principal de persistența ccccDNA HBV și integrarea ADN-ului HBV în genomul uman în celulele hepatice, sursa principală de antigen de suprafață hepatită B (HBSAG) în boala cu stadiu tardiv. Tratamentele curente pentru pacienții cu infecție cu VHB includ agenți care au ca rezultat suprimarea virală pe termen lung, așa cum este indicat prin reducerea ADN-ului VHB circulant, dar aceste terapii nu necesită administrare de VHB. <

Precision Biosciences, Inc. este o companie clinică de editare a genelor de etapă dedicată îmbunătățirii vieții (DTIL) cu platforma sa de editare a genomului Arcus® care diferă de alte tehnologii în modul în care taie, dimensiunea sa mai mică și structura sa mai simplă. Capabilitățile cheie și caracteristicile de diferențiere pot permite nucleazelor arcus să conducă rezultate terapeutice mai bine definite. Folosind Arcus, conducta companiei este formată din candidați de editare a genelor in vivo, concepute pentru a furniza cure de durată pentru cea mai largă gamă de boli genetice și infecțioase, unde nu există tratamente adecvate. Pentru mai multe informații despre Precision Biosciences, vizitați www.precisionbiosciences.com.

Platforma Arcus® este utilizată pentru a dezvolta terapii de editare a genelor în vivo pentru editări sofisticate de gene, inclusiv inserarea genică (inserarea ADN -ului în gene pentru a provoca expresie/adăugare funcție), eliminarea (removingul unui genom E.g. și excizia (eliminarea unei porțiuni mari dintr -o genă defectă prin livrarea a două nucleaze arcus într -un singur AAV).

declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private private din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat de presă care nu se referă la chestiuni de fapt istoric de fapt, eficiența și beneficiile, fără a fi limitate, cu privire la dezvoltarea clinică și eficiența și eficiența și beneficiile PBGENE-HBV și eficiența și eficiența preconizată a eficienței și beneficiilor PBGENE-HBV și a eficienței și a eficienței abordări, inclusiv eficiența editării și adecvarea nucleazelor arcus pentru inserarea genelor, eliminarea genelor și excizia genelor și diferențierea de alte abordări de editare a genelor; momentul preconizat al proceselor de reglementare și al operațiunilor clinice, inclusiv înregistrări, studii, înscriere și date clinice pentru PBGENE-HBV; Proiectarea pbgene-HBV pentru a elimina direct cccDNA și a inactiva ADN-ul HBV integrat cu specificitate ridicată, ceea ce poate duce la cure funcționale; încurajarea activității inițiale de siguranță și antivirală observată în studiul clinic Eliminat-B; Planuri de a oferi actualizări în curs de desfășurare a cohortei complete cu doze mici pentru studiul PBGENE-HBV, incluzând mai multe administrații de doză și date de la niveluri mai mari de doză pe tot parcursul anului 2025; și momentul anticipat al datelor clinice. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” „Străgăți -vă”, „sugerează”, „țintă”, „voință”, „ar fi” sau negativul acestora și cuvinte și expresii similare.

Declarațiile prospective se bazează pe așteptările, credințele și ipotezele actuale ale conducerii și pe informațiile disponibile în prezent. Aceste declarații nu sunt nici promisiuni, nici garanții și implică o serie de riscuri, incertitudini și presupuneri cunoscute și necunoscute, iar rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective datorate diverși factori importanți, inclusiv, dar fără a se limita la, capacitatea noastră de a deveni profitabil; capacitatea noastră de a procura suficientă finanțare pentru a ne avansa programele; Riscuri asociate cu cerințele noastre de capital, pista de numerar anticipată, cerințele în conformitate cu instrumentele noastre curente de datorie și efectele restricțiilor din acestea, inclusiv capacitatea noastră de a strânge capital suplimentar din cauza condițiilor de piață și/sau a capitalizării noastre de piață; Cheltuielile noastre de exploatare și capacitatea noastră de a prezice care vor fi aceste cheltuieli; Istoricul nostru de operare limitat; evoluția și succesul programelor și candidaților noștri de produse în care ne cheltuim resursele; capacitatea noastră limitată sau incapacitatea de a evalua siguranța și eficacitatea candidaților noștri de produse; Riscul ca alte tehnologii de editare a genomului poate oferi avantaje semnificative față de tehnologia noastră arcus; dependența noastră de tehnologia noastră arcus; Inițierea, costul, calendarul, progresul, realizarea reperelor și rezultatele activităților de cercetare și dezvoltare și studii preclinice și clinice, inclusiv studii clinice și noi aplicații de medicamente de investigare; Percepția publică despre tehnologia de editare a genomului și aplicațiile sale; concurență în domeniile de editare a genomului, biofarmaceutice și biotehnologie; Capacitatea noastră sau a colaboratorilor noștri sau a altor licențiați de a identifica, dezvolta și comercializa candidații de produse; Procesuri de răspundere a produsului în așteptare și potențiale și sancțiuni împotriva noastră sau a colaboratorilor noștri sau a altor licențiați legați de tehnologia noastră și de candidații noștri de produs; SUA și peisaj de reglementare străină aplicabil pentru dezvoltarea de către colaboratorii noștri și de către alți licențiați de către candidații la produse; Capacitatea noastră sau a colaboratorilor noștri sau a altor licențiați de a promova candidații la produse și de a proiecta, implementa și finaliza cu succes studiile clinice; probleme potențiale de fabricație asociate cu dezvoltarea sau comercializarea oricăruia dintre candidații noștri de produse; întârzieri sau dificultăți în capacitatea noastră de colaboratori și colaboratori și alți licențiați de a înscrie pacienți; modificări ale „liniei de vârf” și datelor inițiale pe care le anunțăm sau le publicăm; Dacă candidații noștri de produs nu funcționează așa cum este prevăzut sau provoacă efecte secundare nedorite; Riscuri asociate cu reglementările aplicabile de asistență medicală, protecție a datelor, confidențialitate și securitate și respectarea noastră; Capacitatea noastră sau a licențiatului nostru de a obține desemnarea medicamentelor orfane sau desemnarea rapidă a traseelor ​​pentru candidații noștri de produs sau de a realiza beneficiile așteptate ale acestor denumiri; Capacitatea noastră sau a colaboratorilor noștri sau a altor licențiați de a obține și menține aprobarea de reglementare a candidaților noștri de produse și orice restricții, limitări și/sau avertismente conexe în eticheta unui candidat aprobat; rata și gradul de acceptare a pieței a oricăreia dintre candidații noștri de produse; capacitatea noastră de a gestiona eficient creșterea operațiunilor noastre; capacitatea noastră de a atrage, reține și motiva directorii și personalul; efectele defecțiunilor sistemului și a încălcărilor de securitate; cheltuieli de asigurare și expunere la datorii neasigurate; Efectele regulilor fiscale; efectele oricărei pandemii, epidemice sau focar ale unei boli infecțioase; succesul colaborării noastre existente și al altor acorduri de licență și capacitatea noastră de a încheia noi aranjamente de colaborare; relațiile noastre actuale și viitoare cu și dependența de terți, inclusiv furnizori și producători; capacitatea noastră de a obține și menține protecția proprietății intelectuale pentru tehnologia noastră și oricare dintre candidații noștri de produse; litigii potențiale referitoare la încălcarea sau deturnarea drepturilor de proprietate intelectuală; Efectele dezastrelor naturale și artificiale, urgențele de sănătate publică și alte evenimente catastrofale naturale; Efectele inflației susținute, întreruperile lanțului de aprovizionare și acțiunile majore ale politicii bancare centrale; Condiții de piață și economice; riscuri legate de proprietatea acțiunilor noastre comune, inclusiv fluctuații ale prețului acțiunilor noastre; capacitatea noastră de a îndeplini cerințele și de a menține listarea acțiunilor noastre comune pe NASDAQ sau alte burse publice; și alți factori importanți discutați în conformitate cu „Factorii de risc” în raportul nostru anual privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024, întrucât orice astfel de factori pot fi actualizați din când în când în celelalte înregistrări cu SEC, care sunt accesibile pe site-ul SEC la www.sec.gov și pe pagina investitorilor site-ului nostru sub depilările SEC la investitor. de la data prezentului comunicat de presă și, cu excepția celor care solicită legea aplicabilă, nu avem nicio obligație de a actualiza sau revizui orice declarații prospective conținute aici, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare, a circumstanțelor schimbate sau a altfel.

Sursa: Precision Biosciences, Inc.

Postat : 2025-04-16 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare